有关卫生部将血友病用药

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1、关于卫生部将血友病用药纳入国家基本药物目录的建议血友病概述血友病是遗传性的出血性疾病，病因是患者血液中某种能够促使血液凝固的蛋白缺失或减少。在先天性出血性疾病中，血友病是最常见的一种，尤其甲型血友病，新生儿发病率为万分之一，在血友病患者中的比例约占85％，其次是血友病乙。目前血友病通过药物治疗是可以很好控制的，全球约40万血友病患者可以过上健康的生活。但如果不进行药物治疗，出血不止会导致剧烈疼痛、严重关节损伤、坏死残疾以及死亡。自发性内出血和外伤流血难止是本病的最大特征(参见附件1)。血友病患者的痛苦人体内大量的毛细血管和血液组织，不可预期的出血是人们无法控制，因为

2、血友患者体内缺乏凝血因子，无法正常凝血，所以血友病患者会产生自出血靠自身难以止血。频繁的的关节出血，肌肉出血，内脏出血，给患者带来疼痛，造成患者终生残疾，严重的出血甚至威胁生命。中重度血友病患者如得不到及时有效的治疗，致残、致死率会非常高（参见附件2）。血友病的治疗血友病到目前为止，没有根治的办法。但通过注射“冻干人凝血因子或凝血酶原复合物”增加患者体内的凝血因子活性水平，可以有效地消除患者的出血症状，这是目前唯一的控制和治疗血友病方法，这被称为替代治疗。呼吁近年来随着国家改善民生的举措，医保政策的不断出台和改善，城镇职工、居民血友病患者的用药困难问题在一定程度上得

3、到了缓解。但我国是人口大国，农业大国，绝大部分中国血友病患者都集中在农村，由于治疗药品昂贵他们还要每天面对着失学，失业，失血，残疾，甚至死亡的威胁。国家在大力推进新型农村合作医疗，很多农村患者得到了更多的帮助。但由于新型农村合作医疗采用的是国家基本药品目录，血友病治疗唯一用药并不在基本药品目录中，-16-导致农村的血友病患者治疗血友病并不能报销，农村血友病患者无法享受国家医保。我们呼吁卫生部能尽快将血友病用药纳入国家基本药物目录，有以下几点原因：一、我国是人口大国，中国是一个有13亿人口、农村人口仍占全国人口总数56%的大国，按照血友病患者新生儿万分之一的发病率来计

4、算，在中国农村至少有7万血友病患者。血友病患者所用的药品是血液或生物制剂，其中甲型患者需要冻干人凝血因子，乙型患者需要凝血酶原复合物，这些药物是血友病患者唯一用药，但价格极其昂贵。一支200IU冻干人凝血因子Ⅷ的市场价格为396元，一支250IU重组人凝血因子Ⅷ的价格为1320元，而且患者需要终生用药，家庭经济负担十分沉重（参见附件3、附件4）。二、由于冻干人凝血因子是血友病患者的唯一用药，所以世界卫生组织基本药物标准清单第16版，第10.2条规定（参见附件5）:影响凝血的药物：冻干人凝血因子Ⅷ，凝浓缩的第IX因子复合物（凝血因子，第II、VII、IX、X因子）血友

5、病患者用药均为补充药物，列入基本药物目录。世界卫生组织儿童基本药物标准清单第2版，第11.2规定（参见附件5）：特殊用途的血浆成分：冻干人凝血因子Ⅷ，凝浓缩的第IX因子复合物（凝血因子，第II、VII、IX、X因子）儿童血友病患者用药为补充用药。从人道主义的伦理观来说，无论什么人患何种疾病，无论这种病的发病率多么低，只要有一种药物能够治愈或者缓解病症，其价格再昂贵、也是对患者生命的基本保障。对于血友病而言，凝血因子Ⅷ和凝血酶原复合物正是血友病患者的唯一救命药。三、国家人力资源和社会保障部在最新《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（2009年版）中，将血友

6、病患者使用的冻干人凝血因子Ⅷ列为甲类药品，凝血酶原复合物，重组因子Ⅷ列为乙类药品。但由于上述两种药品不在国家基本药品目录中，农村新农合患者目前的治疗还是自费，得不到解决。2011年启动的国家“十二五规划”建议把基本医疗卫生制度作为公共产品，向全民提供，优先满足群众基本医疗需求。-16-应该健全覆盖城乡居民的基本医疗保障体系，逐步提高保障标准，建立完善以国家基本药物制度为基础的药品供应保障体系，新增医疗卫生资源重点向农村和城市社区倾斜。将血友病用药纳入国家基本药物目录，正是体现了这一点。四、目前安徽、河南等地区已经把血友病列为新农合大病门诊报销病种（参见附件6、附件7

7、、附件8），同时其他各地区城镇居民和职工医保政策也逐渐趋于完善（参见附件9），但是我国是人口大国，农业大国，目前的医保普及情况还远远达不到理想效果，所以将血友病用药纳入国家基本药物目录势在必行。根据实践情况来看，将血友病用药纳入国家基本药物目录这一举措，对农村血友病患者的治疗发挥了卓越的效果，能够取得很好的社会效益。综上所述，我们恳请贵部，体恤广大农村血友病患者的实际困难，将血友病用药纳入国家基本药物目录中，推进农村医保普及落实，使农村血友病患者也能享受国家医保相关政策，造福百姓。中国血友病联谊会中国血友之家2011年2月25日-16-附件1、血友病简介附件2、