干细胞移植治疗视网膜变性疾病面临的挑战和前景

《干细胞移植治疗视网膜变性疾病面临的挑战和前景》由会员上传分享，免费在线阅读，更多相关内容在工程资料-天天文库。

1、干细胞移植治疗视网膜变性疾病面临的挑战和前景阴正勤，刘勇（400038重庆，第三军医大学西南医院眼科）[关键词]视网膜变性；干细胞治疗；转化医学[中图法分类号][文献标志码]ATranslationofstemcell-basedtherapiesforretinaldegenerationYinZhengqin,LiuYong(SouthwestHospital,SouthwestEyeHospital,ThirdMilitaryMedicalUniversity,Chongqing,400038,China)[Abstract]Presenttherapiesforretinaldege

2、nerationdiseasesarelimitedintheirefficacy.Consequently,thedevelopmentofnovelneuroprotectiveandneuroregenerativetreatmentsisataskoftoppriority.Stemcellsholdgreatpromiseforregenerativemedicine,andrecentlymanyeffortshavebeendevotedtofindingsuitablecandidatesforretinaltransplants.Avarietyofstem-cell-ba

3、sedapproachesarebeingadvancedtoreplaceimpairedretinalcellsand/ortoslowthediseaseprocessesbyprovidingneuroprotectivefactors,withtheultimateaimoflong-termimprovementinvisualfunction.Furthermore,clinicaltrialsareintheearlystages,anddataonsafetyandefficacyarewidelyanticipated.Wediscussherethechallenges

4、andpotentialforthetranslationofstem-cell-basedstrategyintotreatmentforretinalblindness.[Keywords]retinaldegeneration;stemcelltherapy;translationalmedicineSupportedbytheNationalBasicResearchProgram(973Program,2013CB967000）.Correspondingauthor,YinZhengqin,Tel:86-23-68754401，E-mail:qinzyin@yahoo.com.c

5、n5[基金项目]国家重点基础研究发展计划（973计划，2013CB967000）[通信作者]阴正勤，女，博士，主任医师，教授，博士生导师。担任中华医学会眼科学会副主任委员，中华医学会眼科学分会视觉生理学组组长，全军眼科学会主任委员，中国视力残疾康复专业委员会副主任委员，国家自然科学基金重点项目评审委员会委员。获国家重点基础研究发展计划（973计划）课题（首席科学家）、国家自然科学基金重点课题等20余项。获军队科技进步二等奖（1999）、重庆市科技进步一等奖（2007），亚太眼科学会防盲杰出贡献奖（2009）。以第一作者和通信作者在国外SCI收录杂志发表论文64篇。主要从事弱视发病机制及干细胞

6、移植治疗视网膜变性疾病方面的研究。电话：（023）68754401，E-mail:qinzyin@yahoo.com.cn视网膜变性类疾病主要包括视网膜色素变性(retinitispigmentosa，RP)、老年性黄斑变性（agerelatedmaculardegeneration,AMD），在东亚国家，还有一种发病率较高的特殊类型，即高度近视引起的视网膜变性。这类疾病的共同特点在于：视网膜中的关键细胞（如感光细胞和视网膜色素上皮细胞）变性、死亡，导致临近的细胞功能改变，患者的视功能逐渐丧失至失明。由于变性和凋亡的感光细胞或视网膜色素上皮(retinalpigmentepithelial,

7、RPE)细胞不能再生，移植健康的视网膜组织或者细胞，成为目前最具前景的治疗策略[1]。自从1959年Royol[2]开展第1例同种异体胚胎视网膜移植试验以来，近20年来人们相继进行了视网膜色素上皮细胞、视网膜感光细胞、胚胎干细胞、骨髓间充质干细胞、视网膜干细胞、胚胎视网膜神经上皮层、胚胎全层视网膜(色素上皮+神经上皮)以及视网膜芯片、视网膜假体移植到动物的视网膜下间隙的研究[3-6]。在所有的移植探索中，干细