基层建议将罕见病纳入医保体系

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1、基层建议将罕见病纳入医保体系所谓罕见病，就是指那些发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。根据世界卫生组织的定义，罕见病是患病人数占总人口数0.65%0至1%。间的疾病或病变。在中国，罕见病定义为患病率低于50万分之一的疾病，我国罕见病总患病例数虽然约有1600多万，但全球6000多种罕见病，也只有1%有有效治疗方案。我国罕见病救治的发展速度也比较缓慢，主要面临三个困境：缺法、缺钱、缺药。从全球来看，美国、欧洲、日本已经具有全面性的法规或是行动方案，加拿大、俄罗斯、巴西等也有了区域性的政策。其中美国在1983年通过了著名的《孤儿药法案》，在此之前，美国仅有10种罕见病药

2、物被研发出来，到了2012年美国食品与药物监督管理局登记的罕见病药物已达400多种。相比之下，我国至今尚未将罕见病列入全国人大立法的启动程序。尽管我国国家自然科学基金会资助罕见病防治研究的经费逐年递增，近5年已占1986年至2012年的80%,但是资助力度仅为美国十分之一。四大类的43种罕见病中近一半未获得资助，而12种代谢疾病中，仅3种获得支持。因此，基层呼吁尽快推进罕见病立法，将罕见病纳入医保范畴,成立罕见病基金，形成政府主导、社会多方参与的模式，缓解罕见病患者的医疗付费问题，推进罕见病事业健康发展。具体包括以下建议：（一）立法给罕见病下定义。可以采取美国的做

3、法，即几个部门共同协作管理的思路，这样才能将罕见病的防治工作落实到实处，同时设置共同平台落实各部门具体工作任务。（二）设立罕见病及药物审议委员会。一旦认定为罕见病及罕见病药物，就需要包括政府机关、医药、法学专家、药物生产企业、其他社会人士等的共同参与。（三）出台制药企业研发激励措施。包括优先审批、税收优惠等，并设计好合理消化药物的通道。我国罕见病救治缺法缺钱缺药专家建议将罕见病纳入医保体系2014-09-12作者：记者龚雯何欣荣/上海报道来源：经济参考报分享到：【字号大中小】28岁的安生（化名）一边手机刷着“冰桶挑战”的微博，一边在上海新华医院排着长队等着医生叫号

4、，和其他成年人不同，他挂小儿内分泌科不是为了孩子，而是想让医生给他看看身体是否还“正常”。与他脸上的那份淡然不同，陪在旁边的母亲显得十分紧张和憔悴。主治医生告诉记者，安生得了一种叫做“戈谢病”的罕见病，全上海只有5例。患者到现在还没有决定接受治疗是因为一旦开始就要终身用药，也意味着这个家庭一年将背负高达两三百万元的药费。业内专家表示，我国罕见病总患病例数虽然约有1600多万，但全球6000多种罕见病，也只有1%有有效治疗方案。由于罕见病未被列入医保范畴，因此业内人士呼吁，尽快推进罕见病立法，将罕见病纳入医保范畴，成立罕见病基金，形成政府主导、社会多方参与的模式，缓

5、解罕见病患者的医疗付费问题，推进罕见病事业健康发展。罕见病难诊断确诊了又不敢治所谓罕见病，就是指那些发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。根据世界卫生组织的定义，罕见病是患病人数占总人口数0.65%。至1%。间的疾病或病变。在中国，据中华医学会医学遗传学分会建议，罕见病定义为患病率低于50万分之一的疾病。“因为偶然性一次胯骨疼得很厉害，很久也没好，就决定去查一查。结果花了很长时间，做了很多检查，跑了好儿个医院，中间曾一度被误诊是癌症。”安生告诉记者，直到去年年底，也就是刚和妻子度完蜜月回来，才知道自己得了一种很罕见的病。上海交通大学医学院附属新华医院小儿内分泌、遗传代

6、谢病科主任顾学范说，“戈谢病”是一种由基因引起的隐性遗传疾病，对能祖祖辈辈都不会得，而后代会出现抽筋、脾脏肿大、出血、骨折等症状，被“误诊”不能说是医生技术不精湛，而是很多医生可能一辈子都没遇见过，所以很难辨别和确诊。“目前这种病的有效疗法是酶替代治疗，即每两周到医院进行一次输液（注射用伊米昔酶，商品名'思而赞'），如果不及时治疗，很容易骨折、脾脏肿大，对病人的生活和工作会带來很大的影响。”安生的主治医生张惠文说。据了解，得这个疾病的人是因为体内缺少一种酶，阻断了代谢的通路，用药治疗就像“扫马路”一样，垃圾不扫就会越积越多，扫了路就通畅些。但这个病从发现开始就要持

7、续性地一辈子用药，一旦停了症状就会加重。一般成年人一年的药费高达200万元至300万元，即便是医保能支付一部分，患者每年还需承担余下的近40万元，而且都要提前先垫付再报销。“父母很着急，也试了很多偏方，为了宽慰他们，有时候我都不知道吃下去的是什么。花生皮补血还算靠谱，但血小板再升也达不到正常指标”，安生很无奈地说，现在病情还不算很严重，去医院打个针都要按半个小时棉签，很怕以后会骨折，就没法照顾他怀孕3个多月的妻子。据了解，上海的5名患者中，除一个符合入组条件做临床试验外,其余4人目前都没有选择继续治疗。日子还要继续，为了使身体尽量保持稳定，安生放弃了之前的创业，冋

8、归到作息稳