细胞与基因治疗产品效力检测指导原则.doc

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1、[PDFPrintableVersion-115KB]1细胞与基因治疗产品效力检测指导原则USDepartmentofHealthandHumanServicesI.INTRODUCTION3引言II.BACKGROUND5背景A.WhatAretheRegulatoryRequirementsforPotencyofLicensedBiologicalProducts?什么是效力检测？B.效力许可的生物制品的监管要求有哪些？C.WhatarethePotencyRequirementsforInvestigatio

2、nalCGTProducts?什么是研究性CGT产品的效力需求？D.WhatIstheRelationshipBetweenPotencyandClinicalEffectivenessforCGTProducts?CGT产品的效力和临床效果之间的关系是什么？III.RECOMMENDATIONSFORPOTENCYMEASUREMENTS7效力检测的建议A.HowtoDetermineWhattoMeasureforPotency?效价要测量什么？1.产品特征2.作用机制(MOA)B.WhatMethodsMayb

3、eUsedtoMeasurePotency?有什么方法可用于检测效力？1.Biologicalassays生物学检测2.Non-biologicalanalyticalassays非生物分析检测3.Multipleassays(assaymatrix).多重检测（检测矩阵）。C.WhatisNecessarytoCorrelateanAnalyticalAssaywithBiologicalActivity?在生物活性和一个非生物分析检测之间必要的关联是什么？D.WhenShouldPotencyAssayDevel

4、opmentInitiate?效力测定的发展应该何时启动？E.WhatisProgressivePotencyAssayImplementation?渐进的效力测定怎样完成？1.Earlyproductdevelopment早期产品开发2.Laterphaseproductdevelopment后期阶段的产品开发3.BiologicalLicense生物学许可4.效力检测评估和修改效力效力IV.ASSAYDESIGNANDVALIDATION9实验设计和验证A.WhatShouldbeConsideredDuring

5、AssayDesign?在实验设计中应考虑什么？B.HowShouldReferenceMaterialsandControlsbeUtilized?参考材料和控制应如何加以利用？C.WhatShouldbeConsideredforanAssayValidationPlan?效力检测验证计划应考虑什么？1.Regulations规定2.Statisticaldesignandanalysis统计设计和分析3.Validationofqualitativeassays定性分析的验证4.Assayevaluationa

6、ndmodification检测评估和修改V.REFERENCES11参考文献PotencyTestsforCellularandGeneTherapyProducts细胞和基因治疗产品的药效试验本指南代表目前FDA对此领域的意见。它不为任何个人提供或创造权利，也不依附于公众或FDA运作。在满足适用法规和规定的条件下可以变更方法,如果有这方面的需求，请与FDA工作人员联系，如果找不到相关负责人，请与指南首页提供的电话联系。I.INTRODUCTION引言FDA发行此指南的目的是为细胞和基因治疗产品（CGT）的生产商提

7、供显现检测和效能检验标准。这些指南阐明了生物制品许可申请（BLA）和临床适用新药申请(IND)中的效能信息。由于效能检测是针对某些特殊制品，这些原则不对特殊效能检测起作用，同样也能不做为产品验收标准。本指南意为补充相关文件，在无“企业指导原则：细胞和基因治疗产品效能检测”标题、未定案成为知道原则草案之前，并不代替或者取代任何现行的指导原则。本指导原则只适用于被FDA细胞组织基因治疗（OCTGC）办公室、生物制品评价和研究中心（CBER）参照公共卫生署法案（PHSAct）352评审过的CGT产品。注意：本原则还适用于隶

8、属CGT产品的治疗性疫苗。本原则同样不适用于下述的21CFR1271-10部分中隶属PHSAct361的产品；属于21CFR820规定范畴的医疗器械产品；被CDER或CBER下属的疫苗研究和评审处（OVRR）评审过的产品；CBER下属的血液研究和评审处（OBRR）评审过的产品。包括本指南在内的FDA指导文件，不具有法律强制执行的责任。指导原则仅