实习三 临床试验设计.ppt

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1、实习三临床试验设计目的要求掌握流行病学实验性研究的概念学习临床试验设计的方法和结论评价课堂回顾实验流行病学实验流行病学的概念实验流行病学的基本特征研究方法的分类临床试验临床试验的概念临床试验的设计类型临床试验设计的特点RCT的设计要点流行病学实验研究（experimentalepidemiology）将来自同一总体的研究人群随机分为实验组和对照组，研究者对实验组人群施加某种干预措施后，随访并比较两组人群的发病(死亡)情况或健康状况有无差别及差别大小，从而判断干预措施效果的一种前瞻性、实验性研究方法。实验流行病学的基本特征属前瞻性研究要施加干预措施必须有

2、平行对照随机分组研究方法的分类临床试验是运用随机分配的原则将试验对象分为实验组和对照组,给予前者某种治疗措施，不给后者该措施或给予安慰剂，经过一段时间同等地观察后评价该措施产生的效应，其目的是评价临床治疗和预防措施的效果和进行病因研究。通常应用最广泛的是临床随机对照试验（randomizedcontrolledtrial/randomizedclinicaltrial，RCT）。临床试验的类型随机对照临床试验（RCT）同期非随机对照临床试验历史对照临床试验自身对照试验交叉设计对照临床试验的特点以病人作为研究对象研究多在医院进行临床试验多称为治疗性试验(相

3、对性）临床试验的研究对象应尽可能一致应尽可能用盲法随机分配治疗措施对分配的治疗不依从，都应当测量其程度与原因如果对于所研究的疾病没有接受的疗法，可以应用安慰剂作为比较。临床试验设计（评价）4个要点合格人群（eligiblepatients）研究对象的样本含量设立同期对照（theneedforconcurrentcontrols）应用盲法（blindness）合格人群（eligiblepatients）明确诊断标准、纳入标准、排除标准由于试验中的高度选择性，所以结果外推到一般临床场合时，需要特别小心。需进行知情同意(InformedConsent)提高依从

4、性的措施对于健康受试对象，精简每个受试对象的研究因素。依从性评价方法：测血药浓度、数剩余药片数、问卷调查等估计样本含量的决定因素（1）治疗/干预措施实施前后的变化（2）显著性水平（3）检验效能（4）双侧检验比单侧检验需要的样本含量大设立同期对照设立同期对照组的目的：确定两组对新疗法是否存在差异消除非处理因素对结果的影响确定治疗的毒副反应的可靠方法类型随机化分组的方法完全随机化（completerandomization）区组随机化（blockrandomization）分层随机化（stratifiedrandomization）整群随机化（cluster

5、randomization)应用盲法（blindness)实验研究中避免偏倚的方法临床实验基本原则随机对照（空白对照、安慰剂对照、标准疗法对照、不同给药剂量等相互对照盲法多中心符合伦理道德客观（盲法避免研究者和研究对象的主观因素对研究效应的影响）安慰剂精制冠心片甲组乙组洗脱期交叉设计时间方向乙组甲组读作chi2：卡方2检验(chi-squaretest)是现代统计学的创始人KarlPearson（1857-1936）于1900年提出的一种具有广泛用途的统计方法。这节课只讲四格表资料的例1-1某医院欲比较异梨醇口服液(试验组)和氢氯噻泰+地塞米松(对

6、照组)降低颅内压的疗效。将200例颅内压增高症患者随机分为2组，结果见表1-1。问两组降低颅内压的总体有效率有无差别？表1-1两组降低颅内压有效率的比较87.0020026174合计78.139621(12.48)75(83.52)对照组95.201045(13.52)99(90.48)试验组有效率（％）合计无效有效组别，，T11=104×174/200=90.48,T12=104-90.48=13.52T21=174-90.48=83.52,T22=26-13.52=12.48以查界值表得P<0.005。按水准，拒绝H0，接受H1，可以认为两组降低颅内

7、压的总体有效率不等，即可认为异梨醇口服液降低颅内压的有效率高于氢氯噻泰+地塞米松的有效率。组别有效无效合计有效率%试验99a5b104a+b95.20对照75c21d96c+d78.13合计174a+c26b+d200n87.00四格表资料专用公式：2检验的条件：n≥40且所有T≥52校正的条件：n≥40但有l≤T＜5当n和T过小，如T＜1或n＜40时因近似程度太差，不宜用2检验，而应改用确切概率法。四格表资料2检验的应用条件四格表资料2检验的校正公式例7-2某医师欲比较胞磷胆碱与神经节甘酯治疗脑血管疾病的疗效，将78例脑血管疾病患者随机分为两

8、组，结果见表7-2。问两种药物治疗脑血管疾病的有效率是否相等？表7-2两种药