新药项目筛选与风险控制刁天喜军事医学科学院生物医药信息中心

《新药项目筛选与风险控制刁天喜军事医学科学院生物医药信息中心》由会员上传分享，免费在线阅读，更多相关内容在教育资源-天天文库。

1、新药项目筛选与风险控制刁天喜军事医学科学院生物医药信息中心diaotx@263.net探讨的问题新药研发项目风险新药项目筛选管理新药项目风险控制信息资源合理利用——为新药项目筛选与决策提供参考新药研发项目风险问题1研发项目风险管理研发项目风险管理是研发项目不可或缺的重要组成部分是一主动的、系统的管理过程没有风险管理系统的项目是风险最大的项目研发项目的多阶段性研发项目的多因素风险研发项目的不确定性识别风险分析风险化解风险监控风险研发项目风险管理过程新药项目风险因素构成药物研发阶段风险新基因/新功能新靶标筛选模型设计制备/分离筛选样品库筛选先导物临床前候选物质量控制药效评价药代评价

2、安全评价制剂研究工艺研究临床候选新药临床研究新药证书产业化/GMP论证新药上市靶标研究发现研究临床前研究临床研究产业化研究多阶段性多因素性不确定性新药项目风险的类别市场风险技术风险资金风险政策法规知识产权管理风险市场风险价值链的可获得性—研发—生产—销售产品差异性—性能指标蠕动—客户对新技术所带来新性能的认识市场接受程度—进入新市场的风险—对潜在市场容量和商业模式的认识企业资源匹配与现有产品组合的匹配性与现有销售网络、模式的匹配性与现有生产条件的匹配性与市场战略的匹配性知识产权专利问题行政保护中药品种保护新药保护过渡期监测期政策法规注册管理办法技术指导原则标准新技术和产品的审评

3、尺度申报审批时间注册流程……技术因素（一）技术不成熟——加大研发工作量和难度、失败可能性增加、引发生产和市场阶段的风险技术不先进——不具经济上的可行性技术难度与复杂性——技术难度越大，风险越大，但其市场防护能力较强技术能力和所需互补能力的可获得性——互补技术可能并不成熟技术因素（二）性能指标可实现性——一项技术能否实现预期目标，在项目开始之前或研究过程中是不能肯定的技术效果的不确定性——研发项目在研究过程中还难以估计其最终技术效果。例因毒副作用而召回的药品，万络、酚氟拉明、右旋酚氟拉明、西沙必利、曲格列酮、西立伐他汀……技术寿命的不确定性——技术更新的周期越来越短。上世纪70年

4、代第一个模仿创新药物上市时间是5.6年，上世纪90年代这一时间缩短到2.5年。许可交易风险制药行业中合作和许可交易的失败率在21%-50%之间不同类型的公司许可交易的风险不同。高成熟度公司从研发合作中获取的利益要低于低成熟度的公司，制药公司和成熟的生物技术公司在研发合作中要承担更多风险，获取的利益要低于新兴的生物技术公司成熟的生物技术公司和制药公司更倾向于在新药开发后期阶段的合作新药项目筛选管理问题2项目筛选定位项目筛选实施筛选原则工作内容工作方法项目筛选决策项目筛选支撑新药项目筛选管理——项目筛选定位行业定位制药、中小型研发、风险投资企业定位研发型、销售型、研发销售型中药、化

5、学药、生物制药、混合型大型企业、中型企业、小型企业合资企业、国营企业、民营企业成长中的企业、成熟企业战略定位企业基本战略态势：成本领先、目标集聚、特色明显成长型战略：（1）企业内扩张：一体化战略、多元化战略、加强型战略；（2）企业外扩张：战略联盟；虚拟运作等防御型战略：收缩战略、剥离战略、清算战略制药企业与风投的筛选定位国外制药产业的两种创新力量第一是大型制药企业第二是中小生物技术企业（靠风险投资机构支持）两种主要投资者制药企业：科技成果产出的最终使用者风险投资机构：处于价值链的上游，专注于科技成果向产品转化过程中的关键环节。两种投资者项目筛选定位不同动机范围阶段研发阶段研究与

6、发现临床前开发临床试验注册IV期临床主要任务药物作用靶标研究，进行先导化合物的鉴定与优化优选的化合物在动物体内进行毒性和安全性研究化合物在人体内进行3期临床试验向执法部门申请批准药品上市后进行更大范围的临床观察公共研究机构卫生研究机构发起进行的基础研究的重要发现使药物和疫苗的研发成为可能。公立医院、诊所和临床研究中心是进行临床研究的重要机构法规机构制定相关标准，并对产品的文件进行评估，在保证公司正常运转环境创造方面发挥重要作用小型专业公司小型的专业公司在药物研究和发现方面发挥着越来越重要的作用，这些公司成为大型制药公司药物和疫苗开发的重要来源小型公司在临床试验方面的作用比较有限

7、不扮演任何角色制药企业制药业承担了药物研究和开发方面的大部费用是临床试验的最大出资者制药公司的作用是向法规机构提交产品材料，并进行产品上市后的临床试验制药技术创新中的地位新药项目筛选管理——项目筛选原则的确立项目初筛原则主要是根据项目筛选的定位进行项目的选择项目选择途径所属行业类型所属治疗类别项目的前景及可行性与公司战略的兼容，与公司营销体系和生产制造能力匹配项目评价原则市场性原则产品的市场需求是项目必要性的基础，市场研究是解决项目必要性的关键。主要内容：市场容量、市场特征、需求量发展趋势。