临床研究方法简答题

《临床研究方法简答题》由会员上传分享，免费在线阅读，更多相关内容在工程资料-天天文库。

1、1临床医学研究对象：患者和相应的患病群体2研究内容：①疾病的诊断②临床疗效和药物不良反应③疾病的预后④疾病的病因⑤临床决策和分析3临床研究方法：①试验性〜人为分组施加措施，以干预为主②非试验性〜以观察分析为主4临床医学研究设计方案的类型（分两类四型）第一类研究者可以控制其防治措施或受试者与可以致病因素的接触I型方案：论证强度高前瞻性（试验性研究方案）①随机同期对照试验RCT•…,前瞻性②交叉对照研究COD前瞻性③前•后对照研究BAT前瞻性④随机同期对照序贯试验……前瞻性⑤非随机同期对照试验前瞻性⑥历史性对照研究HCT……前瞻性第二类研究者不能控制

2、其防治措施或受试者与可疑致病因素的接触II型方案：论证强度较高前瞻性⑦队列研究前瞻性1同一人群分组对照2不同人群中进行对照DI型方案：论证强度较差⑧病例对照研究冋顾性⑨横断面研究现况调查IV型方案：论证强度差⑩叙述性研究（病例分析）个案报道RCT原则：随机、对照、盲法；随机的意义：①控制研究的选择性偏倚②增加组间可比性，获得可靠真实的结果。6研究对象的选择：患病群体的随机抽样、医院连续非随机抽样。可靠性：选择病例时要有明确的公认的诊断标准、纳入标准、排除标准。纳入和排除不宜严代表性：能代表病例的总体；最小样本30,最适样本100,最佳样本30（）

3、7随机的分类：①简单随机②区组随机③分层随机④比例随机8对照的意义：①控制非试验因素的影响和偏倚②反映治疗的真实结果③确定差异是否來自试验因素④判定不良反应和并发症的发生率。9RCT设计方案的优势与不足:优势①防止选择性偏倚②影响疗效的预后因素在两组中分布均衡可比③RCT更适合于卡方检验和t检验④所获得的资料可比⑤采用盲法可避免许多测量性偏倚；不足：①医德方面的问题，只有1/2患者接受有效治疗②所需样本量大，费力，工作期长③代表性差④安慰剂使用不当影响患者治疗。10交叉对照研究设计方案的应用条件：①病情必须稳定，病程不能太短，反应出现时间不能太晚

4、，效应持续时间不能太长②慢性病的疗效观察，症状体征在病程中反复岀现③确切的评定每一例对不同治疗措施的反应。11交叉对照研究优点与不足：优点①降低了对比的变异度②可以用较少样本完成试验缺点：①应用受限②洗脱期较难确定③研究持续时间长④第二阶段治疗前的情况很难和第一阶段相同。12队列研究样本量的确定（决定样本量大小的四个因素）：①估计的非暴露组的发病率P0,常用一般人群发病率代替非暴露组发病率，②估计该因素引起的相对危险度RR③所希望达到的检验显著性水平④所希望达到的检验把握度1-P,1-P越大，则需要的样本量也越大（队列研究容易发生失访，考虑失访的

5、可能性须再加10%的样本量）13队列研究的优势及局限性：优势①循证医学证据级别仅次于随机对照试验②可以计算事件发生率③结果相对可靠④相对容易完；局限性①研究周期长②样本量大③易失访④不适用于某些结局⑤不适用于评估治疗主观结局的疗效14病例对照研究的特点：①属于观察性研究，不是试验性研究，主要因为研究开始时间是在疾病发生后进行的②需要设立对照③是由果到因的研究，它是强调先由病例和对照入手，去发现可能导致该疾病发生的原因。④不能明确证明而只能提示疾病与暴露是否存在因果关系15病例对照研究类型：①按研究形式分：成组研究和配比研究②按研究目的分类：探索性

6、研究和验证性研究16病例对照研究衍生类型：①巢式病例对照研究②病例•队列研究③病例•病例研究④病例交叉研究⑤单纯病例研究④病例•时间•对照设计。17病例对照样本量确定:①研究因素在对照人群中的估计暴露率P0②该因素导致的RR或OR③a水平④把握度1-B18病例对照研究的优缺点：优点①适用于罕见病例研究，不需要太多研究对象②因为是回顾性研究，可较快得到疾病危险因素的估计③更加省钱省力省时间易实施④应用范围广，可用于探索，验证病因及疗效，预后等方面研究。不足①适用于研究人群暴露比例很低因素②偏倚大不能判断暴露与疾病时序关系③论证因果关系的能力没有队列

7、研究强19偏倚的作用和方向：作用①降低真实性②使研究结果偏离真实值其大小和方向取决于偏倚的特点和严重程度，方向：夸大或降低结果的真实性20偏倚的分类和控制方法：①选择性偏倚：随机分配-＞代表性、可比性、可靠性设立对照一消除非试验因素严格诊断标准f减少错误分类提高应答率〜减少失访②信息性偏倚：采用盲法收集资料、收集客观指标的资料、广泛收集各种资料、保证研究人员的科学态度、提高医患的依从性③混杂偏倚：a限制：在研究设计阶段，对研究对象的选择跳进加以限制，将已知存在混杂因素的对象不纳入研究b配比：将可疑混杂因素作为配对因素使各比较组同等分配具有同等混杂

8、因素的对象，以此来消除混杂作用c随机化d分层e标准化f多因素分析21诊断试验研究时应注意的几个问题：①黄金标准的确立：注意精确性和实用性