新药立项考虑与临床前评价ppt培训课件

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1、新药立项考虑与临床前评价北京昭衍新药研究中心股份有限公司左从林目录1药物的基本特征和评价2立项考虑3新药筛选阶段4新药开发阶段5新药的综合评价1药物的基本特征和评价新药的概念:创新程度:新的物质(Molecule)及相应的新制剂(Formulation)：对已经上市的药品进行技术改造：如改变给药途径，增加新适应症，改变剂型或复方产品活性成份：化学药品（Chemicals)生物制品(Biologics)中药和植物药(TCM&Botanics)成为药物的基本条件:安全、有效、质量可控临床前评价的目的证明开发的产品具备了成

2、药性揭示药物特点，支持拟定的临床方案药学特点、疗效特点、安全性特点药学药理毒理学药物研究与开发过程筛选上市产品临床前评价I期II期III期注册药物发现阶段药物开发阶段上市阶段机制研究药效筛选毒性探索小量生产中试生产质量研究药效评价代谢评价毒理学评价长期毒性致癌试验生殖毒性药学研究机制研究注册资料准备样品准备药品检验药审临床报告药品检验药审上市后再评价IV期发现新药的途径…目录1药物的基本特征和评价2立项考虑3新药筛选阶段4新药开发阶段5新药研究开发的组织管理2立项成药性判断商业价值判断其它需求判断立项没有满足的临床需

3、要（UnmetNeed)没有产品视网膜色素变性、超级细菌、老年痴呆症产品效果不好抗肿瘤药产品安全性不好全身毒性、局部毒性其它不足：使用的顺应性、价格立项创新方式新靶点Me-too药物Me-better药物剂型改造和长效化新靶点靶点与疾病的关系（关键靶点）更多的机制研究分子结构与功能筛选成药性研究（更多的探索）Me-too药物同一个靶点、相似或不相似的分子有没有不同之处？选择性、亲和力量效关系安全性同类药物的研发情况：数量和进展Me-better具有不可替代的特点更好的有效性采用最严格的比较方式更安全影响临床用药安全和

4、患者生活质量两者兼而有之Me-better？不具有明显价值的优势临床已经有优良的、广泛接受的产品有效持续时间略长活性有所增加次要安全性指标改善带来：新分子未知的隐患无目的的模仿只想仿某类药物，但没有分析这类药物的不足、没有明确改进方向具有该类药物的基本特征，但没有任何特点Me-worse剂型改造提高临床用药的顺应性提高生物利用度改变药物代谢特征改变原剂型的局部毒性不能为了改造而改造长效化药物长效化方法选择：适合药物分子特性，减少长效化带来的问题分布改变、免疫原性改变合适的半衰期：适合疾病治疗、方便用药、副作用可控立项

5、生产技术可行生产出足够的产品，支持临床前和临床试验具备大规模生产的可能质量能够控制立项临床前评价可行有（可以建立）相关模型关键技术方法可以建立立项临床试验可行有客观评价指标临床安全性风险可接受立项社会目标：有益人类健康商业（公司）目标：盈利团队目标：能上临床/上市目录1药物的基本特征和评价2立项考虑3新药筛选阶段4新药开发阶段5新药的综合评价药物筛选通过一系列试验从大量的候选分子中筛选出一个或几个具有成药可能的分子探索成药的可能性、机制和特点初步确定适应症或对拟定适应症的支持候选药物确定候选药物分子：拟做系统的开发研

6、究通过小规模的综合试验，获得其具有成药性的证据。小试产品质量有控制候选药物药学特性：工艺可行活性可测定稳定性可解决生物学特性与相似产品比较有特点有效性、安全性、免疫原性社会学特性：使用顺应性、经济候选药物以化学药物为例的实验内容：与靶标结合的特异性和亲和力初步稳定性研究生物分析方法建立作用机制初步研究初步有效性试验生物利用度、代谢特性及比较性研究（PK/PD试验）遗传毒性单次或多次给药的毒性探索候选药物以蛋白质药物为例的实验内容：初步活性测定方法初步稳定性研究生物分析方法建立体外活性及比较试验体内活性及比较性试验初步

7、有效性试验生物利用度、半衰期及比较性研究（PK/PD试验）单次或多次给药的毒性探索免疫原性试验和比较候选药物以基因治疗药物为例的实验内容：初步活性测定方法：载体、表达产物初步稳定性研究生物分析方法建立体外活性及比较试验：载体、表达产物体内活性及体内过程试验（PK/PD试验）生物分布、表达、持续时间疗效及相关机制探索，建立疏通出现疗效的证据链初步有效性试验单次或多次给药的毒性探索免疫原性试验和比较目录1药物的基本特征和评价2立项考虑3新药筛选阶段4新药开发阶段5新药的综合评价药物开发系统评价药物特性，以支持立题依据，支

8、持拟定的临床方案药物的安全性特点对拟定的适应症的治疗特点药学特点4.1临床前评价计划制定一个系统的开发计划，统筹药学、药理学和临床计划临床定位与适应症：不在广、而在有特点临床研究总体考虑：本次申报的目标是I、II、III药学计划：中试生产、质量标准、样品供应计划药理学、毒理学评价计划预实验、方法学建立和验证正式试验4.1临床前评价计划项目管理：