基因工程药物应用情况

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1、基因工程药物、抗体药物临床应用情况调查专业：生物技术班级：B1403学号:0514140304姓名：李妙风摘要：基因工程药物临床应用品种逐年增加，销售金额不断增长，临床用途越来越广泛。基因工程药物疗效确切、使用安全、不良反应少，在糖尿病、心血管疾病、病毒感染性疾病、类风湿性关节炎、创面修复和抗肿瘤等方面具有广泛的应用前景。本文主要介绍了基因药物的获得途径、抗体工程技术和临床应用情况展开调查并分析。关键词：基因工程药物；抗体药物；应用调查目的：了解抗体药物在我国的应用现状及其药学监护知识。方法：采用回顾性分析，对我国现已批准上市的抗体药物进行

2、统计、分析，并与美国应用的适应证进行比较。结果：据不完全统计，目前在欧美诸国，已经上市的基因工程药物已接近百种，大约还有超过300种药物正在临床试验阶段，处于研究和开发中的品种将近2000个。值得注意的是，近一、二年基因药物上市的周期有明显缩短的迹象。我国现有抗体药物16种，其中单克隆抗体药物15种，抗体融合蛋白1种，按药理学分为抗肿瘤药物（7种）、治疗自身免疫性疾病药物（5种）、器官移植抗排异反应药物（3种）、抗视网膜黄斑变性药物（2种）。1、基因工程药物的研究与分类首先，了解什么是基因工程药物？基因工程药物，就是先确定对某种疾病有预防和

3、治疗作用的蛋白质，然后将控制该蛋白质合成过程的基因取出来，经过一系列基因操作，最后将该基因放入可以大量生产的受体细胞屮去，这些受体细胞包括细菌、酵母菌、动物或动物细胞、植物或植物细胞，在受体细胞不断繁殖过程中，大规模生产具有预防和治疗这些疾病的蛋白质，即基因疫苗或药物。随着人类基因组逐渐被各种形式的基因工程抗体的成功制备和应用，将抗体药物的研制带入快速发展新吋期。自1984年第一个基因工程抗体人■鼠嵌合抗体诞生以来，新型基因工程抗体纷纷出现，例如，有人源化抗体、单价小分子抗体（Fab、单链抗体、单域抗体、超变区多肽等）、多价小分子抗体（双链

4、抗体、三链抗体、微型抗体）、某些特殊类型抗体（双特异抗体、抗原化抗体、细胞内抗体、催化抗体、免疫脂质体）和抗体融合蛋白（免疫毒素、免疫粘连素）等。抗体药物的研究，其当前发展主要趋于包括：研究与应用新分子靶点，抗体的人源化,抗体药物的高效化，抗体药物分子的小型化，研究具有抗体功能的融合蛋白。基因工程抗体构建形式灵活多样，不仅能通过减少抗体中的鼠源成分降低免疫原性，而且可以将抗体的部分片段与其它功能性分子连接，使抗体除了与抗原结合外，还能发挥其他效应分子的生物学作用。基因工程抗体在医学领域的许多方面都极具应用潜力，尤其在诊断和治疗肿瘤性疾病及抗

5、感染方面优势明显。2、基因工程药物的研究与应用2.1基因工程药物在肿瘤性疾病诊疗方面的应用以标记抗体注入人体内显示肿瘤部位抗原与抗体结合的放射浓集称放射免疫显像，显像效果受抗体亲和力、特异性、半衰期和组织穿透力等因素影响。同时，用鼠源单抗会引起人抗鼠抗体反应，改变抗体药物代谢动力学而导致显像失败，并产生副作用。用基因工程抗体可解决上述问题，而且基因工程抗体中如单链抗体、F（abO等，分子量小、能很快清除、组织穿透力强，显像本底低，更加适合放射免疫显像。恶性肿瘤的导向治疗是通过重组技术将抗肿瘤相关抗原的抗体，与毒性蛋白如绿脓杆菌外毒素、菖麻毒

6、素及口喉毒素等，或是细胞因子如白介素、肿瘤坏死因子、干扰素等融合形成的重组毒素或免疫毒素可将细胞杀伤效应引导到肿瘤部位，对肿瘤细胞进行直接杀伤或调动机体免疫系统杀伤肿瘤细胞。在肿瘤治疗方面，抗体药物偶联物的研制受到特别关注，因为它兼有抗体的特异性和“弹头”药物的效应功能；既显示靶向性又具有对肿瘤靶细胞的强烈杀伤作用。在癌症治疗屮，抗体药物偶联物有可能取得更显著的疗效。抗体药物具有多方面特点：①特异性。抗体对特定的抗原具有高度特开性，这是抗体药物突出的基本特征，是抗体药物用于靶向治疗的基础。②多样性。包括靶抗原多样性，抗体结构多样性，作用机制

7、多样性等方面。对于抗体药物偶联物，还具有“弹头”分子多样性，可以利用各式各样的“弹头”分子制备偶联物。③可以定向制备。针对特定的靶分子，进行“量体裁衣”，定向制备抗体药物。在研制抗体药物偶联物时，还可根据需要，选择不同的“弹头”药物分子。④可以利用不同的分子濮块）进行组装。借助dna重组技术可以将抗体片段与各种活性蛋白制备融合蛋白；也可以借助化学偶联技术将抗体片段与各种小分子“弹头”物质制成抗体药物偶联物。（一）胰岛素系列：胰岛素是治疗糖尿病的特效药，长期以来只能依靠从猪、牛等动物的胰腺屮提取。基因工程的诞生，改变了传统的制取方法，利用基因

8、工程技术可以大量生产临床应用的胰岛素，造福于人类（二）干扰素系列（IFN）:IFN是一类具有广谱抗病毒活性的蛋白质仅在同种细胞上可发挥作用。根据其來源、理化及生物学性质的不同，可