回顾性药物经济学评价的实施与案例-分享版

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1、回顾性药物经济学评价的实施与案例北京大学医药管理国际研究中心韩晟2016年8月24日来做个“回顾性”研究吧临床研究按是否干预分类观察性研究实验性研究按暴露/结局随机、对照是的先后分类否完整横断面研究病例对照研究队列研究真实验(RCT)类实验调查、筛查、研究时暴露是生态学等否已发生回顾性队列前瞻性队列双向队列……回顾性队列研究暴露非暴露出现结局（患病/死亡等）未出现结局现在队列研究的因果关系模型•从因到果研究起始时间点•一因/多因一果（现在）基于回顾性资料的药物经济学评价因果研究药物/卫生技术的使用研究暴露因素的

2、结果/结局/产出相应卫生/非卫生资源的消耗对照药物/卫生技术的使用对照暴露因素的结果/结局/产出相应卫生/非卫生资源的消耗研究暴露因素对对照的替代增量结果/结局/产出增量资源（成本）消耗问题：•做“回顾性”研究是不是退而求其次？•有了RCT再做回顾性研究是不是重复劳动？RCT研究是不够的•Althoughrandomizedclinicaltrials(RCTs)arethegoldstandardtodetermineadrug’sefficacyagainstplacebo,itiswellrecogniz

3、edthatresultsofsuchstudiesmaynotaccuratelyreflecteffectivenessoftherapiesdeliveredintypicalpractice.•Inaddition,clinicaldecisionsusuallyinvolvechoicesamongtherapiesyetsponsorsofdrugtrialshavelimitedmotivationtotestnewdrugsagainstexistingtherapies.ISPORRDBTas

4、kForceReport—PartI2009•1、RCT研究模式在强化内部效度的时候牺牲了外部效度•2、研究者在设计RCT时有意无意的更重视内部效度轻视外部效度信息时代的回顾性研究•Routinelycollectedandelectronicallystoredinformationonhealthcareutilizationineverydayclinicalpracticehasproliferatedoverthepastseveraldecades.•Largecomputerizeddatabas

5、eswithmillionsofobservationsoftheuseofdrugs,biologics,devices,andproceduresalongwithhealthoutcomesmaybeusefulinassessingwhichtreatmentsaremosteffectiveandsafeinroutinecarewithoutlongdelaysandtheprohibitivecostsofmostRCTs.ISPORRDBTaskForceReport—PartI2009•RCT

6、内部效度高？回顾性研究数据量大•RCT又贵又慢？回顾性研究相对速度快且灵活•RCT针对性差？回顾性研究可以选择具有临床意义的比较对几个相关概念•CER比较效果研究/比较有效性研究•真实世界研究•大数据分析•这些研究天然的亲近回顾性观察性研究主要内容•回顾性研究中的暴露和结果•回顾性研究中的偏倚和混杂•回顾性研究的数据采集•回顾性研究的数据处理•回顾性药物经济学评价案例1、回顾性研究中的暴露和结果•暴露的定义与测量•结果的定义与测量暴露的定义•Exposure缩写为E•指研究对象曾经接触过某些因素，或具备某些特征

7、，或处于某种状态。这些因素、特征或状态即称为暴露因素。也称研究因素或研究变量。•药物经济学研究中主要的“暴露因素”是药物。暴露的测量暴露的测量•门诊处方记录：国家药品编码或治疗分类系统（如ATC）•病例记录：药名、剂量、方案和非处方药•医疗保险报销记录：药品的医保编码•国内当前，暴露信息的获取主要靠病例记录和医保记录结果的定义•Outcomes缩写为O•也称“结局”•指随访观察中将出现的预期事件，即研究者希望追踪观察的事件，是观察的自然终点（不是观察期的终止）。既可是终极的结果(如发病或死亡)，也可是中间结局(

8、如分子或血清的变化)。一项研究中除研究结局，可同时收集多种可能与暴露有关的结局。结果的测量结果的测量•医疗记录：诊断（包括入院诊断和出院诊断）、流程、治疗、生物标记物和其他实验室数据，其他。•医保报销记录：ICD编码，实验室检验，诊断的项目•国内当前，可用的结果信息很有限，局限了可研究问题•电子病例数据缺项；基于抽样的医保数据不连续2、回顾性研究中的偏倚和混杂•偏倚的类型•混杂的类型•