关于采用单臂临床试验数据用于支持进口药品注册的考虑_张虹

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1、ChineseJournalofNewDrugs2013，22(18)·新药申报与审评技术·关于采用单臂临床试验数据用于支持进口药品注册的考虑张虹，高晨燕，陈晓媛，杨志敏(国家食品药品监督管理总局药品审评中心，北京100038)［摘要］近年来，随着我国经济实力的不断增加，越来越多的跨国公司更加关注产品在中国的研发和上市。为加快在中国的上市进程，一些跨国公司采用单臂研究设计开展进口注册研究。为此，本文从临床研究的金标准、国外基于单臂研究批准的情况以及我国的情况进行分析和说明，并提出在开展单臂研究中需关注的要点

2、和建议。［关键词］单臂研究;进口注册申请;临床试验设计［中图分类号］R95［文献标志码］C［文章编号］1003－3734(2013)18－2126－04Considerationontheuseofsingle-armclinicaltrialdatatosupporttheimportregistrationofdrugsZHANGHong，GAOChen-yan，CHENXiao-yuan，YANGZhi-min(CenterforDrugEvaluation，ChinaFoodandDrugAdmin

3、istration，Beijing100038，China)［Abstract］Inrecentyears，asChina'seconomicstrengthcontinuestoincrease，moreandmoremultination-alcompaniespaymoreattentiontothedevelopmentandmarketingofproductsinChina．InordertospeedupthelistingprocessinChina，somemultinationalcom

4、paniesdesignedsingle-armstudytocarryouttheimportregistrationstudy．Inthispaper，weanalyseanddescriptthegoldstandardofclinicalstudies，theforeignstatusofratificationbasedonsingle-armstudyandChinesesituation，andproposedtocarryoutthepointsandrecommendationsfocus

5、edonsingle-armstudies．［Keywords］singlearm;importregistrateapplication;clinicaltrialsdesign单臂临床试验是指在临床试验设计时，不设立随着创新药物研发的不断活跃，新的治疗手段平行对照组，而仅采用外部对照，包括历史对照，将和药物不断产生，为加快在我国的上市进程，一些跨接受受试药物的一组患者与该研究以外的一组患者国公司采用单臂研究设计开展注册研究。为此，本的结果进行比较。该研究设计是开放的，不涉及随文主要针对进口产品，以抗肿瘤

6、产品为例，就单臂设机与盲法，此类设计通常用于药物研发的早期阶段，计的临床试验结果用于支持药品上市的一些考虑进如Ⅰb/Ⅱa期，尤其在抗肿瘤领域中运用比较广泛，行阐述。针对在一些危重的、罕见的、目前尚无有效治疗手段1随机、双盲、平行对照设计是确证药物安全有效的领域。当在早期研究中观察到令人鼓舞的临床获性的研究设计金标准益以及安全性风险可控时，监管当局也有依据单臂临床试验的目的是通过良好的研究设计，评价研究结果给予有条件性批准上市的案例。药物的安全、有效性。随机、双盲和平行对照，是良好研究设计的重要组成部分。［作

7、者简介］张虹，女，博士，从事药品临床审评工作。联系电话:随机化概念是20世纪20年代早期才引入研究(010)68585566－553。［通讯作者］杨志敏，女，主任药师，从事药品临床审评工作。联系中，Amerson等1931年最早提出在临床试验中患者电话:(010)68586793，E-mail:yangzhm@cde．org．cn。随机接受治疗能减少可能的偏移，从而提高在检验2126中国新药杂志2013年第22卷第18期ChineseJournalofNewDrugs2013，22(18)具有临床意义的差异

8、时的统计学把握度。1944年的关键性临床试验中，更多采用随机双盲平行对照。全球首次发表多中心临床试验的结果时，人们对临事实上，绝大多数关键临床试验都是采用上述研究床试验的研究设计有了进一步认识。设计，最终可以对研究结果进行客观评价，得出科学药品的安全和有效性是相对的，只有在比较中和可靠的结论，因此，随机、双盲、平行对照临床试验才能获得结论。在比较性研究中，内部对照和外部也一直被公认为评价药物安全有效的良好设计的金