药物临床试验中儿童受试者的安全保护

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1、药物临床试验中儿童受试者的安全保护1药物临床试验儿童受试者安全研究的重要性儿童药物临床试验是指以14周岁以下[1]儿童为受试者进行药物研究，以证实药物在儿童体内的吸收、分布、代谢和排泄，从而确认药物的疗效与安全性。1.1开展以儿童为受试者的药物临床试验的必要性2010年我国第六次人口普查显示：14周岁以下儿童人口为2.22亿人，占全国人口总数的16.6%,患病儿童约占患病人口总数的20%,但在药品注册信息中标明小儿用药或儿童用药的仅为2.27%,且多数药品说明书中没有标明剂量，临床上仅按成人剂型或规格折减后酌量服用，缺乏临床研究的安全性数据。我国儿童正面临着无药可用、用药不当的药物危机，加速

2、儿童药物研发是解决儿童用药窘况的不二选择。1.2儿童受试者的特殊性。1.2.1儿童受试者的身心特点。儿童处于生长发育期，对药物敏感，易受药物和其他外界不良因素的影响;儿童的内脏、神经和内分泌系统还未成熟，药物的药代动力学和药效动力学在不同年龄儿童的体内差异显著;儿童对药物的代谢、排泄和耐受性较差，药品不良反应率比较高，容易发生药物中毒等严重不良反应。儿童的心理发育不成熟，对父母具有很强的依赖性，试验期间儿童受试者因与父母分离而容易感到不舒适或害怕，试验生物样本的采集等行为容易使儿童产生恐惧心理。1.2.2儿童受试者行为能力的特点。14周岁以下的儿童不具备完全行为能力，这就决定了儿童对是否参与

3、药物临床试验缺乏完整的同意能力。知情同意权的实现是儿童受试者安全保障的核心，因其同意能力的欠缺，儿童参与药物临床试验必须由其法定监护人补足同意能力，代为决定是否参与试验。我国GCP规定开展儿童药物临床试验，针对具有部分认知能力的儿童受试者，必须取得儿童本人及其法定代理人的书面同意书，对于无判断能力的儿童受试者，必须征得儿童法定代理人的书面同意。基于儿童受试者的身心特点和行为能力的欠缺，儿童参与试验的风险远高于成人，儿童受试者的安全保障是药物临床试验开展的关键。2我国药物临床试验儿童受试者面临的安全隐患2.1儿科试验机构缺乏，个别研究者缺少专业性培训。面对成人疾病低龄化和儿童药物危机等严峻问题

4、，儿科药物研发必须加快进程，儿童药物临床试验的需求大增，但我国目前仅有49家医疗机构获得儿科药物临床试验资格认定，试验机构严重不足;我国GCP颁布实施时间短，我国目前的学历教育中缺乏GCP课程;临床试验的培训工作尤为重要，临床试验培训可分为普及性和专业性两种，目前多数培训都是普及性培训，应当向专业性培训发展。2.2知情同意流于形式。儿童受试者的心智发育不成熟，对试验风险的了解和认知能力缺乏;儿童的监护人(父母)大多缺乏医学知识，且研究者告知试验知情同意书时过于专业化;不同儿童的监护人文化水平参差不齐，但研究者通常把履行告知义务当成例行公事，缺乏针对性与灵活性，监护人对试验可能潜在的风险理解程

5、度不一，知情同意流于形式。2.3不良反应的隐瞒不报。根据我国GCP的相关规定，研究者对试验中发生的严重不良事件应当及时向药品监督管理部门、卫生行政部门和伦理委员会报告，同时对发生不良事件的受试者进行有效地治疗。但有些试验机构和申办者只注重新药的可期待疗效，忽视对药物不良反应的研究，对发生的(严重)不良反应不如实记录、报告。2.4试验方案不符合儿童受试者安全保障的要求儿童参与药物临床试验的风险远高于成人，儿童受试者的安全保障是试验开展的关键，但试验方案的设计、制定缺乏针对儿童受试者的生理、心理不成熟和同意能力不完整的特殊性的安全保障措施。2.5试验的伦理审查流于形式。伦理委员会的审查监督职责是

6、儿童受试者安全保障的强有效防线。但我国的伦理审查起步晚，存在诸多问题，例如：对试验机构的依附性强，缺乏独立性;委员会部分成员缺乏足够的专业素质，委员会组成不合理，伦理、法律专家过少，缺乏普通民众代表;审查局限于试验前的批准与否，对试验的全过程缺乏监督等。试验的伦理审查流于形式，导致儿童受试者得不到有效的安全保障。3保障药物临床试验儿童受试者安全的举措3.1大力扶持儿童药物临床试验机构，加强研究者的专业培训和伦理素质。儿科药物临床试验是医药工的研究重点，但目前我国儿童药物临床试验机构明显不足，因此必须加大扶持力度，扩充和发展有资质的儿童药物临床试验机构数目，同时要保证试验机构的设施、条件完全满

7、足儿童受试者安全保障的要求，即试验机构的急救药物齐全、急救设施设备运行良好、应急预案完善。试验机构的设备是硬件，研究者的专业水平、临床试验经验和伦理道德素养就是保障儿童受试者安全的软实力。因此有资质的儿童药物临床试验机构应当积极派遣相关研究者进行诸如专业临床试验技能、药物临床试验的标准操作规程和试验数据管理等培训，使其具备保障儿童受试者安全的试验资格和能力。对研究者加强GCP相关知识、试验方案、知情同意、发生