2014年2月FDA批准新药概况.pdf

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1、·药讯荟萃·2014年2月FDA批准新药概况2014年2月，FDA批出2个新分子实体药品及2罕见先天性酶疾病药物Vimizim和治疗罕代谢病药物个新生物制品(表1)，为治疗白血病药品Imbruvica、Myalept。治疗有症状神经源性直立性低血压药品Northera、治疗麒服口小啄叶加峨如表12014年2月FDA批准新药通用名商品名剂型／规格化学类型公司用途常不良反应依布鲁替尼Imbruvica口服胶囊新分子实体Pharmacyclics慢性淋巴细胞性白血病血小板减少、腹泻、瘀伤、rf1性粒细胞(ibrutinib)／140mg制药减少、贫mL、上呼吸道感染、疲乏、肌肉骨骼痛、皮疹、发热、便

2、秘、周边水肿、关节痛、恶心、口腔炎、窦炎和眩晕屈昔多巴Northera新分子实体Chelsea制药用于原发性自主神经衰卧位高『仉、高烧、缺血件心脏病、心(droxidopa)弱(帕金森病、多系统萎律失常、充血性心力衰竭、过敏反府、缩症和纯自主神经衰弱)、头痛、头晕、恶心、疲乏多巴胺B羟化酶缺乏症、非糖尿病性自主神经病变引起的有症状神经源性直立性低血压的治疗elosulfasealfaVimizim注射液／5新生物制品BioMarin治疗IVA型黏多糖贮积发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、艮寒mg／5ml药业症和疲乏美曲普汀Myalept冻干粉针新生物制品A用于治疗先天性或获得性低血糖、头痛、体重减

3、轻、腹痛／11mylin制药(metreleptin)．3mg全身脂肪代谢障碍患者的瘦素缺乏并发症Imbruvica为新适应证批准，用于既往接受过至少Northera获“孤儿药”和“力ll速批准”地位，被1次治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的治疗。FDA批准用于治疗原发性自主神经功能衰竭(帕金森病、CLL是一种罕见的血液和骨髓疾病，病情随着时间的推多系统萎缩、单纯性自主神经衰竭)、多巴胺B羟化酶移逐渐恶化，并引起B淋巴细胞的增加。在2013年11月，缺乏症、非糖尿病自主神经病变引起的神经原性直立性FDA授予Imbruvica加速批准用于既往接受过至少1次低血压(NOH)，症状为直立性眩晕

4、、头晕或感觉眼前来那度胺或其他药物治疗的套细胞淋巴瘤(MCL)患者漆黑。这症状往往严重限制一个人开展日常活动的能的治疗。此前，Imbruvica治疗CLL和MCL适应证均已力，患者不得不依靠轮椅生活。Northera是首个也是唯授予优先审批资格和孤儿药资格，并根据FDA的加速批一一个获FDA批准用于NOH治疗的药物，也是近20准程序批7伟。同时，Imbruvica也是FDA授予突破性疗年NOH对症治疗的首个新治疗选择Northera是一合成法认定并获批的首批药物之一。Imbruvica是首个每日1儿茶酚胺，通过脱羧卣接转化为去甲肾七腺素，使得巾次、单一制剂、口服布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂

5、，枢和外周神经系统去甲肾上腺素水平升高。Northera有通过阻断BTK抑制肿瘤细胞的复制和转移，从而起到抗一个卧位高血压的黑框警告，之外还有体温过高和混乱、癌作用。Imbruvica除用于治疗上述CLL和MCL之外，缺血性心脏病、心律失常和充血性心力衰竭、过敏反应还将用于小淋巴细胞淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤和等注意事项。尚未确定Northera超过2周治疗的有效性，多发性骨髓瘤等其他类型B细胞恶性肿瘤的治疗，另外FDA要求应定期评估Northera的继续有效性。还具有潜在的自身免疫性关节炎的作用。Imbruvica的警Vimizim获“优先审评“和“孤儿药”地位，是告和注意事项有血、感染、

6、骨髓抑制、肾毒性、其他一种通过DNA重组技术生产的水解溶酶体糖胺聚糖恶性肿瘤、胚胎一胎儿毒性。(GAG)一特异性酶，也是首个被FDA批准，}_}j于治疗IVA上海医药2014午35卷7(4月)·药讯荟萃·型黏多糖贮积症的药物。Ⅳ型黏多糖贮积症即Morquio谢障碍同时与严重糖尿病、高甘油三脂血症、脂肪肝等综合征，有两个亚型：1VA型黏多糖贮积症是由于缺乏代谢异常疾病高度相关，目前无有效的治疗药物。瘦素N一乙酰半乳糖胺．6．硫酸酯酶(GALNS)，不能有效地是由脂肪组织分泌的一种激素，只在脂肪组织中制造，水解黏多糖，黏多糖蓄积而导致细胞、组织、器官损伤，能触发下丘脑抑制食欲。所以全身脂肪代谢障碍

7、患者的elosulfasealfa作为酶替代疗法治疗该症；IVB型黏多糖瘦素水平很低。瘦素也能够改善胰岛素抗性、糖代谢及贮积症为B—D．半乳糖酶缺乏，该病为常染色体隐f生遗传，脂代谢。Myalept是通过基因重组技术制成的一种瘦素其临床特点为明显的生长迟缓、步态异常和骨骼畸形且类似物，规格为无菌冻干粉针11．3mg／瓶。普通肥胖、逐渐显著，病人寿命多为20～30岁。Vimizim能够替代患不伴随先