疾病和基因治疗——治疗的最后手段

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1、疾病和基因治疗——治疗的最后手段摘要：基因治疗是一种新的治疗手段，临床上用于治疗多种疾病，癌症，遗传病，是其主要应用领域。基因治疗技术的应用及展望，基因枪技术是一种全新的基因导入技术，其工作原理是将DNA包被在钨粉或金粉颗粒表面，在高压冲击下，将加速的粒子穿透细胞壁。DNA随着粒子进入细胞内，实现遗传的目的。关键词：基因治疗---铲除遗传病，治神经病，恶性肿瘤，艾滋病的治疗。前言；随着社会的不断发展，人们生活越来越提高了在丰衣足食后，大家对身体健康状况意识也越来越强了，预防控制作为一项社会性事业也越

2、来越先重要，虽以前对人类健康恶鬼天花到今天得到了根本的控制，但203年发生的非典和去年发生的甲流席卷全球给人类的身体健康社会经济发展带来了巨大的影响，造成了巨大的损失，还有诸如比一天增多的遗传疾病，越来越多发生的各种癌症，威示人类健康的第一杀手神经血管病，80代新出现的艾滋病已经有6500万多人感染，其中3000万左右人死亡，艾滋病已经成为威示人类健康的头号杀手，基因治疗是----因水平的操纵而达到治疗或预防疾病的疗法。基因水平的操纵主要包括用正常基因替代致病基因、封阻或剪断致病基因、修复被损害的基

3、因和重建正常的基因表达调控体系等内容。　　由于基因治疗的独特优势和技术上的难度与复杂性，目前在是否采用基因治疗时通常遵循“优后原则”。所谓优后原则，即为某种疾病在所有疗法都无效或微效时，才考虑使用基因治疗。　　基因的异常可发生在体细胞中，也可发生在性细胞（精子和卵子）中，后者异常的基因信息可以遗传，故基因治疗既可针对体细胞也可针对性细胞。“基因的异常”另有一种特例———人工造成的基因修饰，如在正常人的基因组中加进某种动物的“强壮基因”或美人的“美人基因”、“保嫩基因”等等，总之，是使人在某些方面具有

4、更优越的特点。这种在基因水平上操纵的行为通常被称为“基因美容”，它在性质上与基因治疗迥然不同。在伦理道德上，目前只有用于以治病救人为目的的基因治疗才被接受和允许进行。　　在实际应用中，基因治疗必须具备以下主要条件才能够进行：（1）具有合适的靶基因，即作为替代、修复或调控的目标基因。（2）具有合适的靶细胞，即接受靶基因的细胞。选择靶细胞的原则是：取材易、体外易培养、易植入体内、易导入靶基因，且外源性靶基因能长时间稳定适量表达。（3）具有高效专一的基因转移方法，以使外源靶基因导入靶细胞内。目前基因转移方

5、法主要有两大类：一类为病毒介导法，即利用删除了致病基因的病毒序列作为载体，将外源靶基因导入靶细胞内；另一类为非病毒介导法，包括物理法（如显微注射、气溶胶、基因枪、缝线等）、化学法（如磷酸钙沉淀法、脂质体法、葡聚糖法等）和生物学法（如细胞融合法、受体法等）。现也出现了一些病毒法与非病毒法相结合的方法。（4）基因转移后对组织、细胞无害。（5）在动物模型实验中具有安全、有效的治疗效果。（6）过渡到临床试验或应用前需向国家有关审批部门报批，整个基因治疗实施过程必须符合医疗规范和伦理规范。　　目前全世界约有4

6、00个基因治疗方案处于实验室研究和临床试验之中，少数方案已用于临床。根据“优后原则”，基因治疗的主要病种为恶性肿瘤、神经系统疾病、遗传病、感染性疾病（如艾滋病）和心脑血管病等。铲除遗传病在国际上，临床上第一个获得基因治疗成功的病例是一种叫重症联合免疫缺陷综合征的遗传病。从遗传病发病的基因机理可将其分为单基因病和多基因病。单基因病因其致病基因单一明确，使其成为基因治疗的首选对象，其主要策略是基因替代。已进行过实验性和临床试验的遗传病有：高胆固醇血症、血友病、粘多糖代谢病、肺气肿、囊性纤维化、高氨血症、

7、瓜氨酸血症、肌营养不良症、地中海贫血、镰刀状细胞贫血症、岩藻糖苷代谢病等。　　多基因遗传病常见的有肿瘤、心脑血管病、精神分裂症、糖尿病、风湿病、消化道溃疡、衰弱症等等，在设计基因治疗方案时需要考虑的因素比较复杂。　　还有一类疾病是由侵入人体的病原微生物的致病基因所引起，称为获得性基因（遗传）病。对这类疾病的基因治疗策略主要有二：一是用“基因封条”将致病基因封阻，使其不能发挥作用，二是用“基因剪”将致病基因剪碎，使其失活。　　有科学家估计，到21世纪晚些时候，基因治疗有可能走向临床应用大舞台，为人类健

8、康做出重要贡献。根治神经病　　神经系统疾病大致上包括变性性疾病、损伤、相关的系统性和代谢性疾病以及肿瘤等。根据这些疾病的病理生理过程，可有针对性地选择靶基因、靶细胞和基因转移方法，进行基因治疗。　　（1）神经系统变性性疾病。这类疾病主要有老年性痴呆、帕金森氏症和亨廷顿氏舞蹈症等。老年性痴呆症主要表现为基底前脑胆碱能神经元的变性和缺失。已知这些神　　经元的生存和功能发挥依赖于神经生长因子和神经递质（如乙酰胆碱），只要向患者脑内移植导入神经生长因子基因，或催化生成乙酰胆碱