美国快速通道与突破性疗法模式的比较研究与借鉴

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1、美国快速通道与突破性疗法模式的比较研究与借鉴摘要目的：比较研究美国快速通道和突破性疗法模式，为我国完善药品审评审批制度提供参考经验。方法：对比分析快速通道与突破性疗法的设置背景、准入标准、资格认证流程、加速机制及实施绩效，总结两种模式的共同点及各自特点。结果：现阶段，我国设立了新药优先审评模式，审评逐步向具有临床价值的新药倾斜，但是对于临床试验阶段的研发指导尚不足。结论：建议借鉴美国快速通道和突破性疗法的审评理念，并在完善现有优先审评模式基础上，强化对临床试验阶段的研发指导，提高疗效突破创新药的可获得性。中国6/vie　　关键�~快速通道突破性疗法比

2、较研究　　中图分类号：R951文献标识码：C：1006-1533（2017）05-0052-05　　parisonandreferenceofAmerica’sfasttrackandbreakthroughtherapysystem　　DINGJinxi*，LISuju，LIPenghui　　（ChinaPharmaceuticalUniversity，Nanjing211198，China）　　ABSTRACTObjective：ToparetheAmerica’sfasttrackandbreakthroughtherapysysteminor

3、dertoprovidereferencefortheinnovativedrugrevieofChina.Methods：Thebackgrounds，admittancecriterions，qualificationprocess，mechanismandimplementationperformancebetongroundsandrespectivecharacteristicsmarized.Results：Althoughthepriorityrevieakesourcountrygraduallylayemphasisonthecli

4、nicalvalueofthedrug，theguidancefortheresearchanddevelopmentofdrugsatclinicaltrialisstillinsufficient.Conclusion：ItissuggestedthatChinashouldlearnfromAmericanrevieentofdrugsatclinicaltrialonthebasisoftheimprovementoftheexistingpriorityrevieprovetheavailabilityofinnovativedrugs；b

5、reakthroughtherapysystem；parativestudy　　恶性肿瘤、传染病、心脑血管疾病等重大疾病类型严重威胁人类健康。此类疾病普遍缺乏有效的治疗手段，患者生存质量状况不佳，临床迫切需求具有显著疗效提高的创新药物。然而，此类疾病的治疗药物，尤其是疗效突破的新药一般具有研发难度大、周期长、成本高且失败风险高等特点。因此，发达国家大多建立了向具有突破性疗效药物倾斜的注册审批制度体系，将有限的审评资源用于此类药物的审评，促进具有突破性疗效新药的上市以缓解供需矛盾。目前中国的新药注册审批制度尚存在诸多不足之处，且药品注册审评积压严重，影

6、响了审评资源的合理配置，进一步加剧中国创新药物的供需矛盾。　　快速通道（fasttrack）和突破性疗法（breakthroughtherapy）是美国先后设立的两种新药特殊审评模式，通过临床试验指导和滚动审评机制，加快恶性肿瘤、严重传染病、罕见病等疾病类型的具有突破性疗效药物的研发上市进程。两种模式既存在相似之处，又有各自鲜明的特点。　　因此，本文将从制度背景、适用条件、加速机制等方面入手，全方位对比分析美国快速通道和突破性疗法模式，探究两种模式的制度特征及异同点，发掘可供中国药品注册审批制度进一步完善的借鉴之处。　　1制度设立背景　　20世纪80

7、年代，美国面临着严重的药品注册申请积压问题。为了加快临床急需新药的上市速度，美国于1992年先后设立了优先审评（priorityreview）和加速审批（acceleratedapproval）两种新药特殊审评模式[1]。这两种模式的实施，尤其是优先审评对提高FDA审评效率，消化注册申请积压发挥了巨大作用。短短5年内，美国药品审评周期平均值由26个月迅速降低至10个月[2]。　　然而，优先审评和加速审批主要作用于药品的注册审评及上市后监管阶段，欠缺对新药临床研发阶段的扶持激励，而临床试验研究又是造成新药研发“投入大、周期长、风险高”的主要因素。因此，

8、为了提高具有治疗优势新药的临床研发效率，加快其上市进程，美国于1997年建立了快速通道。该模式重点作用于新药