创新药研发申报IND关注点探讨-袁伯俊

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1、创新药研发申报IND关注点探讨袁伯俊第二军医大学新药评价中心一、概述二、选题立项三、药学研究四、药理学研究五、毒理学研究六、结语一、概述¢新药：指我国未上市销售的药物¢分中药、天然药物化药和生物制品三大类中药、天然药物又分9类化药分6类，1类又分6种3类分4种生物制品分15类¢创新性药物：未在任何国家上市的新药FDA包括三大类：防治威胁人类生命和健康的疾病防治尚无治疗手段的疾病比上市药物有明显优势我国是指注册管理办法第45条¢未在国内上市的从中药、天然药物中提取的有效成份及制剂¢新发现的药材及制剂¢未在国内外上市的化药、生物制品

2、¢治疗艾滋病、肿瘤、罕见病等疾病且具有明显治疗优势的新药¢治疗尚无有效治疗手段的疾病的新药¢新药研发：从发现、筛选、评价、注册上市和上市后的评价的全程研制、审批和监督的过程。¢由多学科、多部门参与的连续的渐进的复杂的系统工程。¢新药研发源远流长、生生不息¢人吃五谷杂粮气候变化无常¢环境不利健康工作压力过重¢旧病尚未治愈新病又常发生¢人难免要生病用药不可阻挡¢健康永远至上创新研发久长¢总原则临床需要有益病人遵守法规遵循原则具体药物casebycase循序前进stbttepbystep¢总特点高级人才参与高效团队形成高新技术采用高额

3、资金投入研发周期很长存在很大风险成功回报巨大当代创新药研发程序分子机理研究→靶点确认→分子设计→先导化合物合成→药效、药代、毒性初筛→早期评估→常态评价创新药研发必备条件¢人才老板学术团队¢钱财足量分批保障¢理财精细重在质量¢管才协调科学管理四“才”都是“财”个个都重要成功企业的共同特点¢主攻方向明确市场意识强大¢政策法规清楚专业背景深厚¢研发队伍雄厚自身特点明显¢资金储备充足智力转化资本¢知识产权保护成药欲望强烈¢坚韧不拔奋斗创新研发为主二、选题立项选题立项是根本，审评批三位都一样（一）瞄准市场明确方向WHO提出人类10大疾病

4、死亡次序心脏病癌症脑血管病下呼吸道感染结核病慢性支气管阻塞腹泻痢疾艾滋病乙肝在美国癌症超过心脏病成为第一杀手¢癌症：WHO颁布2007年全球癌症死亡人数为790万占总死亡人数的13%近年全球癌症死亡人数近1000万¢糖尿病：全球糖尿病人近4亿每年死亡人数为460万¢结核病：全球每年新增病人为1000万每年有300万人死亡¢乙肝：全球超过3亿慢性乙肝患者每年约有120万人死于与乙肝相关的疾病¢艾滋病：2012年全球死亡数160万（2005年为230万）我国居民疾病死亡次序（2012）心脏病肿瘤糖尿病脑血管疾病呼吸系统疾病损伤和中毒

5、消化系统疾病¢我国高血压病人近3亿，每年350万人死于心血管疾病¢我国每年新增癌症病人300多万，死亡160多万，其中乳腺癌达46万¢我国糖尿病人近1亿，死亡110多万¢我国每年新增脑卒中病人﹥200万，近一半死亡¢我国有5000万类风湿病人¢我国现有活动性结核病人500万¢乙肝患者超过200万人（感染者为其10倍以上）国外新药研发主要方向抗感染（抗病毒是热点）心血管系统神经系统抗肿瘤糖尿病骨质疏松类风湿关节炎消化系统FDA近三年批准的抗肿瘤药占NME的1/3左右FDA认为抗生素、急救药、麻醉药、认知功能障碍药、疗效更好的止痛药

6、和孤儿药市场短缺关于孤儿药/罕见病药OrphanDrugs/RareDiseaseDrugsOrphanDrugs/RareDiseaseDrugs¢定义：以流行病率计，各国自定¢WHO0.65-1‰,欧盟0.5‰，美国0.75‰（﹤20万），日本0.4‰（﹤5万），澳大利亚﹤2000人，台湾地区010.1‰，我国成人﹤1/50万人，儿童﹤1/万人¢孤儿药市场2012年为860亿美元¢年增长率为258%25.8%，有30多个孤儿药为重磅炸弹，全球最贵的药品也是孤儿药¢如伊米苷酶治Ⅰ型戈谢病，Soliris治阵发性睡眠性血红蛋白尿

7、，一年均需20-40万美元¢孤儿药中有7成为生物技术药，40%的抗癌药为孤儿药，如紫杉醇，ASO，沙利度胺，23伊马替尼等我国资助新药研发重点方向抗肿瘤心脑血管系统神经退行性疾病糖尿病精神性疾病自身免疫性疾病耐药性病原菌感染肺结核病毒感染性疾病2014年“重大新药创制”重点课题¢化药：抗多种耐药菌¾广谱抗病毒精神疾病¾心脑血管病抗肿瘤代谢病等¾新靶点新技术药¾临床需要到期专利药的仿制再创新¾候选药再定位的品种¢中药：多学科创新中药¾中药复方新药经验方开发¾组分中药国际注册¾中药注射剂安全性系统评价¾大品种、上市药物再评价¢生物技

8、术药¾新型抗体（抗体偶联药物多功能抗体复合抗体）¾新型疫苗、联合疫苗及佐剂¾多肽、凝血因子等¾基因治疗与核酸药物¾干细胞药物生物类似物等（二）选题立项科学论证¢应选市场需求最迫切和或最大量的品种或市场上没有的新药¢选题立项评估有6条企业定位效毒判定市场容量政策法