临床实效研究的特点和挑战

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1、中华肾病研究电子杂志2014年2月第3卷第1期ChinJKidneyDisInvest(ElectronicEdition)，February2014，Vol．3，No．1·7··专题论坛·临床实效研究的特点和挑战詹思延毆櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔毆櫔櫔作者简介:詹思延，北京医科大学医学硕士，香港中文大学博士，教授，博櫔櫔士生导师。北京大学循证医学中心副主任，公共卫生学院流行病与卫生统计櫔櫔学系副主任，北京大学医学部药品上市后安全性研究中心主任。中国医师协櫔

2、櫔櫔会循证医学专业委员会主任委员，中华预防医学会流行病学分会常委、中华櫔櫔櫔预防医学会循证预防医学专业委员会副主任委员、中国药学会药物流行病学櫔櫔分会委员。《中华流行病学杂志》《药物流行病学杂志》副总编，多家杂志的櫔櫔编委。主编《循证医学与循证保健》，主译《循证医学教学与实践》《药物流行櫔櫔櫔病学教程》，担任卫生部规划教材预防医学类专业《流行病学》第七版主编，八年制教材《循证医櫔櫔櫔学》和《临床流行病学》的副主编。主要研究方向为药物流行病学、循证医学。作为主要研究者櫔櫔或负责人承担了多项国家科技部项目

3、、国家自然科学基金、北京市自然科学基金重点课题，近櫔櫔5年在国内外杂志发表第一作者或通讯作者论文百余篇。作为牵头人或主要参加者获中华预防櫔櫔櫔医学会科学技术奖三等奖(2013)、中国药学会科学技术三等奖(2013)，北京市科技进步成果三櫔櫔櫔等奖(2010)、北京市科技进步成果二等奖(2001)、中华医学会三等奖(2002)和上海科技进步奖櫔櫔毆(1996)。櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔櫔毆【摘要】经典的随机对照试验(ＲCT)是评价理论疗效的金标准，但其结果外推

4、到实际的临床患者时常常受限。为了帮助临床医师、患者和管理者更好地进行诊疗决策，仅有理论疗效是不够的，还需要提供这些疗法在“真实世界”中的效果，实效研究应运而生。本文概述了实效研究产生的背景、相关的概念、可以采用的方法，以及面临的挑战。【关键词】实效研究CharacteristicsandchallengesofclinicaloutcomeresearchZhanSiyan．SchoolofPublicHealth，PekingUniversity，Beijing100191，ChinaCorresp

5、ondingauthor:ZhanSiyan，Email:siyan-zhan@bjmu．edu．cn【Abstract】Whileclassicrandomizedcontrolledtrials(ＲCT)istraditionallyviewedasaresearchgold-standardforevaluationofthetheoreticalefficacy，theresultsareoftenlimitedwhenappliedtotheactualclinicalpatients．To

6、helphealthcareproviders，patients，andpolicymakersmakebetterhealthcaredecisions，onlytheoreticalefficacygivenisnotenough，aseffectsoftheseＲCTtherapiesinthe“realworld”shouldalsobeprovided，whichhasmadetheoutcomeresearchemerge．Thisarticleisaimedtobrieflyintrod

7、ucethebackground，relevantconcepts，methodologies，andchallengesfacedinthedevelopmentofclinicaloutcomeresearch．【Keywords】Outcomeresearch循证医学强调证据分级，在评价药物疗效时“最即理论疗效(efficacy)。而在临床实际中，患者经常佳证据”主要来自随机对照试验(randomized罹患多种疾病，同时接受多种治疗措施，最终的疗效controlledtrial，ＲCT)及其系

8、统评价和荟萃分析是欲研究的干预措施与其他各种处理因素(如治疗［1］(metaanalysis)。但经典的ＲCT通常要求研究对方式、管理、辅助治疗等)的综合效果。这样一来，象患单一疾病，采用标准治疗和单一干预措施，从而ＲCT作为在理想条件下开展的理论疗效研究，难以评价干预措施在理想状态下所能达到的最大效果，提供临床实际疗效或效果(effectiveness)的证据;此外，ＲCT常常需要制定严格的入选排除标准，导致研DOI:10．3877/cma．j．iss