【医学ppt课件】先天性心脏病与临床试验

《【医学ppt课件】先天性心脏病与临床试验》由会员上传分享，免费在线阅读，更多相关内容在教育资源-天天文库。

1、南京医科大学第一附属医院孔祥清2008-10-22先天性心脏病与临床试验循证医学与先心病诊治循证医学的观点指引了现代先心病的诊疗先心病诊治相关临床试验获得了科学的临床证据推动了先心病诊疗的发展先天性心脏病临床试验特点主要研究类型干预性研究（Interventional）药物器械新的外科术式观察性研究（Observational）前瞻性回顾性横向、纵向人群和样本量年龄特点：跨度较大婴幼儿、儿童成人老年人样本量：相对较小发病率影响地域、经济差别干预性研究试验设计治疗性（treatment）预防性（prevention）诊断性（diagnost

2、ic）多数为非随机（Non-Randomized）多数为开放性（double-blind/openlabel）多数为活性对照（placebo/activecontrol）多中心（multi-center）观察性研究试验设计自然病程（Natural History）病例对照（Case Control）前瞻性或回顾性（Prospective/Retrospective Study）纵向研究（Longitudinal）横断面研究（Cross-Sectional）特定人群（Defined Population）NIH注册的先心病临床试验概况先天性

3、心脏病登记入册研究共406项干预性研究159项药物干预87项器械29项（其中堵闭装置6项）外科干预43项观察性研究247项观察性研究189项诊断性研究58项单纯先心病动脉导管未闭:51项，已完成21项房间隔缺损:13项，已完成3项室间隔缺损:17项，已完成5项肺动脉瓣狭窄:73项，已完成41项卵圆孔未闭:17项，已完成2项主动脉缩窄:91项，已完成34项Ebstein畸形:3项，已完成2项单纯先心病房间隔缺损：完成3项，2项基因研究，1项诊断研究；正在进行的10项：4项介入堵闭研究，1项二尖瓣成型系统研究室间隔缺损：已完成5项：基础研究2

4、项，外科术式研究2项，介入堵闭1项；正在进行的12项：4项是关于堵闭技术安全性和有效性的研究（Amplater3项，Nit-Occlud弹簧圈1项）卵圆孔未闭17项均有关于PFO的堵闭，但多数正在进行中，已完成2项均显示PFO的堵闭能减少TIA、缺血性卒中的发生。先天性心脏病介入治疗的发展早期工作1953年Rubio-Alvarez等：弯头导管——肺动脉瓣成形术1966年Rashkind和Miller：双腔球囊导管——房间隔造口术Porstmann等：泡沫栓子——PDA封堵1970s~1980s，Rashkind等：单伞状房间隔缺损封堵器

5、Kan等：血管球囊导管——肺动脉瓣狭窄的球囊成形术上述研究工作为先心病介入治疗做出了突破性贡献，但几乎均是“自发”和“随机”进行的，没有足够的循证医学证据，无法推动整个介入技术的大发展！先心病介入的循证发展美国27所医院联合在一起，开展了“先天性畸形瓣膜成形术和血管成形术登记”（VACA）促进了相关器械研发更深入的发展和应用先心病介入跨入临床试验循证时代！FDA批准经皮肺动脉瓣球囊成形术可以广泛应用于先心病的临床治疗CardioSEAL、Sideris、AngelWings封堵器先心介入器械的里程碑——Amplatzer系列封堵器膜周部室

6、间隔缺损介入治疗——多中心临床试验分析Amplatzer膜部VSD封堵器（AGAMedicalCorp.）I期临床试验时间：2003.10~2004.08类型：I期临床入选病人数：35人设计：前瞻性、非随机参加单位数：7Fuetal.JACC,2006;47(2):319-325.结果手术成功率：91%(32/35)封堵完全率（超声检查）：术后10min,24h,1month,and6months分别为47%(15/32),63%(20/32),78%(25/32),and96%(27/28).并发症：肝周出血、三尖瓣腱索断裂各一例，心

7、律失常：III-AVB1例，三月后植入埋藏式起搏器RBBB、LBBB、bradycardia、VT各一例其他11例（溶血、股动脉血肿各2例、一过性低血压、发热、呕吐、头痛、、轻度AR、轻中度TR、出血）随访：无严重并发症Fuetal.JACC,2006;47(2):319-325.欧洲多中心研究时间：2002.05~2005.06器械：AmplatzerVSD封堵器（AGAMedicalCorp.）人数：入选65人，试验54人设计：前瞻性、非随机参加单位数：5Thanopoulosetal.AmJCardiol,2007;99:984-9

8、89.结果手术成功率：90.7%(49/54)封堵完全率：术后即刻81.6%（40/49），1年94%并发症：封堵器栓塞：5例心律失常：III-AVB1例严重窦缓2例，LBBB5例，Mobit