开放性试验 欧盟 文档

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1、欧盟法案名称：英文：141/2000/EC（Regulation（EC）No141/2000oftheEuropeanParliamentandoftheCouncilofl6December1999onorphanmedicinalproducts）中文：欧洲议会及其理事会141/2000/EC法规参考：李伟.各国罕用药管理制度比较研究.上海食品药品监管情报研究.2008，91（4）：1.管理机构及职责：一．欧洲药品管理局（EMEA）设立的专门委员会-罕用药委员会（COMP），用于评价有关罕用药认定的申请。参考：李伟.各国罕用药管理制

2、度比较研究.上海食品药品监管情报研究.2008，91（4）：1.二．1995年欧洲议会(Europeanparliament)在公共卫生项目中设立1999-2003年度罕见病基金支持项目。1997年,在欧委会支持下建立欧洲罕见病组织(Eurordis),与NORD类似。此外,Eurordis和Orphanet还承担欧洲罕见病发病率的评估与数据收集工作。参考：龚时薇,张亮,金肆,孙明辉,李琳琳,黄锐.罕见病药品的市场属性与管理特点.中国医院药学杂志,2009,29(14):1222主要内容：罕用药认定标准：一．申请的产品应当是用于诊断、预

3、防、治疗危及生命的疾病或者慢性虚弱性疾病，并且在欧洲的流行病学发生率为每年患病人数少于185000，相当于每一万人不超过5人，或者必须证明该产品上市后的利润不能弥补投资。除此之外，还必须证明对于该疾病没有令人满意的诊断、预防和治疗方法或者对于已经有相关的治疗产品上市，但他们的产品对患者有“显著的益处”。参考：李伟.各国罕用药管理制度比较研究.上海食品药品监管情报研究.2008，91（4）：1.二．对疾病基本流行现状的要求要求疾病的发病率、患病率或者疾病的总数，或年用药总数低于一定的数量。欧盟要求患病率低于总人口的0.05%.参考：刘炳林

4、.国外孤儿药政策概述及启示.中医药学刊.2002，5（9）：332.三．在欧盟地区，罕见病的患病率低于0.05%参考：凌寒.罕见病患者亟待关注中华慈善总会罕见病救助计划在京启动.中国医药导报.2009,24(8):4四．欧洲法规的141/2000法规的第三条规定了罕见病药物认定的标准。申请的产品应当是用于诊断、预防、治疗危及生命的疾病或者慢性虚弱性疾病，并且在欧洲的流行病学发生率（prevailence）为每年患病人数少于185000，相当于每一万人不超过5人，或者，必须证明该产品上市后的利润不能弥补投资——尽管至今还没有产品按照该标准

5、被认定。除此之外，还必须证明对于该疾病没有令人满意的诊断、预防和治疗方法或者对于已经有相关的治疗产品上市，但他们的产品对患者有“显著的益处”。认定申请的审查过程被概括在EMEA指定的一个手册上。参考：王青宇邱家学.欧洲罕见病药物的法规介绍.首都医药.2004，17：44）罕见药物的申请及审批：2000年4月，欧洲药品评审局（EMEA）设立了一个专门委员会——罕见药物委员会（COMP），用于评价有关罕见病药物认定的申请。自成立后，该委员会已经收到300多份的申请（申办者有公司也有个人），确认了147种为罕见病药物。2004年1月，11个确

6、认的罕见病药物已经通过了欧洲集中化程序（EuropeanCentralisedProcedure）而被颁发许可证。最先两个批准的药物是用于Fabry’s病的替代治疗。最近，委员会已经批准了celecoxib的上市许可，该药用于治疗家族的腺瘤刀息肉病，另一个是抗肿瘤药busulfan（白消安，二甲磺酸丁酯），用于成人造血细胞移植之前对症的治疗。参考：王青宇邱家学.欧洲罕见病药物的法规介绍.首都医药.2004，17：44）相关措施：一.1.欧洲药品管理局（EMEA）于2000年4月实施欧盟罕用药法规。当时欧洲议会通过了相关议案，为欧洲各国罕

7、用药法规的制定提供了关键性的法律框架。该罕用药法规：141/2000/EC（Regulation（EC）No141/2000oftheEuropeanParliamentandoftheCouncilofl6December1999onorphanmedicinalproducts），用于鼓励对治疗罕见病药品的研究、开发和上市的一种奖励措施。2.欧洲鼓励开发罕用药的主要措施还包括免费的科技咨询、欧盟直接评审新药、评审费用减半以及上市后10年的市场独占期等。其次申办者可获得协定帮助，其药物可以直接进入欧洲药品管理局的集中化许可程序及减少费

8、用；并提供资金以帮助中小企业的研发。此外，欧洲各国还根据本国实际情况制定了各自的罕用药的资金筹措与援助或税收减免等政策。参考：李伟.各国罕用药管理制度比较研究.上海食品药品监管情报研究.2008，91（4）