基于倾向得分合并的三臂临床试验数据分析方法研究

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1、分类号密级公开国际十进分类号（UDC）第四军医大学学位论文基于倾向得分合并的三臂临床试验数据分析方法研究陈冬培养类别学历研究生申请学位类型学术学位学科（领域）专业流行病与卫生统计学指导教师夏结来教授指导教师单位军事预防医学院统计教研室二0—二年五月独创性声明秉承学校严谨的学风与优良的科学道德，本人声明所呈交的论文是我个人在导师指导下进行的研究工作及取得的研究成果。尽我所知，除了文屮特别加以标注和致谢的地方外，论文屮不包含其他人己经发表或撰写过的研究成果，不包含木人或他人已申请学位或其他用途使用过的成果。

2、与我一同工作的同志对本研究所做的任何贡献均已在论文中作了明确的说明并表示了致谢。中请学位论文与资料若有不实之处，本人承担一切和关责任。论文作者签名：日期：保护知识产权声明本人完全了解第四军医大学有关保护知识产权的规定，即：研究生在校攻读学位期间论文工作的知识产权单位属第四军医大学。本人保证毕业离校后，发表论文或使用论文工作成果时署名单位仍然为第四军医大学。学校可以公布论文的全部或部分内容（含电子版，保密内容除外），可以采用影印，缩印或其他复制手段保存论文。学校有权允许论文被查阅和借阅，并在校园网上提供论

3、文内容的浏览和下载服务。同意学校将论文加入《中国优秀博硕士学位论文全文数据库》和编入《屮国知识资源总库》，同意按《中国优秀傅硕丄•学位论文全文数据库出版章程》规定享受相关权益。论文作者签名:导师签名:日期:基于倾向得分合并的三臂临床试验数据分析方法研究研究生：陈冬学科专业：流行病与卫生统计学所在单位：第四军医大学卫生统计学教研室导师：夏结来教授辅导教师：赵清波副教授王陵讲师资助基金项目:国家自然科学基金(编号:81072390,81001290)关键词：合并；倾向得分；卡钳匹配；三臂；MonteCarl

4、o模拟;非劣效中国人民解放军第四军医大学二O—二年四月第四军医大学硕丄•学位论文目录缩略语表1蚊觀2駐黻5RUS8文献回顾10IE文261基于倾向得分合并的三臂临床试验数据分析方法研宄261.1基于倾向得分合并的三臂临床试验数据分析方法介绍261.2方法流程图282连续性资料基于倾向得分合并的三臂临床试验数据分析方法292.1模拟实验H的292.2模拟设计292.3模拟结果322.4讨论353二分类资料基于倾向得分合并的三臂临床试验数据分析方法373.1二分类资料三臂非劣效试验设I十373.2二分类资料

5、基于倾向得分合并的三臂临床试验数据分析方法模拟比较434实例分析51/J、结-54参考文献56个人简历和研宄成果61W62第四军医大学硕丄•学位论文缩略语表缩略词英文全称屮文全称OROddsRatio优势比PSPropensityScore倾向得分SASStatisticalAnalysisSystem统计分析系统RMLRestrictedMaximumLikelihoodEstimate条件极大似然估计EExperimentalTreatmentGroup试验组CActiveControlGroup阳

6、性对照组PPlaceboControlGroup安慰剂组HOMHomogeneityOfVariance方差齐性HETHeterogeneityOfVariance方差不齐第四军医大学硕丄•学位论文基于倾向得分合并的三臂临床试验数据分析方法研究硕士研宄生：陈冬导师：夏结来教授第四军医大学卫生统计教研室，两安710032中文摘要验证一种新的治疗药物是否有开发前景，耍从药效学、药物经济学和安全性等多方面进行综合评价。随着医药科技的不断发展，同类临床治疗屮具奋确切疗效的阳性药物种类日益增多，这就使得非劣效试验

7、设计在临床试验中的应用越来越广泛。依照国内新药临床试验现状，II期临床试验多采用安慰剂对照设计进行剂量探索，再通过III期阳性对照的两臂非劣效试验确证疗效。然而仅采用阳性对照的两臂非劣效试验设计会出现非劣效界值设定的合理性无法考证、检测灵敏度的缺乏等一系列问题。同时含有阳性对照和安慰剂对照的三臂非劣效试验设计可以解决以上问题，但是若在己有研究基础上重新设计进行试验无疑是对已有数据的一种浪费。在这种情况下，可将II、in期试验数据进行合并处理，即在in期的临床试验数据中引入n期的安慰剂组数据，再对其应用三

8、臂非劣效试验的检验方法进行分析，可用以验证非劣效界值设定的合理性、阳性药物的有效性以及in期非劣效试验结论的可信度，同吋还可以解决三臂非劣效试验设计中安慰剂使用的伦理学问题。但是将n期的安慰剂组数据引入m期的临床试验数据第四军医大学硕上学位论文中时，各处理组间的随机性会被破坏，因此不能将其简单的视为随机化试验数据进行分析处理。目前国外学者针对此类非随机化试验数据多采用倾向得分法进行事后随机化处理，其屮卡钳匹配法的应用最为广泛。倾向得分法的思