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1、中国细胞生物学学报ChineseJournalofCellBiology2014,36(1):5–11DOI:10.11844/cjcb.2014.01.9002特约综述本实验室对体外培养的胚胎干细胞和体内的着床前胚胎进行研究,以加深对维持和建立多能性(pluripotency)分子机制的理解,进而改进现有的建立和维持多能性干细胞的方法。主要研究方向包括:(1)小鼠胚胎干细胞维持多能性的分子机制;(2)小鼠胚胎早期发育中调控发育潜能和细胞命运决定的机制。http://chenly-lab.org/DN
2、A剪刀——TALEN和CRISPR/Cas倪培凌刘畅陈凌懿*(南开大学生命科学学院,生物活性材料教育部重点实验室,天津300071)摘要对基因组中特定位点进行修饰的实验手段称为基因组编辑。它在研究基因的功能和基因修复以及细胞替代治疗上有广泛的应用前景。该文将回顾基因组编辑技术的最新进展和应用,着重介绍两种最新出现的序列特异核酸酶—TALEN和CRISPR/Cas在基因组编辑技术中的应用。_关键词基因组编辑;TALEN;CRISPR/Casx±sDNAScissors—TALENandCRISPR/Ca
3、sNiPeiling,LiuChang,ChenLingyi*(CollegeofLifeSciences,NankaiUniversity,Tianjin300071,China)AbstractGenomeeditingreferstotheexperimentaltechniquewhichcouldmodifytheDNAsequenceatacertainregioninthegenome.Ithasimportantapplicationvalueinstudyingthefunction
4、ofgenes,aswellasgenecorrectionandcellreplacementtherapy.Inthispaper,wesummarizetherecentprogressandapplicationofgenomeeditingtechnology,withemphasisontwosequence-specificnucleases—TALENandCRISPR/Cas.KeywordsGenomeediting;TALEN;CRISPR/Cas研究基因生物学功能的主要手段是通
5、过对其突变或过表达。传统的正向遗传学,通过化学诱变进行修饰以影响其功能,这些修饰包括基因敲除、或转座子介导的突变来研究基因功能,但是这些筛国家自然科学基金(批准号:31271547)、国家重点基础研究发展计划(批准号:2010CB833603)、教育部2013新世纪优秀人才支持计划和国家基础学科人才培养基金(批准号:J1103503)资助的课题*通讯作者。Tel:022-23505821,E-mail:lingyichen@nankai.edu.cnThisworkwassupportedbytheN
6、ationalNaturalScienceFoundationofChina(GrantNo.31271547),theNationalKeyBasicResearchandDevelopmentProgramofChina(GrantNo.2010CB833603),theProgramforNewCenturyExcellentTalentsandtheFundsforNationalBasicSciencePersonnelTraining(GrantNo.J1103503)*Correspon
7、dingauthor.Tel:+86-22-23505821,E-mail:lingyichen@nankai.edu.cn网络出版时间:2013-12-2314:35URL:http://www.cnki.net/kcms/doi/10.11844/cjcb.2014.01.9001.html6·特约综述·选最主要的限制因素就是不能进行特定位置的修但因为锌指结构域识别DNA的特异性不高,导致饰。而同源重组介导的基因敲除或敲入,虽然可以其成功率低,需要构建多个ZFNs,并从中筛选特异[1-2]准确地对
8、特定基因进行修饰,但其操作步骤多,且效性和切割效率均高的ZFNs。所以,随着TALEN率偏低,在应用上有一定的局限性。因此,遗传学和CRISPR/Cas技术的出现,更多的科学家选择了家们一直期待一种可高效地编辑任何基因序列的TALEN和CRISPR/Cas来进行基因组编辑。实验手段——基因组编辑(genomeediting)。近几年来,基因组编辑的实验技术得到了快速的发展。我1转录激活子样效应因子核酸酶(tran-们将在此综述中总结基因组编辑技术的最新进
