阿斯利康寄望于RNAi药物重振雄风.docx

《阿斯利康寄望于RNAi药物重振雄风.docx》由会员上传分享，免费在线阅读，更多相关内容在工程资料-天天文库。

1、由于近年来阿斯利康药物研发屡遭挫折，致使该公司股价每况愈下，成为大型制药公司中股价最低者。现在，该公司研发重心转向RNA技术，以重振雄风。3月底，阿斯利康首席执行官帕斯卡尔·索里奥特（PascalSoriot）为扩展公司在RNA技术领域的研发成果，与总部位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司现代化疗法公司（ModernaTherapeutics）达成独家协议。根据协议，阿斯利康将支付2.4亿美元头期款，并独家拥有选择标的物的权利。协议达成后，阿斯利康将拥有3个RNA技术研发机构，分别是雷古拉斯治疗公司（RegulusTherapeut

2、ics）、伊希斯制药有限公司（Isis）和现代化疗法公司。“阿斯利康投资现代化疗法公司并不是赌博，但这是一个大胆的投资举动，因为RNA药物研发领域非常前沿。”风险投资公司欧米茄基金创始人奥赛罗·斯坦斯（OtelloStampacchia）表示。3月28日，阿斯利康的股价收于3247.5便士，成为大型制药公司中股价最低、市盈率第二低的上市公司。尽管在过去一年该公司股价上涨了15%，市值达到405亿英镑（约610亿美元），但是在同一时期，跟踪18家公司的彭博欧洲制药指数（BEPHARM）上涨了24%。RNA技术的兴衰2007年，阿斯

3、利康与Silence疗法公司建立了伙伴合作关系，开始进军RNA技术药物研发领域。当时，Silence疗法公司的研究重点是RNAi药物。RNA药物研发在默沙东2007年以11亿美元并购Sirna疗法公司后走向高潮；但是在罗氏和诺华分别与Alnylam制药公司和由诺贝尔奖得主菲利普·夏普（PhillipSharp）建立的一家RNAi公司结束合作关系后又走向衰落。目前，市场上并没有基于RNAi技术的产品销售。不过，今年1月，Alnylam公司表示将开展ALN-TTR02的后期临床试验。ALN-TTR02是靶向运甲状腺素蛋白（TTR）基

4、因的RNAi疗法，采用了Alnylam公司专有的二代MC3脂质纳米颗粒传递技术，用于治疗淀粉样变性疾病（ATTR）。研发负责人引荐“这是一个非常复杂和快速发展的研发领域，阿斯利康与现代化疗法公司合作是一件非常有趣的事情。”Silence疗法公司财务总监蒂姆生·弗里伯（TimFreeborn）说。根据与Silence疗法公司达成的协议，虽然阿斯利康仍有3个RNAi项目，但与该公司的合作已经结束。现代化疗法公司首席执行官史蒂芬·班尔（StephaneBancel）在一次采访中说，信使RNA与众不同之处就是可以使任何细胞合成缺失的蛋白

5、。信使RNA的目标是生产治疗蛋白质，这比RNA干扰药物更容易检测。现代化疗法公司的RNA技术的优势在于可对多个目标同时测定。现代化疗法公司创建于2010年11月，开始并不为人所知，直到2011年7月班尔出任其首席执行官，开展了一系列的专利注册申请（包括155个专利和6000个所有权声明）之后，这家公司才渐入行业法眼。班尔表示，现代化疗法公司能引起索里奥特的主意，这得益于阿斯利康前研发负责人马丁·麦凯（MartinMackay）的引荐。“我能从他眼中看出，他真正理解RNA技术，”他回忆起在费城与索里奥特进行长达一个小时的早餐会议时

6、说：“会议结束时，他握了握我的手，说我们应该做些合作。”根据这笔交易签订的协议内容，阿斯利康拥有来决定是否继续合作的权利。Bloombery行业数据显示，这笔交易价值为2.4亿美元的预付款，将是过去13年来医药行业预付款排名第八大的数额。“索里奥特为阿斯利康公司注入新的增长动力，你可以看到，他愿意与现代化疗法公司一起承担风险。”班尔说。研发管线新动力阿斯利康也在研究被称为反义疗法的RNA技术。去年12月，阿斯利康与位于加州卡尔斯巴德的Isis公司联合研制反义药物，包括了拥有独占许可的抗癌药ISIS-STAT3。目前，该药处于早期

7、的临床试验阶段，用于治疗晚期淋巴瘤。去年8月，阿斯利康与Regulus公司建立合作关系，共同研发用于治疗心血管疾病、代谢疾病和癌症的microRNA药物。近年来的研究证明，microRNA可修改基因，在肿瘤、心脏病等重大疾病中扮演着重要的角色，为药物的设计与研发提供了新靶点，成为制药领域和生命科学领域的一大研究热点。Regulus公司是Isis公司和Alnylam公司的合资企业。反义疗法、microRNA和信使RNA技术是阿斯利康已获得授权的3种互补型RNA技术。阿斯利康的业务发展副总裁克里斯托弗·皮特（ChristophPit

8、tius）透露，公司还留意到另外两家信使RNA技术公司，即分别位于宾夕法尼亚州的RNARx公司和德国的EthrisGmbH公司。“与现代化疗法公司合作并不是一次性的合作关系，”阿斯利康战略合作和业务发展部副总裁肖恩·格雷迪（ShaunGrady）说：“此次合作验