走进生物技术论文

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1、生物技术前沿论文课题基因治疗学院计算机与信息技术学院专业软件工程姓名杨晶莉学号2010242360基因治疗摘要：随着科学技术的发展，越来越多的新事物走进我们的生活。其小生物技术在生命科学领域扮演着越来越重要的角色。基因治疗从基因角度是用正常有功能的基因置换或增补缺陷基因的方法，从治疗方面是将新的遗传物质转移至某个体的细胞内使其获得治疗效果。基因治疗作为治疗疾病的一种新手段，正越来越受到人们的重视和关注。关键字：基因治疗基因工程基因应用一、基因治疗的定义基因疗法兴起于上个世纪90年代，基因疗法，就是利用健康的基因来填

2、补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因，目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞，然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把止常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因，以取代原冇的异常基因。二、基因治疗必须具备的条件1、选择适当的疾病，并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚；2、纠正该病的基因已被克隆，并了解该基因表达与调控的机制与条件；3、该基因具冇适宜的受体细胞并能在体外冇效表达；4、具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利

3、用的动物模型。近三年来，已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。三.基因治疗的基本程序1、治疗性基因的获得2、基因载体的选择3、靶细胞的选择4、基因转移方法5、转导细胞的选择鉴定6^回输体内基因治疗的方法1.基因转移方法（1）特异正常基因的分离与克隆：应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已冇不少基因并将会冇更多人类基因被分离和克隆，这是基因治疗的丽提，在当代分了生物技术条件下，一般來说，只耍有基因探针和准确的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，现在既可人工合成DNA探针，还可用DNA合成仪

4、在体外人工合成基因，这些都是在基因治疗前，分离克隆特异基因的有利条件。（2）外源基因的转移：基因转移是将外源基因导入细胞内。2.靶细胞：这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。选择靶细胞的原则是：①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；②具有增殖优势，生命周期长，能存活儿刀至儿年，最后可延续至病人的整个生命期；③易于受外源遗传物质的转化；④在选用反转录病毒载体时，0的基因表达最好具冇组织特异性的细胞。口前使用得较多的是骨髓干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血管内皮细胞和肌细胞等。许多遗传病与造血

5、细胞有关，故可用于如B地贫、严重复合免疫缺陷病等的基因治疗。皮肤成纤维细胞易于移植和从体内分离，又可在培养中生长，并易存活，故冇人用之于乙型血友病的基因治疗。冇不少遗传病表现了肝细胞功能缺陷，因此，在家族性高胆固醇血症的治疗屮，有将低密度脂蛋白（LDL）受体基因转移至肝细胞的尝试。在动物实验中已证明：B—半乳糖甘酶基因、ADA基因、小肌营养不良蛋白（minidystrophin）基因都已证明能在肌细胞中表达。五、基因治疗需要满足的条件1冇问题的基因，冇些必须确定它如何在混乱的状况或结果的信息必须是已知的，这样可以改

6、变基因载体的使用和相应的细胞或组织可以有针对性。2该基因被克隆也必须如此，它可以插入到载体。3—旦该基因转移到新的细胞，其表达（无论是打开或关闭）需要加以控制。4必须有在治疗与基因治疗的条件或障碍足够的价值-也就是，有没有简单的方法來对待它？5该风险和混乱的状况或基因疗法的好处有利于平衡必须比较其他现有的治疗方法。6从细胞和动物实验所需的足够的数据表明，工程和过程本身是安全的。7—旦上述得到满足，研究人员可获准启动的程序，这是由机构密切审查委员会和政府机构的安全监测的临床试验。六、基因治疗的应用近年来，由于医学的进

7、步，诊断和治疗的水平不断提高，从前严重威胁人类生命的一些疾病，如天花、霍乱、鼠疫、结核等传染病已渐趋绝迹或基本得到控制，发病率大幅度下降，而与此相比，一些同遗传因素密切相关的人类遗传性疾病在发病率和死亡率中所占比例曰益突出，对人类本身的危害也更为明显。特别是一些严重的遗传性疾病，例如重型地中海贫血等，往往使现代医学亦束手无策。虽然产前诊断，早期人工流产是使家庭避免养育严重的基因疾患后代的好方法，但仍然不能认为是处理遗传病的完善措施，基因治疗才是人类征服遗传性疾病最有希望的手段。以卜•是基因治疗常应用的几方面：1.恶

8、性肿瘤：肿瘤的发生是由于化学毒物、射线等环境因索诱发细胞的基因调控异常所致的疾病，通常伴有多种基因的改变。恶性肿瘤是危害人类健康最为严重的疾病之一。它不仅给人们的精神上造成极大痛苦，并给社会造成巨大的经济负担。因此，恶性肿瘤长期以来一直是医学界关注的焦点、力图攻克的难关。至1999年上半年，全世界已有380个基因治疗临床草案，其中百分Z七十为肿瘤基因治疗。2