经典临床数据陷阱分析

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1、经典临床数据陷阱分析疑夕内容提要2013-06-03:SNTA的ganetespib肺癌II/III期试验结果亚组分析数据一般不被认可2014-03-10:LJPC的GCS-100慢性肾病II期试验结果标准偏差过大导致均值失去意义2014-10-06:ADHD的MDX成人ADHDIII期试验结果安慰剂组里的“刁民”不能随便剔除2015-03-12:CUR的NSI-566渐冻症II期试验结果一不小心就被绕进去的逻辑陷阱2015-04-26:CLDN的MYDICAR心衰IIb期试验失败治疗组患者比安慰剂组更健康造成有效假象2013-

2、06-03:SNTA公布ganetespib肺癌II/III期试验结果SyntaannouncespositiveoverallsurvivalresultsfromGALAXY-1Phase2b/3trialofganetespibinsecond-linenon-smallcelllungcancer.Medianoverallsurvivalimproved32%inthealladenocarcinoma,intent-to-treatpopulation.Inthepopulationselectedfortheong

3、oingGALAXY-2Phase3trial,medianoverallsurvivalimproved67%,HazardRatio=0.61(p=0.009).ThemagnitudeandconsistencyoftheactivityreportedtodayareveryencouragingandbodewellfortheoutcomeoftheGALAXY-2Phase3study.PressRelease中充斥着positive,encouraging,improve，事实果真如此吗？市场对ganetespi

4、b肺癌II/III期试验结果的反应结果公布当日跌34%，随后半个月连续下跌。Ganetespib肺癌II/III期试验真的成功了吗？ITT组OS数据未达到统计学显著差异，亚组分析数据一般不被投资人认可。2014-03-10:LJPC公布GCS-100慢性肾病II期试验结果LaJollaPharmaceuticalCompanyreportspositive,top-lineresultsfromPhase2clinicaltrialofGCS-100inchronickidneydisease.Thetrialmetitspri

5、maryefficacyendpointofastatisticallysignificantimprovementinkidneyfunction.Keysecondaryendpointswerealsomet,andtheeffectoncirculatinggalectin-3levelswasconsistentwiththeeffectoneGFR.OurexperiencewithGCS-100inthistrialwasveryencouraging,andmypatientstoleratedthetherap

6、ywell.PressRelease中充斥着positive,encouraging，主要临床终点、次要临床终点都达到，事实果真如此吗？市场对GCS-100慢性肾病II期试验结果的反应市场表现非常滑稽，数据公布当天涨65%，但是在随后的半个月内跌回原点。GCS-100真的升高肾小球滤过率吗？GFR,肾小球滤过率,GFR下降是慢性肾病的标志，GCS-100慢性肾病II期临床以此为主要临床终点，安慰剂组、1.5mg/m2组、30mg/m2组分别-0.58、+1.26、+0.06，初看起来1.5mg/m2组的GFR确实升高了，而且达到

7、统计学显著差异。GCS-100真的降低galectin-3水平吗？galectin-3,GCS-100的靶点,慢性肾病galectin-3水平升高，GCS-100慢性肾病II期临床以此为次要临床终点，安慰剂组、1.5mg/m2组、30mg/m2组分别+1.03、-0.88、+1.29，初看起来1.5mg/m2组的galectin-3水平确实降低了。低剂量组有效，高剂量组无效，事出反常必有妖！你注意到两个表格第6行的StDev值了吗？中文名叫标准偏差，反映数据相对于平均值的离散程度，将GCS-100的肾小球滤过率数据用图表示如下，

8、你还认为GCS-100与安慰剂有显著差异吗？2015年05月，LJPC宣布放弃GCS-100的研发。2014-10-06:ADHD公布MDX成人ADHDIII期试验结果InamodifiedIntentToTreat(mITT)population(n=293)