探究药物临床价值评估的主要考虑因素及问题

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1、探究药物临床价值评估的主要考虑因素及问题药物上市的基础是具有临床价值，近年来，随着药品短缺时代的结束，低水平重复的药品严重供大于求，造成了市场的恶性竞争，国家越来越重视新药上市的临床价值的要求。如2015年出台的《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(国发〔2015〕44号)明确提出，鼓励以临床价值为导向的药物创新，2013年国家食品药品监督管理总局关于深化药品审评审批改革，进一步鼓励药物创新的意见(国食药监注[2013]37号)也明确提出，鼓励创新药物和具有临床价值的仿制药。创新药物研发和审评应以临床价值为导向，既关注物质基础的新颖性和原创性，更应重视临床价值的评判

2、。据此，正在起草的《药品注册管理办法》(修订稿)也明确提出以药物临床价值为导向的药物审评要求。　　那么，药物临床价值应该如何评价，药物临床价值大小评价需要考虑哪些因素和问题呢?笔者结合20余年新药审评经验，谈谈个人对影响药物临床价值评价主要因素和问题的认识。　　价值是一个复杂概念，有多种不同解释。从认识论上来说，是指客体能够满足主体需要的效益关系。药物的临床价值目前没有一个公认的确切定义。多数从临床需求来理解，即认为药物临床价值是指药物满足医疗和临床需求的程度。但如何理解临床需求程度，政府相关部门、医务人员、医疗费用提供者、患者和公众的认识和考虑的角度并不完全一致。如政府部门和

3、公众考虑更多的是解决人类健康和目前总体医疗问题程度，医师更重视的是解决未满足的临床治疗需求程度，患者更关注的是能够给其带来的受益程度，医疗费用提供者更关注的是，同样的医疗费用，能解决医疗问题的多少等。因此，对影响药物临床价值大小因素，认识也不完全相同。以下综合多个角度的认识，并结合药品临床试验中疗效评价相关要求，提出对影响药物上市临床价值大小的主要评价因素，一般可以从以下几个方面进行考虑。　　1药物使用人群特点　　药物是用于诊断、预防或治疗疾病的特殊物质，每种药物无论是哪种作用均需要有一定的使用人群;这种人群包括正常人群的疾病预防用药，也包括某种疾病患病人群的治疗用药，也可能属

4、于某一疾病患者群的诊断用药等。从药物的使用人群来看，影响药物临床价值大小的因素主要包括以下几个方面。　　1.1疾病的流行程度在其他因素相同的情况下，疾病流行程度越广，对社会的危害越大，相对应的适应证药物临床价值越大;如现在流行较广的高血压病、冠心病、脑卒中、糖尿病、高脂血症、癌症等;这类疾病多数为国家医疗卫生工作的重点，在国民整体医疗支出中占据重要的地位。由于这类疾病都属于我国重大疾病范围，因此，长期以来，针对该类疾病的药物一直属于国家重点支持的重大新药创制类药物范围。　　1.2疾病严重或危及生命的程度在其他因素相同的情况下，疾病严重或危及生命的程度越高，对人的健康危害越大，对

5、社会的影响也越大，相对应的适应证药物临床价值也越大，反之较小;如多种癌症、冠心病、脑卒中，不仅发病率高，而且死亡率和致残率高，因为严重威胁生命，在绝大多数国家和地区已经成为人类前三大主要死亡原因。针对该类适应证的药物临床价值较大，也属于国家规定的重大疾病范围;有的疾病发病率虽然并不高，甚至属于罕见病，但因为其严重程度较高，死亡率高或致残率高，所以该类适应证的治疗药物仍然有较大的临床价值，如治疗肌萎缩侧索硬化症的药物等。另外，同一类疾病中，不同的疾病转归，也会影响其相关治疗药物临床价值大小的评价和判断，如同样为病毒性肝炎，由于甲肝和戊肝多数预后较好，而乙肝和丙肝因为可慢性化，疾病

6、流行程度较高，而且部分转为肝纤维化甚至肝癌，其相应适应证的药物临床价值较大;但如治疗普通的感冒、急性咽炎等疾病虽然发病率不低，但因为其危害性相对较小，其相关适应证的药物临床价值反而偏小。如美国FDA法规明确规定，治疗严重或危及生命疾病的新药可以加速审批，可以使用替代指标批准其上市，也是因为其临床价值较大，而鼓励其尽快上市的一种方法。我国现行和正在修订的《药品注册管理办法》也均提出了针对严重疾病某些情况下可以加快审评的要求。　　1.3疾病造成的负担大小疾病造成的社会和家庭等负担的大小也是影响相应适应证药物临床价值大小判断的重要因素。一般讲，疾病引起的社会和/或家庭负担越重，其相应

7、疾病的药物临床价值越大。如老年性痴呆、精神分裂症等严重精神疾病引起的社会和家庭负担较重，针对该类适应证的药物临床价值较大。　　1.4疾病对患者工作生活的影响程度不同疾病对患者的生活、工作、社会活动能力影响程度不同，针对相应的疾病的药物临床价值大小也不同。一般讲，在其他因素相同的情况下，疾病对患者的工作生活影响程度越大，该适应证的药物临床价值也越大。就相关患者的感觉和症状来看，由于严重的疼痛、瘙痒、失眠等因为对患者生活质量影响较大，因此具有治疗和缓解该类症状的药物也均具有明显的临床价值;再如，