版医学统计学第2章研究设计

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1、医学统计学MedicalStatistics普通高等教育“十五”国家级规划教材第四军医大学卫生统计学教研室徐勇勇第二章研究设计科学研究需要周密的设计：研究设计的好坏，直接关系到研究结果的可靠性。任何设计上的缺陷，都不能期望事后弥补。两组患者有效率比较（事后分组）：A组（手术治疗，n=45）85%B组（保守治疗，n=56）75%A优于B两组患者存活率比较（事前随机分组，保证两组患者的可比性）：A组（链霉素，n=55）93%B组（卧床，n=52）73%正确的设计：链霉素治疗肺结核的疗效评价病情A组B组轻88中1720重3024可比性A优于B

2、科学研究不同于日常临床工作：科学研究预先有明确的研究目的，并制定正规的研究设计计划，明确数据采集和统计分析方法。而日常临床工作只需要满足临床需要即可。第一节研究类型实验性研究（experimentalstudy）“暴露”因素为人为设计的故意干预且做到随机化分组的研究。前瞻性研究：分组-干预-观察结果观察性研究（observationalstudy）“暴露”因素为非干预因素或不能进行随机化分组的研究回顾性：结局-“暴露”因素第二节研究设计的基本内容一、建立研究假设、明确研究的主要问题和次要问题研究假设建立在现有专业知识的基础上，并要表达为

3、某项研究要具体解决的问题。不能试图通过一次试验回答太多的问题，不能在没有明确主、次要问题的情况下盲目试验。不能在试验结束后，依据试验结果和实验者主观愿望归纳主、次要问题。二、确定研究对象的范围和数量研究对象的范围和数量要根据主要问题确定，兼顾次要问题，在以人为观察对象的临床试验（clinicaltrial）中，还要考虑到伦理问题。范围：纳入标准（inclusioncriteria）、排除标准（exclusioncriteria）数量：合适的样本量三、确定处理因素处理（treatment）是实验性研究的必备因素之一。对照（包括空白）也是一

4、种处理。⑴分清处理因素和非处理因素处理因素：根据研究目的给研究对象主动施加的外界干预，取决于研究者非处理因素：对试验结果有影响，但不能人为改变的因素，取决于研究对象自身特性非处理因素的用途-可比性分析研究者应尽可能使全部非处理因素或重要的非处理因素在各处理组中的分布相同，最大限度地控制非处理因素对试验结果的影响。临床试验：性别、年龄、病情、……动物实验：种系、性别、年龄、体重、……实验室研究：标本来源、试剂、操作、……病情A组B组轻88中1720重3024红血球沉降率A组B组0-100111-203221-501620>513629链霉

5、素治疗肺结核的疗效评价-非处理因素比较⑵处理因素应当标准化处理因素在同一处理组中应该始终如一，如使用同一批号的药物、同一个人负责手术和操作等，否则将会影响试验结果的准确性。四、选择观察指标和统计分析方法观察指标用于说明处理因素的作用大小选择客观性好的指标选择灵敏度高的指标与研究目的无关的观察指标不宜太多规定观察指标的质量控制方法和统计分析方法。五、研究设计的三要素及主要统计学问题研究设计的三要素：处理因素（treatmentfactor）试验单位（experimentunit）处理效应（treatmenteffect）前瞻性实验性研究，

6、三者缺一不可。1．处理因素：取决于研究假设和主要研究问题。主要的统计学问题：如何设立对照组、选择合适的分组方法和实验设计模型，尽可能使非处理因素在各处理组中的分布均衡（balance）。2．试验单位：接受处理的基本单位。通常是动物、人和生物材料。当将动物或人体作为一个整体时，研究对象就是试验单位。根据纳入标准和排除标准确定。主要的统计学问题：如何选定一批具有代表性的试验单位，并且有足够多的数量。3．处理效应：即试验效应，指试验单位接受处理因素后的反应。包括短期或即刻效应、长期效应。处理效应的选择与研究目的、观察指标和测量方法有关。主要的

7、统计学问题：对测量结果的分类和进一步的统计处理。第三节实验设计的原则一、重复重复（replication）是指研究的试验组和对照组应有一定数量的重复观察（测量）结果，即观察（试验）单位要达到一定的数量。研究样本中包含的观察单位数或试验单位数称为样本含量（samplesize）。二、对照对照（control）是指没有“暴露”因素存在时提供的基线数据（baseline），用于评价“暴露”因素的效应大小。历史对照：53%平行对照：20%抗凝剂预防心肌梗死表2-1门腔分流手术医学研究中常见的对照形式1．无对照研究：不设置对照组。常见于评价药物代

8、谢和安全性的I，II期临床试验、探索试验效果和试验方法的预试验、以及有可靠的潜在对照（如某手术无成功先例）的单样本研究。2．历史对照：用历史文献报导的治疗结果（如有效率），或常规治疗结果作为基线的单样本研究