临床试验设计培训

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1、临床试验设计张菊英复习统计研究包括那几个步骤？统计分析：统计描述与统计推断推断包括：总体参数估计假设检验定量资料的假设检验t检验：单样本（总体均数与样本均数比较）配对t检验成组比较的t检验方差分析秩和检验分类变量的统计分析二项分布Poisson分布检验假设检验的步骤一、建立检验假设无效假设备择假设检验水准二、计算统计量三、作出结论统计学结论和专业结论建立假设检验的依据是什么？必须根据研究的目的、变量的类型等因素加以确定；试验开始时应有一个周密的设计。统计研究设计设计又可根据对研究对象是否进行干预分为：调查研究：客观地反映事物的实际

2、情况，未加任何干预措施。试验研究：根据研究目的主动加以干预措施，控制非试验因素的干扰，回答研究假设所提出的问题。试验研究设计根据研究对象不同又可分为实验研究设计(experimentdesign)以实验动物和实验样品为对象。临床试验设计(clinicaltrial)以人为对象。统计研究设计调查研究试验研究临床试验设计实验设计临床试验设计临床试验设计在临床试验研究中占有十分重要的地位。充分认识临床试验设计的复杂性。选准研究题目是重要的前提。科学性可行性在选题时应当考虑试验设计的三项原则贯彻以下三项原则是控制误差和偏倚的重要措施：随机

3、化原则设立对照足够的样本含量随机化原则随机抽样随机分配注意二者的区别与联系随机化(Randomization)目的:随机纳入，减少偏倚干扰，排除分配误差，保证可比性。方法:根据不同试验的要求，可采用随机数字表、计算机随机、配对随机、分层随机、区组随机《化学药品和生物制品临床试验生物统计学指导原则》（试行）规定，当样本大小、分层因素及分段长度决定后，由生物统计学专业人员在计算机上使用统计软件产生随机数字表。设立对照是控制实验中其它非实验影响因素和偏倚不可缺少的重要手段。根据研究目的设立恰当的对照如：空白对照实验对照标准对照阳性对照自

4、身对照安慰剂对照对照药选择阳性对照所选对照药物应符合以下要求：*应选公认、有效、已获准上市的药物；*首选同类药物，相同剂型、相同给药途径者；*若选国外产品，应为已获准我国审批进口者（合法性、科学性）。安慰剂对照常用于轻症或功能性疾病患者；不用于急、重或器质性疾患者。历史性对照不主张采用不同历史条件下，医疗条件、诊治水平、病人情况等均无可比性。足够的样本含量统计设计中的重要内容详见本章第五节病例数估计原则根据研究目的，符合相关的统计学要求；符合《药品注册管理办法》（试行）的规定；保证有效性与安全性评价并重；符合不同专业新药类型

5、等因素的要求。（特殊情况需经SFDA审批）临床试验设计的基本内容建立研究假设明确研究范围确立处理因素明确观察指标控制误差和偏倚根据研究目的确定研究假设:主要研究问题(primaryquestion)辅助研究问题(secondaryquestion)主要研究问题就是本次的研究假设。辅助研究问题是补充说明和完善本次假设。建立研究假设主要问题某药治疗慢性胃炎是否有效（治愈率是否高于对照药）？辅助问题该药对中青年和老年的慢性胃炎治愈率是否不同？该药有无副作用（肝、肾功能损害的情况）？受试对象的依从性如何？现以研究某药治疗慢性胃炎的疗效为例

6、明确研究范围规定适宜进入试验的研究对象的标准纳入标准(inclusioncriteria)排除标准(exclusioncriteria)应注意纳入那些对处理因素的效应反映灵敏的患者，排除无反应对象的干扰。应排除可能受到处理措施损害的特殊人群。纳入标准和排除标准应当用条文明确规定，成为书面形式，并让所有参与研究的医务工作者都知道，以便认真执行。确定选入标准应注意的问题剔除标准在试验开始或进行过程中，若发现不适合纳入标准或应当排除的病例，则应剔除，否则将会影响今后的统计分析，实际上是排除标准的完善与补充。如在试验开始后发现化验结果、某

7、种特殊检查结果不符合纳入标准等。确立处理因素处理因素是根据研究目的而施加措施(如试验中给予的某种试验药物，实行某种手术等)。临床试验应设立对照措施，如用安慰剂(placebo)，以增强可比性。分清处理因素和非处理因素处理因素应当标准化：使处理因素在整个试验过程中应始终如一，保持不变。确定处理因素时应当注意以下几点明确观察指标指标的选择应当注意以下几点选用客观性较强的指标选用灵敏度较高的指标选用精确性较强的指标准确度（accuracy）精密度（precision）准确度(accuracy)是观察值与真值的接近程度。精密度(preci

8、sion)是在重复观察时，观察值与其平均值的接近程度。基本信息年龄、性别、病情、病程等有效性指标具重要意义的专业特异性指标的变化在有效性评价中具重要作用。有效性评价分级评定标准因不同专业、不同药物及不同目标适应症而异。我国抗菌新药有效性评价采用4级