再生障碍性贫血患者接受不同干细胞来源及不同供者移植疗效的比较

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1、分类号密级ＵＤＣ编号硕去学位论文巧生障碍性贫血患者接受不同干细胞来源及不同供者移植疗效的比较Ｃｏｍｐａｒｉｓｏｎｏｆｏｕｔｃｏｍｅｏｆｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｕｓｉｎｇｄｉｆｆｅｒｅｎｔｓｏｕｒｃｅｓｏｆｓｔｅｍｃｅｌｌｓａｎｄｄｉｆｆｅｒｅｎｔｄｏｎｏｒｓ化ｒａｔｉｅｎｔｓｗｉ化ａｌａｓｔｉｃａｎｅｍｉａｐｐ姚灼新导师姓名肖扬教授专业名称内科学（血液病）培养类型专业型硕±论文提交日期２０１５年３月

2、２０日南方医科大学２０１２级硕±学位论文再生障碍性贫血患者接受不同干细胞来源及不同供者移植疗效的比较Ｃｏｍａｒｉｓｏｎｏｆｏｕｔｃｏｍｅｏｆｈｅｍａｔｏｏｉｅｔｉｃｓｆ：ｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓＩａｎｔ：ａｔｉｏｎｕｓｉｎｐｐｐｇｄｉｆｆｅｒｅｎｔｓｏｕｒｃｅｓｏｆｓｔｅｍｃｅｌｌｓａｎｄｄｉｆｆｅｒｅｎｔｄｏｎｏｒｓｆｏｒａｔｉｅｎｔｓｗｉｔｈｐａｐｌａｓｔｉｃａｎｅｍｉａ＂＂课题来源二■五：全军医学科学技术研究十重点课题（ＢＷＳ１１Ｊ０７１）学位申请人姚灼新导师化違肖扬专

3、业違称内科学（血液病）培养类型专业型硕去培养层次硕去所在学院研究生学院答辩委员会主席刘启发教授答辩委员会委员蒋祖军教授马丽萍教授王顺清教授肖浩文教授２０１５年０３月２０日广州硕±学位论文再生障碍性贫血患者接受不同干细胞来源及不同供者移植巧效的比较硕±研究生：姚灼新指导教师：肖扬摘要一研究背景：再生障碍性贫血（ａｌａｓｔｉｃａｎｅｍｉａＡＡ，ｐ，）是种骨髓造血功能衰竭症髓造血功能低下和血细胞减少为特征、。［＾骨，表现为贫血出血、反复发热或感染根据英国指南ＡＡ分为重型再生障

4、碍性贫血（ｓｅｖｅｒｅＡＡ，ＳＡＡ）、极重型再生障碍性贫血（ｖｅｒｙ－ＳＡＡＶＳＡＡｎｏｎＳＡＡ。ＳＡＡＳＡＡ，）和非重型再生障碍性贫血（ＳＡＡ，Ｎ）和Ｖ旦确诊后应立？刻进行特异性的治疗，否则大部分患者会在确诊后的１２年内死于感染和（或）出血一ｈｅｍａ的并发症。线治疗包括造血干细胞移植（ｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ，ＨＳＣＴ）和免疫抑制剂治疗（ｉｍｍｕｎｏｓｕｐｐｒｅｓｓｉｖｅｔｈｅｒａｐｙ，１ＳＴ）两种方式。标准的１ＳＴ方案为抗人胸腺免疫细胞球蛋白（ＡＴＧ）联合环胞菌素（ＣｓＡ），适合于

5、有输血依赖的ＮＳＡＡ或年龄在４０岁Ｗ上的ＳＡＡ患者或４０岁Ｗ下但无相合同胞供者的ＡＡ患者，？其血液学缓解率约６０％８０％５７５％。、起效等待，年生存率约其疗效主要受到缓解率低时间长、复发率高、再次缓解率低、有克隆演变风险等多个因素限制。而监ＣＴ是目前一Ａ唯可彻底治愈Ａ的治疗手段，ＡＡ的胎ＣＴ始于２０世纪７０年代，最初的长期缓解率仅为５０％，移植成功的主要阻碍是植入失败（ｇｒａｆｔ化ｉｌｕｒｅ，ＧＦ）、移植物抗宿主病（ｇｒａｆｔｖｅｒｓｕｓｈｏｓｔｄｉｓｅａｓｅＧＶＨＤ）。随４０ＳＡＡ和ＶＳＡＡ患者，着移植技术的进步，当前岁Ｗ下的

6、接受人类白细胞抗原（ｈｕｍａｎｌｅｕｃｏｃｙｔｅａｎｔｉｇｅｎ，ＨＬＡ）全相合的同胞供者（ｍａｔｃｈｅｄ？Ｓ化ｌｉｎｇｄｏｎｏｒ，Ｍ涨）ＨＳＣＴ的长期治愈率达７５％９０％。欧洲血液和骨髓移植組织（ＥＢＭＴ）和國际血液和骨髓移植登记中也（ＣＩＢＭＴＲ）数据显示，约６０％的ＡＡ患者接受的是ＭＳＤ捐献阳ＳＣ作为移植物。多家研究报道提示ＰＢＳＣ移植具有造血植入快的优点－，然而ＥＢＭＴＳＡＡＥＢＭＴ）报道了ＳＡＡ患，的再障工作组（ＷＰ者接受ＭＳＤ的骨髓（ｂｏｎｅｍａｒｒｏｗｔｒａｎｓｌａｎ１；ａｔｉｏｎ、ｃＧＶＨＤ移植ｐ，

7、ＢＭＴ）的移植后ａＧＶＨＤ的发生率和总体死亡率都较ＰＢＳＣ移植低。可见，ＢＭＴ和阳ＳＣ移植（阳ＳＣＴ）各有利弊。一些研究中也采用近年来，ＰＢＳＣ联合ＢＭ移植治疗ＳＡＡ，希望在增大造血干细胞数量Ｉｍ的同时，获得阳ｓｃ巧ＢＭ移植的重叠优势的效果，即快速造血重建、降低ａ／ｃＧＶ册，进而也降低因发生粒细胞缺乏所致感染和ＧＶ册的死亡率。那么，同胞供者阳ＳＣ联合ＢＭ移植治疗ＳＡＡ疗效如何？与Ｐ蛇ＣＴ相比，是否会因降低ＧＶ邸等并发症而提高０Ｓ或改善其移植后生存质量一？值得进步验证和深入研究探讨。据统计，目前只有不到３０％患者能够找到ＨＬ

8、Ａ相合的同胞供者，随着国内独生子女