解读干细胞临床应用标准与规则

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1、解读干细胞临床应用标准与规则国际上最大最权威的干细胞研究组织——国际干细胞研究协会(InternationalSocietyforStemCellResearch,简称ISSCR)T*2008年12刀3LI正式发布了“干细胞临床转化指导规则”以及“告患者书”。这一指导规则是由来自13个国家的干细胞研究者、临床医生、伦理学家以及管理官员组成的专家组历时两年完成的，标志着干细胞科学界为干细胞应用的标准化与有效管理提出了可供依据的科学意见。北京大学干细胞研究屮心主任李凌松教授是其屮的屮国委员。这一规则不仅对干细胞科学研

2、究者、参与干细胞应用的临床医务人员以及有关政府管理机构具有权威性的参考价值，而且也兼顾了为广大消费者提供一个可以参照的程序，用来判断某种干细胞治疗是否符合科学以及管理的要求。因此，有必要就这一规则向广大科学家、临床工作者、消费者以及政府和关管理部门做一介绍。研究者应遵守哪些规则干细胞有关的标准和规则大部分仍在讨论和制定过程中，基本上可以归为几大类。一类是干细胞科学研究的标准。其目的是为了使不同实验室研究胚胎干细胞采用的方法和标准能够一致。另一类是关于干细胞产品临床试验的标准以及临床技术应用的标准。实验室研究出的干

3、细胞产品在止式应用于临床之前，需要经过严格的临床前及临床试验，以保证安全性、疗效以及一些技术指标。这一类称做“临床应用转化”，指从实验室向临床应用的必要转化过程。第三类是临床准入标准，包括实施干细胞治疗的医院的资质、医生的资质、医院干细胞设施的标准等。另外，干细胞产品的生产工艺与过程，也需要相应的标准与规则。而干细胞产品还有可能作为商品跨国交易，因此也需要相应的国际规则來管理。更主要的是由什么机构來制定标准，由哪些机构來制定与监督执行管理规则。从应用的角度而言，上述各种标准与规则中，关于临床应用转化的标准处于核心

4、的地位。这也是国际干细胞研究协会出台“干细胞临床转化指导规则”的现实意义。该指导规则首先表明了国际干细胞研究协会坚决反对任何以牟利为冃的的、未经证实的干细胞治疗。强调T细胞研究者、研究机构以及管理机构有责任阻止这类损害患者经济与健康利益，并有可能对干细胞研究带来极大负而影响的行为。该指导规则随后提出了干细胞研究者应当遵守的相应的职业道德和操守，着重强调严格的、独立的同行科学评审与监管机制的执行。而与临床应用直接相关的内容包括三部分，即用于移植的细胞的制备与生产所应该遵守的标准与规则、动物的前临床实验规则、人体的临

5、床试验的规则。这些规则对于研究人员、临床医生和制定规则的政府部门具有指导性的意义（感兴趣的读者请参阅将正式发表的完整文件）。必须承认的是，某些特殊情况下，新技术的临床应用可能先于上述严格的程序，这叫做“医疗创新”或“创新式医疗应用”，医学史上有不少这样的例子。但同样必须强调的是，这种医疗创新绝不等于毫无准备与规则的滥用，而是建立在必要的科学预测与基本数据之上的谨慎尝试，而且这种尝试同样要受到严格的规则限制。比如，并非任何人都有资格进行这样的尝试，也不可以根据随意想象来尝试。再者，“创新医疗方法”应有助于严格的临床

6、研究，而不是单纯出于某种侥幸心理。在尚不存在严格成形的科学标准和管理规则之前，这一点是非常重要的。患者如何辨析治疗是否规范那么，对于公众而言，对于潜在的消费者而言，在干细胞科学研究询在进行、临床应用条件尚未成熟以及管理规则还有待制定的情况下，如何采取必要的措施保护自身的健康与经济利益，如何配合科学界与管理机构监督干细胞治疗的规范性，避免被不正当的商业手段所蒙骗，是一个值得认真考虑的问题。这方面，干细胞科学家与临床工作者有责任提供必要的信息，教育公众。因此，国际干细胞研究协会的“干细胞临床转化指导规则”出台的同时，

7、专门发表了一部“告患者书”，配合指导标准，就公众和潜在消费者如何寻求干细胞治疗的专门信息提供了一套完整的方案。下面概括为几个方面。第一，消费者必须明确的是，目前比较成熟的干细胞治疗主要还是骨髓干细胞治疗血液系统疾病，例如白血病和一些免疫疾病。某些皮肤疾病也可以由特定的于细胞治疗获得疗效。其他所有的T细胞治疗，都仍处在实验阶段，还没有达到成熟临床技术的程度。例如，如何生产足够的干细胞用于治疗仍是一个重大技术问题；哪些细胞用于哪种疾病，如何把这些细胞送达疾病部位等仍在探索中；而且，干细胞移植体内后会长期存在，是否会由

8、此引发各种副作用，仍有待观察研究。这是消费者对冃前的干细胞治疗必须有的基本认识。第二，任何接受实验性治疗的患者祁应当得到“患者知情同意书”，用患者可以理解的语言详细介绍治疗的内容，强调说明治疗本身的实验性质,明确患者选择是否接受治疗的权利，说明治疗中可能出现的风险，规范患者要做的事情和担负的责任等。“患者知情同意书”必须由患者本人和提供治疗的主治医生签署，并由患者掌握一份