利用真实世界数据为决策提供信息.pdf

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1、药物流行病学杂志　　２０１４年第２３卷第１期·１７·该专栏由罗氏（中国）投资有限公司协办·药品风险管理·利用真实世界数据为决策提供信息①①①①ＣｈｒｉｓｔｉｎａＤ．Ｍａｃｋ　ＮａｎｃｙＡ．Ｄｒｅｙｅｒ　ＪａｃｌｙｎＢｏｓｃｏ　ＡｌｂａｎＦａｂｒｅ关键词真实世界；观察性研究；药物流行病学；患者注册登记；循证医学研究＋中图分类号：Ｒ１８１．３５　　文献标识码：Ａ　　文章编号：１００６０６９８（２０１４）０１００１７１２ＵｓｉｎｇＲｅａｌｗｏｒｌｄＥｖｉｄｅｎｃｅｔｏＩｎｆｏｒｍＤｅｃｉｓｉｏｎＭａｋｉｎｇＣｈｒｉｓｔｉｎ

2、ａＤ．Ｍａｃｋ，ＮａｎｃｙＡ．Ｄｒｅｙｅｒ，ＪａｃｌｙｎＢｏｓｃｏ，ＡｌｂａｎＦａｂｒｅＱｕｉｎｔｉｌｅｓＲｅａｌＷｏｒｌｄ＆ＬａｔｅＰｈａｓｅＲｅｓｅａｒｃｈ，２０１Ｂｒｏａｄｗａｙ，５ｔｈＦｌｏｏｒ，Ｃａｍｂｒｉｄｇｅ，ＭＡ０２１３９，ＵＳＡＫＥＹＷＯＲＤＳ　Ｒｅａｌｗｏｒｌｄ；Ｏｂｓｅｒｖａｔｉｏｎａｌｒｅｓｅａｒｃｈ；Ｐｈａｒｍａｃｏｅｐｉｄｅｍｉｏｌｏｇｙ；Ｐａｔｉｅｎｔｒｅｇｉｓｔｒｉｅｓ；Ｅｖｉｄｅｎｃｅｂａｓｅｄｒｅｓｅａｒｃｈ中国的医疗体系正在经历着重大变革。２００９估均不相同。和许多国家一样，中国也在不

3、断地推年医疗改革措施的启动，标志着全面推进医改的良动医疗技术评估工作。好开端：向全民提供可负担的医疗。到目前为止，取运用来自真实世界临床实践的信息的流行病学得的主要成就包括近乎覆盖全民的基本医疗保险、研究可以满足这一持续的信息需求，因为这种类型［１］基本药品降价以及住院报销比例增加１０％。随的研究旨在研究随机对照试验（ＲＣＴ）通常未包含的着中国努力改善医疗以及建立医疗保险提供方支付人群的日常医疗实践情况。“真实世界数据”一词系统，迫切需要收集真实世界数据和有说服力的观的定义在于未进行随机分配，即并非在传统ＲＣＴ中察研究才能作出

4、以证据为基础的决策。患者、医疗收集的用于决策的数据。运用源于“常规”临床实保险提供方、监管者以及政策制定者寻求获得关于践的数据的研究通常被称为非干预性、观察性或者各种治疗用于特定人群的真实世界实践中的风险和流行病学研究。这些真实世界研究具有独特的能利益的准确信息。力，即提供关于治疗干预措施以及使用这些措施的为了最大限度地从中国政府对医疗改革的大规一般人群的信息。这些人群包括通常不符合临床试模投资中获益，开发和利用一个体系以提供关于治验入选条件的患者。例如，出现合并症并服用多种疗的真实世界影响的持续证据将是至关重要的。这药品的患

5、者、老年人或儿童、以及在公立或者社区治种类型的基础建设将有助于系统地收集医疗数据和疗机构或者学术机构接受治疗的患者。评估药品、仪器及其它医疗技术的特性、效果和影通过全面方式收集证据的方法可包括进行观察响。这些分析活动被称为医疗技术评估（ＨＴＡ），是和干预研究。就药物研发而言，观察性研究描述当了解中国不同地区的患者组合和治疗模式差异度的前治疗模式和结果、需要治疗的患者的广度和复杂关键，可为医疗决策提供信息以实现高品质的医疗性以及未得到满足的临床需求，因而可以帮助补充［２］服务和成本的控制。这些评估所用到的研究工源于ＲＣＴ的证据。

6、产品推出后，真实世界研究可用具通常不同于将新产品推向市场所用到的研究工于提供关于治疗安全性和效果（临床和成本）、相对具，主要原因在于这两类研究所关注的不同患者人（比较）效果以及治疗模式评估的有效证据，并且有群、具有临床意义的结果以及长期风险和利益的评助于了解大量患者人群和目标亚群的疾病负担。编者注：本文通讯作者ＮａｎｃｙＡ．Ｄｒｅｙｅｒ博士，北卡罗来那大学兼职教授，系《ＲｅｇｉｓｔｒｉｅｓｆｏｒＥｖａｌｕａｔｉｎｇＰａｔｉｅｎｔＯｕｔｃｏｍｅｓ：ＡＵｓｅｒ’ｓＧｕｉｄｅ》第二版（中译本《评估患者结局注册登记指南》）和《Ｄｅｖ

7、ｅｌｏｐｉｎｇａＰｒｏｔｏｃｏｌｆｏｒＯｂｓｅｒｖａｔｉｏｎａｌＣｏｍｐａｒａｔｉｖｅＥｆｆｅｃｔｉｖｅｎｅｓｓＲｅｓｅａｒｃｈ：ＡＵｓｅｒ’ｓＧｕｉｄｅ》等专著主编，为目前国际药物流行病学界最知名学者之一。①ＱｕｉｎｔｉｌｅｓＲｅａｌＷｏｒｌｄ＆ＬａｔｅＰｈａｓｅＲｅｓｅａｒｃｈ（２０１Ｂｒｏａｄｗａｙ，５ｔｈＦｌｏｏｒ，Ｃａｍｂｒｉｄｇｅ，ＭＡ０２１３９，ＵＳＡ）。櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊櫊本专栏由罗氏（中国）投资有限公司提供经费资助。专栏文章的审评、刊发完

8、全由杂志编委会独立决定，所刊文章不代表罗氏公司的观点。·１８·ＣｈｉｎＪＰｈａｒｍａｃｏｅｐｉｄｅｍｉｏｌ２０１４，Ｖｏｌ．２３，Ｎｏ．１本文将对真实世界药物流行病学研究、这些观研究是一种重要途径。观察研究的一个重要特征在察性研究与ＲＣＴｓ的区别、通用术语以及有用的资于，它能