中研院研究独步全球有助庞贝式症治疗

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1、硏院硏究獨步全球有助龐貝式症治作者:NewTalk新頭殻/新頭殻-2011年11月28日下午1:55新頭殻newtalk2011」1.28孔德廉/綜合報導中央硏究院成功建立全世界第一個「誘導式龐貝氏症人類全能性幹細胞」(PoniD-iPSCs)，這項硏究未來將有助於探討龐貝氏症的發病因素'及藥物硏發、篩選等治療方式。龐貝式症是一穫罕見的遺傳疾病'由於患者的基因産生突變，導致細胞無法分解肝醃'導致肌肉無力、心臟擴大等病症'假如不施以藥物治療'多數早發型患者能發展高效能的治療方法顯得十分困簸。而此次中硏院郭紘志博士賁驗室，傻是成功地取得台灣龐貝氏症病人的

2、皮廈細胞，並從這些樣本來做硏究，因而建立了全世界第一個「誘導式龐貝氏症人類全能性幹細胞」。硏究團隊指出，全能性幹細胞是非常獨待的人體細胞，它具有「全功能分化性」(pluripotency)的特點，可以分化成爲人體各種不同類型的細胞。而所謂的「誘導式全能性幹細胞」(iPSCell)則是一種人造的全能性幹細胞，可自任何個體的體細胞經再程序化之過程產生，並保留個體的遺傳基因、以及疾病等等特徵，製造過程相當不易。同時'經虫「誘導式龐貝氏症人類全能性幹細胞」平台之篩選'硏究團隊亦找出隊也證賁，硏究成果多穫可有•效偵測龐貝氏症藥物治療效果之基因標誌。硏究對探討龐

3、貝氏症的發病因素、藥物篩選、確認疾病標誌'甚至硏發藥物'皆提供最佳硏究模型。際領導期刊「人類分子逍傳」(HumanMolecularGenetics)已於2011年9月28日優先於網路刊登此填獨步全球的重要成果。Ricebook馬上按讚加入Yahoo!奇摩新聞粉絲團罕病龐貝氏症治療可望有新法《讪女十報作者:【記者蘇湘雲/台北報導】/台灣新生報-2011年］1月29B上午12:07罕病龐貝氏治療非常棘手。中央硏究院細胞與個體生物學硏究所與基因體硏究中心郭紘志博士賁驗室，最近成功將惫者皮廈細胞籍化爲全能性幹細胞‘可分化成肌肉細胞、神經細胞等不同種類細胞，

4、由於細胞帶有基因缺陷，未來醫界可運用這套幹細胞技術測試新藥療效，以及疾病病理變化。郭紘志表示，過去只有胚胎有全能性幹細胞，現在技術已可將-•般細胞薔化爲全能性幹細胞；這套技術也將可用於發展神經退化性疾病新藥。硏究人員可將小腦萎縮症、阿茲海默症患者身上的般細胞培養成全能性幹糸胞，再分化成神經細胞、肌肉細胞等，以找出不同細胞的病理變化，或用複製出來的細胞試驗新藥，造福更多神經退化性疾病病患。硏究團隊表示，這是全世界第一個人爲培養出的「誘導式龐貝氏症人類全能性幹細胞」(PomD・iPSCs)，硏究成果已發表於國際「人類分子遺傳」九月二十八日優先刊登於期刊網

5、站。於岀生後一、龐貝氏症患者的「酸性a葡萄糖??」(GAA)基因産生突變‘以致細胞無法分解肝B'導致肌肉無力、心臟擴人。不以藥物治療'多數早發型患者兩年內死亡。由於從病患細胞獲得硏究標本「分困難，較無法發展更好的治療方硏究團隊利用一穫名爲「基因救援」的全新策略，建立「誘導式廉貝氏症人類全能性幹細胞」，具肓全功能分化待點。同時，硏究團隊還進一步證明這穫幹細胞能分化爲心肌細胞，而這些心肌細胞可以表現出多穫龐貝氏症疾病病理待徵，讓硏究人員可以利用這些細胞測試新藥反應。Facebook馬上按讚加入Yah