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《第05章研究设计(三)_临床试验设计》由会员上传分享，免费在线阅读，更多相关内容在工程资料-天天文库。
1、第5章假设检验假设检验(hypothesistest,significanttest)是医学统计学中的一个极其重要的理论问题,其中包含了诸多方法，大部分统计分析都不可避免地要涉及假设检验的应用。木章着重阐述假设检验在研究工作中运作的意义、思路、步骤、正确应用，并对相关的问题作初步讨论。§5.1假设检验的意义据某医生报告：在治疗小儿轻微脑功能障碍的临床观察中，匹莫林纟fl和哌醋甲酯组的患者例数及症状切显改善者如下:患者例数症状明显改善者改善率(％)匹莫林组301963.3哌醋甲酯纟H3()2376.7作结论
2、：匹莫林组的症状明显改善率略低于哌醋甲酯组。这个结论对不对呢？试作两种解释：(1)此结论仅限丁•说明接受本次临床观察的60例患者Z治疗结果。(2)此结论泛指小儿轻微脑功能障碍患者接受此二种药治疗后的结果。这两种解释本质上是不同的。(1)说明的是特定临床观察的真实结果，无可非议，是对的。(2)结论所概括的范围超出了受观察的60例患者，这就值得商榷了。就一般研究目的而言，显然要求得出按第(2)种解禅所作的结论，因为这样的结论才有普遍意义并可推广。按123节，两组病例属两个样木，而结论是针对总体而言的，表述匹莫
3、林组总体的疗效低于哌酷甲酯组总体。既然由样本Z所得对总体作结论，就必然产生抽样误差，而假设检验就是处理此类抽样误差的最重要途径！现在来做一个实验。总体A是100例正常成年男子的红细胞数(心九，以下省略)，从中随机抽取样本a.和样本a2；总体B是另外100例正常成年男了的红细胞数，从中随机抽取样本b。三个样本的含量均为10例，有关数值如下：A(〃=5.00,(r=0.43)Hla2(X=5.135)(X=4.949)B(//=5.50,cr=0.45)(X=5.442)a】与a?都是A的随机样本,它们的均数
4、之差:5.135—4.949=0.186,应属偶然的;卯与b分别是A与B的随机样本，它们的均数Z差：5.442—5.135=0.307,应含冇A与BZ间差别的因素。反过來说，at和辺都是对A的估计；a】和b则是分别对A和B的估计，而A和B是两个不同的总体，即总体均数不同，总体标准差亦不同（此例十分接近）。按第3章所述，如与辺乙差属抽样误差。关于卯与bZ差，首先是两个总体均数Z差的反映；其次，也包含抽样误差。在-般研究工作中，研究者能够直接掌握的，只有样本,没有总体，只能通过对样木的分析来估计和评价总体。比
5、如手头有下面两个样木，指标是红细胞数。甲：h=10,尢=5.442XIO^/L,测自高原地区正常成年男子；乙:n=10,X=5.135X1012/L，测自平原地区正常成年男子。如果研究设计是止确的，那么从以上结果能否认为高原地区正常成年男了的红细胞数多于平原地区者？这个问题的实质，就是要求确认甲与乙两个样本之间的关系，是上述aj与辺的关系呢，还是山与b的关系呢？如果是如与a?的关系，则表示高原地区正常成年男了的红细胞数与平原地区者无异；如果是a】与b的关系，则表示高原地区正常成年男了的红细胞数与平原地区者
6、有别，居高原地区者的红细胞数较多。假设检验的基木意义就是分辨两个样本是否分别属于两个不同的总体，并对总体作出适当的结论。两个样木的概念也口J以扩展为三个及以上的样木。与此类似的，假设检验的意义也包括：分辨一个样本是否属于某特定总体等（详见5.5.3节）。§5.2假设检验的思路从一个实例说起。在一篇题为《重症肺炎并发DIC*29例》的论文屮，有3例脑型病例,其中1例死亡。论文作者据此得出结论谓：“一般脑型病死率高达57%,本组脑型病死率较低，……，本疗法对降低脑型病死率有重要意义。”问题的实质在于如何看待下
7、列关系:1=33%<57%3所说“一般脑型病死率达57%”，这个百分数是由多少病例算出來的，文内并未作交待；既然作者以之作为比较的标准，谅可当作总体病死率。兹假设从此总体重复抽取100个随机样木，每个样木含3例脑型病例，按照抽样分布的规律，可通过二项式展开得出它们的理论分布数值，见表5.1。病死例数/病例数样木个数病例数病死数3/319〕5757k602/341J123821/33219632400/38J24010()300171表内共100个样本,治疗结果共有四种组合:3/3者(全死亡)有19个样本
8、，……,()/3者(无死亡)有8个样本；表的右面二栏是各种组合的病例总数和病死者总数；从合计行可算岀总体病死率：—X100%=57%300可见数据计算无误。100个样木的分布，即各种组合出现Z概率，显示出随机抽样的规律,当不存在任何其它影响因素(包括疗效)时,3个病例中死亡1例的样本将近三分Z—(32%),而3个病例屮无死亡者的样本亦有8个(8%)o通常把这2种情况合并起來计算疗效，即3例中至多死亡1例的样木数高达40%。这就
