fda严管分子诊断--个体化医疗时代渐近

《fda严管分子诊断--个体化医疗时代渐近》由会员上传分享，免费在线阅读，更多相关内容在行业资料-天天文库。

1、FDA严管分子诊断--个体化医疗时代渐近两大机构的领导者在该文中称，两者正在共同致力于寻求最佳途径来开发新的治疗方法和帮助患者在正确的时间，得到恰当剂量的正确药物。FDA和NIH正在大力推进转化医学和个体化医疗。（奥咨达医疗器械咨询） 他们认为，发现最佳途径需要应对两方面的挑战。科学上的挑战包括：发现有临床应用意义的基因标记（geneticmarker，特异的一个基因或一段DNA），减少基于基因疗法的“脱靶”（off-target）问题和确认影响患者对药物反应的基因变异（geneticvariants）。在监管政策层面的挑战则是对基因检测（genetictest）监管要兼顾对患

2、者的保护和对创新的促进。 Hamburg表示，FDA将加强对实验室开发检测产品的监管，这是FDA个体化医学策略的一个核心组成部分。她还强调了药物必需配有经FDA临床确证的搭配诊断技术。（只专注于医疗器械领域） 实际上，FDA目前正在着手规划针对药品和搭配诊断产品合并研发与合并审批的监管蓝图。今年1月，Hamburg曾表示，针对合并研发的指南草案或许在2010年底发布，该指南除了讨论常规监管的诊断试剂盒外，还将涉及实验室所开发的检测产品。 Hamburg在2009年被提名为第21任FDA局长，是第二位担任这一重要职位的女性。她上任伊始就大力推动个体化医疗的发展。 无疑，FDA和N

3、IH的政策变化将会到全球范围内研究项目和药品制造企业。中国亦身在其中。来自不同领域的观点都认为中国的药监局会跟进FDA的监管措施。 中投顾问医药行业研究员郭凡礼告诉《科学新闻》：“中国生物医药产业只是刚刚起步阶段，很多技术都是学习国外发达国家已经成熟的方案，亦包括相关的标准，因此FDA的相关规定SFDA亦会跟进。”而在上海肿瘤研究所任课题组长，研究表观遗传学和抗肿瘤基因治疗的朱景德也持同样观点，认为中国的监管当局很快也会有同类的监管措施推出。 FDA提出的与药物配合的诊断技术的要求，实际上是要求更清晰准确地界定药物的适用人群，在用药前利用分子诊断技术预估效果。治疗某一种疾病的药

4、物并不是对所有的病人都会有产生预期的效果，影响因素有很多。其中，用药病人的个体差异是至关重要的因素之一。而上述NEJM文章中强调的基因检测正是明确病人间个体差异的重要检测方法之一。 在FDA和中国药监局推出明确的监管政策之前，临床实践中已经采用了实验室开发的种种分子诊断技术（基因检测是其中重要的一类），并呈现出纷乱蔓延之势。 发现造成“脱靶”的突变 抗肿瘤药物无疑是当前药物研发的重中之重。根据卫生部公布的统计资料，2008年，恶性肿瘤在我国城市地区的死亡率已达10万分之166.97，占总死因的百分之27.12。其中，肺癌已经取代肝癌成为中国第一高发恶性肿瘤。其肺癌死亡率已经高达

5、10万分之30.83，与30年前相比增长了近5倍。 与之相对应，2008年抗肿瘤药物市场表现出强势增长，达到了481.89亿美元，同比增长了15.54%。其中，靶向抗肿瘤药物市场以290亿美元的销售额处于主导地位，比上一年同期增长了45%。市场分析人士预测，到2015年，抗肿瘤靶向治疗药物将超过500亿美元。 但肿瘤本身的特性就决定了其治疗的困难程度，因为肿瘤的细胞组成是异质性，也就是临床上归为一类的肿瘤，不同病人的肿瘤细胞并不相同，甚至同一病人体内的肿瘤组织中的细胞也不尽相同。而且肿瘤细胞较正常细胞跟易于发生突变。这就造成了相同的相同的抗肿瘤靶向药物在不同的病人身上产生的效果

6、差异极大。这就使得在使用靶向药物治疗前进行基因检测变得极为重要，因为基因检测可以在很大程度上预测用药后的效果，从而可以帮助临床医生确立治疗方案，筛选出靶向药物的适用人群。 以英国阿斯利康（AstraZeneca）公司研发的抗肿瘤靶向小分子药物吉非替尼（Gefitinib，商品名Iressa-易瑞沙）为例，该药于2003年5月获得FDA批准，成为经铂类抗癌药和多西紫杉醇化疗无效的晚期非小细胞肺癌（nonsmallcelllungcancer,NSCLC）患者的三线单药治疗药物。目前，在美国、日本、澳大利亚和中国，吉非替尼被批准用于治疗晚期或转移性非小细胞肺癌。 该类分子靶向药物对

7、部分中晚期非小细胞肺癌有特效治疗作用，但最适宜的患者是一小部分特定的人群。戏剧性的是，研究显示，吉非替尼只对约10%的欧美和约30%的亚洲的非小细胞肺癌患者显示最佳治疗效果。 吉非替尼和同类的厄洛替尼（Erlotinib，罗氏公司（Roche）和OSIPharmaceuticals(OSIP)、Genentech联合开发的一种小分子抗癌药物，商品名Tarceva-特罗凯）都是针对表皮生长因子受体(EpidermalGrowthFactorReceptor,EGFR)的特异性分子靶向药物，是E