陆道培医院集团吴彤主任关于《造血干细胞移植进展》的科普介绍

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1、造血干细胞移植进展陆道培血液肿瘤中心造血干细胞移植科吴彤2014年1月11日亚洲第一例骨髓移植1964年移植2013年最后随访造血干细胞移植的适应证与时机病例一女性，21岁AML1年半，未做染色体和基因检查1个疗程达到完全缓解，又强化7个疗程问题：化疗？移植？骨髓：形态——缓解（CR）；流式——微小残留病（MRD）0%基因突变：用发病时骨髓片回顾性诊断Flt-3（+）回答：应选移植病例二女性，23岁2010年8月诊断为AML伴t(8;21)，c-kit（+），1疗程CR，强化7疗程停药，8个月后复发再

2、化疗4疗程不缓解，2012年6月转来我院格列卫治疗达部分缓解，于2012年8月半相同移植，持续CR问题：移植指证？最佳移植时机？回答：AML伴t(8;21)有c-kit(+)，-y，表达CD56等预后不好，应在缓解后早期移植移植适应症疾病种类血液肿瘤造血或免疫缺陷药物治疗难以治愈且威胁生命的疾病预期生存：造血干细胞移植＞常规治疗RiskstatusCytogeneticsBetter-riskinv(16),ort(16;16)t(8;21）t(15;17)Intermediate-riskNorma

3、lcytogenetics+8alonet(9;11)t(8;21),inv(16),t(16;16)withc-kitmutationOthernon-definedPoor-riskComplex(≥3clonechromosomalabnormalities)Monosomalkaryotype-7,7q-11q23-nont(9;11)inv(3),t(3;3)t(6;9)t(9;22)NCCNguidelinesversion2.2013AML预后分层（既往）AML预后分层（更新）2012A

4、SHAML预后分层（更新）2012ASH急性髓性白血病移植适应症染色体基因突变继发性：治疗相关（化疗、放疗）或从其它血液病转化的化疗难以清除微小残留病（MRD）急性髓性白血病诱导治疗后已达到完全缓解时的进一步巩固治疗通常是不必要的当早期复发时直接移植与化疗后达到第2次完全缓解时再移植的生存结果是相似的减低强度预处理（RIC）的移植结果目前与清髓移植相似，尽管RIC的移植治疗相关死亡率降低，但复发率有所增高，而GVHD的发生率两者是相似的急性淋巴细胞白血病移植适应症诊断时大于35岁起病时高白细胞伴有t(

5、9;22),t(4;11)等高危染色体核型难治/复发的疾病持续的MRD不能被化疗清除者道培团队进展期CML半相同HSCT2002年11月-2007年10月，共35例赵艳丽等，中华器官移植杂志.2012.33(2)慢性髓性白血病CML慢性期在应用TKI无效或疗效欠佳或不能耐受或疾病进展时用TKI时产生不敏感的BCR-ABL1突变（如T315I等）在Ph+细胞出现其它克隆性染色体改变以加速期或急变期起病的CML儿童及青少年CML在经济上不能承受TKI治疗而又具有低HSCT风险（有同胞HLA相合的供者）的患

6、者也可以选择移植慢性髓性白血病加速期或急变期患者如果通过治疗能够达到第2次慢性期，其HSCT效果与第1次慢性期相似，明显优于挽救性移植。因此，应该尽可能在HSCT前通过努力使疾病达到第2次慢性期骨髓增生异常综合征（MDS）异基因HSCT是目前根治MDS的唯一方法高危MDS（高IPSS评分）及继发性MDS应选择HSCT北京市道培医院统计MDS接受异基因HSCT的结果表明移植前化疗与未化疗者的HSCT后的生存率是相似的，因此，除转化为明显的急性白血病者，移植前的化疗是不必要的（卢岳等，中华内科杂志2010

7、，49(3):200）70.1%道培团队MDSHSCT的DFSn=125例，中位随访31月p=0.661道培团队MDSHSCT的DFS（疾病分型）n=125例，中位随访31月p=0.748道培团队MDSHSCT的DFS（IPSS分层）n=125例，中位随访31月p=0.336道培团队MDSHSCT的DFS(移植前BM原始细胞%)n=125例，中位随访31月p=0.801道培团队MDSHSCT的DFS（不同移植类型）n=125例，中位随访31月小结异基因HSCT治疗MDS的结果是令人鼓舞的移植前的疾病分

8、型与危险度分层对移植结果无显著性影响移植前是否CR对DFS无显著影响同胞相合或非血缘或亲缘半相同HSCT的DFS相似在疾病早期移植的优势白血病细胞多对药物敏感易被预处理清除，降低复发率脏器受损较轻移植安全性好感染机会降低不延误治疗，感染复燃机会低节省费用再生障碍性贫血范可尼贫血获得性再障小于40岁的SAAAA伴输血依赖道培团队SAAHSCT病例：41例，时间：2001年9月-2010年11月曹星玉，等.中华器官移植杂志.2013,34:71-74先天遗传