《临床试验设计》PPT课件

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1、流行病学实验研究1复旦大学流行病学教研室流行病学实验研究概述定义：流行病学实验（epidemiologicalexperiment）研究，也即实验流行病学(experimentalepidemiology)，是将满足实验目的的人群随机地分为实验组和对照组（或不同水平试验组），由研究者有控制地给予实验组人群实验措施或称干预措施，随访并比较两组（或多组）人群的疾病或健康结局，从而判断该措施是否有效及效果大小。2复旦大学流行病学教研室特征1.前瞻性2.有明确的由研究者所控制的干预措施3.随机分配4.对照5.实验而非观察3复旦大学流行病学教研室流行病学实验研究的主要类型１.现场试验现场试验(fie

2、ldtrial)是以尚未患所研究疾病但是将来可能患病的个体作为研究对象，随机地将研究对象分为实验组和对照组，实验组给予某种干预措施，对照组不给予干预措施或给予安慰剂（图1）。4复旦大学流行病学教研室随机化分组实验组对照组研究对象(未患病者)发病发病不发病不发病图1现场试验示意图5复旦大学流行病学教研室２.社区干预实验(communityinterventiontrial)，也叫社区干预项目（communityinterventionprogram，CIP）或者社区实验(communitytrial)，其研究对象基本单位是社区人群而不是个体。有些实验研究不适合以个体为单位来进行，而更适合于以

3、社区或某一地理区域为单位来划分实验组和对照组，如食盐加碘预防地方性甲状腺肿、自来水加氟预防龋齿等。6复旦大学流行病学教研室３.临床试验(clinicaltrial)研究对象基本单位是病人个体。在药物的III-IV期临床试验效果评价中，通常，研究者将研究对象随机分为实验组和对照组，给予实验组某种干预措施（新药或新疗法），给予对照组安慰剂或现有的或传统的治疗方法，然后通过一系列临床、实验室或物理检查指标，随访观察并比较两组相应的疾病或健康状态差异，从而评价干预措施的效果7复旦大学流行病学教研室４.类试验(quasi-trial)又称半试验(semi-trial)：一个完全的流行病学实验必须具备

4、前瞻性、合理设置对照、干预措施和随机化分组四个基本特征，如果一项实验研究缺少一个或几个基本特征，这种实验研究叫类试验。根据是否设立对照组可将类试验分为两类：8复旦大学流行病学教研室临床试验随机化分组实验组对照组研究对象（病人）有效应有效应无效应无效应图2临床试验示意图9复旦大学流行病学教研室临床试验常用于评价某种药物或治疗方法的效果，有时也用于评价新的诊断方法发现病人的能力。通常，临床试验的干预措施不属于一级预防，因为它的目的不是防止疾病的发生，而是改善或提高疾病的诊断和治疗效果。10复旦大学流行病学教研室临床试验的主要类型随机对照试验（randomizedcontrolledtrial，

5、RCT）是临床试验中应用最广的一种。将对象随机分为试验组和对照组，或多种比较组，分别接受试验措施和对照措施。对照组是产生试验组对象的总体人群的一个随机样本，代表性较好。但是，在实际的工作中完全随机往往难以实现。11复旦大学流行病学教研室临床试验的主要类型非随机同期对照试验是指对照组与试验组的对象同时进入研究，但是研究对象进入哪一组并非随机分配。这样的方法简便易行，易为研究对象和观察者所接受，有时是出于满足伦理学要求，但是这样的研究设计试验组和对照组对象的均衡性往往较差，较易影响临床试验的结论。12复旦大学流行病学教研室临床试验的主要类型交叉设计试验即在试验过程中将研究对象随机分为两组，在第

6、一阶段，一组人群给予治疗措施，另一组则为对照组，治疗措施结束后，两组对换进行第二阶段试验。此类设计仍需要在两阶段试验中设立一定时间长度的洗脱期主要用于评价慢性易复发疾病，如哮喘。13复旦大学流行病学教研室临床试验设计步骤及其基本原则在开始实施一项临床试验前，应该制定周密合理的试验方案，其内容应包括试验背景、试验方案、组织和实施程序、结果评价指标和方法等。一般在临床试验开始后，没有特殊情况不能对试验方案做任何改动，尤其是在新药的临床试验中。14复旦大学流行病学教研室基本原则随机对照盲法以上是临床试验的三个基本原则，在下面的临床试验设计中将分别对这些原则进行具体阐述。15复旦大学流行病学教研室

7、临床试验设计1.明确研究目的研究要解决什么问题？是考核新的诊断、治疗方法还是评价一种或几种新药？通常一次临床试验只解决一个问题。16复旦大学流行病学教研室临床试验设计2.确定研究对象选择合适的研究对象，包括试验组和对照组。选择研究对象应制订严格的纳入和排除标准，这些标准应以书面形式明确规定，并严格执行。17复旦大学流行病学教研室临床试验设计一般选择研究对象需要遵循以下原则：选择对干预措施有效的对象选择预期发病率较高的对象