中国罕见病药物可及性报告（2019）

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1、病者有其药的中国梦2月15日上午，我收到北京病友王玉新大姐不幸离开我们的消息，心情非常悲痛，脑海中浮现出她每次积极参加我们患者组织领导人培训会的场景，真的不敢相信，她这样一个积极乐观、开朗阔达的人，最后也没能扛得住疾病的折磨。她患有腹膜假性黏液瘤（PMP），这是一种独特的低度恶性的罕见肿瘤，症状是大量黏液性液体不断积聚直至逐渐填满腹膜腔，最终不可避免地进展至肠梗阻，如不治疗，将危及生命。腹膜假性黏液瘤的发病率是五十万分之一，多发于女性患者，国内确诊患者有2,000多人。玉新大姐是4年前确诊的，2015年她开始和我们一起参与国内的腹膜假性黏液瘤患者服务工

2、作，一直以积极阳光的大姐姐身份在帮助那些深陷困境的病友家庭，给她们以鼓励、支持，甚至经常给那些来京看病的病友一些经济资助，深得全国病友的认可和爱戴，她是病友们心中的一位精神领袖。然而在残酷的病魔面前，我们仍然束手无策。我在工作的每个月里面，几乎都能听到病友因无药可医而离开人世的消息。罕见病是全人类面临的最大的医学挑战，罕见病患者也是最容易被全社会忽视和抛弃的群体。7,000多种罕见病中，全球有相应治疗方案的病种不到10%，对中国的患者来说，这些为数不多的治疗方案，仍有许多并不可及。2018年5月，国家五部委联合发布了《第一批罕见病目录》，包含121个病

3、种，这是中国罕见病事业发展史上的里程碑事件，标志着国家解决罕见病患者用药可及问题的决心。回望过去的两年，中国在罕见病领域的政策推进是有目共睹的，在罕见病科研、诊治、药物准入及医疗保障方面都相继出台多个政策法规，深受行业赞许。罕见病发展中心（CORD）作为国内规模最大、最具影响力、最为专业的患者组织，我们意识到应该要对国内外的药物准入及医疗保障作一个全面的梳理，而这个梳理是基于当下中国的国情和患者家庭的实际需求，为国家在下一步系统解决患者药物可及问题建言献策，这就有了本研究项目的立项。《中国罕见病药物可及性报告（2019）》并不仅仅是一个学术研究，而是访

4、谈了大量患者家庭、临床医生、行业专家和研究者，从国内现状、全球经验及国家行动建议三个方面，通过系统地数据调研、案例呈现和全球经验，提出了十条具有建设性的行动方案，我们的目的不是要批评现状的不足，而是紧扣当下国情，以“病者有其药”为核心思想，为政府和社会提供一个有效解决方案的思路。我一直坚信，罕见病问题是个全球性的社会问题，罕见病药物（孤儿药）不该因为国别差异和政策壁垒，导致治疗方案无法惠及偏远的、欠发达国家和地区的患者。身患罕见病已经给我们的家庭带来沉重的打击，我们的社会更不能忽视“少数派”的权益，让他们深陷绝望、遭受病痛、望药兴叹。我同样坚信，我们每

5、一个患者家庭都应该获得有尊严的、平等的、有希望的社会生活。我坚信，只要各利益方联合起来，就一定能够帮助每一个患者家庭重拾那份生活的信念和勇气。最后，我感谢艾昆纬（IQVIA）中国团队和CORD团队的紧密协作，感谢艾昆纬团队严谨的研究态度，感谢所有为本研究提供智慧和帮助的专家和患者家庭，感谢所有资助方的信任和慷慨，没有你们的参与，就不会有这一研究报告的发布。因为有你，爱不罕见！黄如方创始人及主任罕见病发展中心（CORD）打通罕见病用药的准入报销路径2019年之初习主席的新年献词中把“抗癌药降价并纳入医保目录”作为一项重要的脱贫攻坚任务。这体现了党和国家对

6、提升疾病治疗和民生健康保障的关怀和高度重视。一部《人间世》系列纪录片让我们为每个不幸的故事而唏嘘洒泪。然而又有谁能保证自己是上天眷顾的幸运儿？还有那么一些群体，他们生来就罹患罕见病，一辈子为治疗疾病、为获得药品而奔波，为高昂的药品举债而家徒四壁。很多药物的出现明明带来生的希望，却因种种实际原因而“遥不可及”，这些不幸的故事就发生在我们身边，而我们却无能为力。获得了药，就获得了生存的希望；救助了一个患者，就等于释放了一个困难的家庭。1,680万的罕见病患者背后是5,000万人的福祉。打通罕见病用药的准入报销路径是大家心中怀揣的理想和使命，也是艾昆纬和罕见

7、病发展中心（CORD）合作撰写这份报告的初衷。希望这本蓝皮书，能让我们每次阅读它时都更加敬畏生命，并思考解决问题的方法，为捍卫1,680万罕见病患者生命的权利而不停地努力！邵文斌副总裁艾昆纬中国（IQVIA）目录CONTENTSI.罕见病问题亟需引起政府和社会重视RareDiseasesNeedMoreAttentionfromBothGovernmentandSocietyII.中国罕见病药物可及性与医疗保障现状ChinaRareDiseasesDrugAccessibilityandMedicalSecurityStatus:ASnapShot一、

8、我国罕见病药物可及性现状131.“境外有药、境内无药”的困境132.“超适应症”用药的无奈20