观电影《良医妙药》有感.doc

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1、观电影《良医妙药》有感　　　　美国电影《良医妙药》是根据真人真事改编的一个关于儿童罕见药研发的案例，其情节从一个美国中产阶级家庭的两个孩子开始。这两名小孩均得了一种罕见的遗传类疾病——庞贝氏症（PompeDisease）。其父亲约翰一路求医问药，但最终因为该疾病极为少见而无药可救。由于不愿意看着自己的孩子这样白白死去，约翰决定背水一战，自己兴建医药工厂，研发治疗庞贝氏症的药物。后来，约翰发现希尔博士的新药研究有望治愈此症，但患有庞贝氏症的孩子随时可能发病而死亡，与死神赛跑故事由此展开……　　　　▌儿

2、童临床试验之难　　　　影片中约翰的儿童临床药物研究面临一系列的现实困难。一方面，儿童临床试验需要在大型医院内进行，但是因为收益低、风险高等因素，很难找到医院为其提供条件进行新药临床试验。那么，约翰是否愿意用自己的孩子为这种新药做试验呢？就算可行，其仍旧面临伦理道德和儿童保护相关的法律风险；另一方面，约翰找到对治愈庞贝氏症具有一定疗效的新药后，其上市过程中仍旧将面临重重难关。例如，由于罕见病患病人群数量少，申请难度大，在政府审批手续和相关法律法规等方面将面临重重关卡。　　　　事实上，影片所反映的现象也

3、正是现如今真实情况的写照，儿科临床试验的开展确实存在诸多困难，也一直是儿科药品研究中的主要阻碍。这其中包括对知情同意书的理解、受试儿童的招募、经济补偿、医学伦理道德以及儿童的依从性等各个方面。例如，儿科临床试验家长是主要的决策者，儿童在受试过程中接受药物治疗和各项检查往往会恐惧、痛苦与不适，这使得儿童的招募和完成所有治疗变得异常困难。而罕见病儿童药的研发更是难上加难。　　　　▌罕见病"青睐"儿童　　　　顾名思义，罕见病是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人

4、口的0.65‰-1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。由于大部分的罕见病都是遗传性疾病，多由出生后发现，因此，许多罕见病在儿童身上多发，尤其集中在低龄儿童中。　　　　国内较为人熟知的罕见疾病包括：苯丙酮尿症、地中海贫血、成骨不成症（俗称玻璃娃娃）、高血氨症、有机酸血症、威尔森氏症等。　　　　▌如何让"孤儿药"不再孤独　　　　罕见疾病又称"孤儿病",而"孤儿药"则是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。从可获得性、可负担性两方面看，目前我国"孤儿药"的现状很不乐观

5、。药物基本依赖进口，上市数量少，远不能满足罕见病治疗需求，而且价格昂贵、进入基药和医保目录少、报销比例不高。比如我国戈谢病患者大约有1000人，但没有治疗这种疾病的国产药物，完全依赖进口。　　　　一些国家的经验表明，立法对"孤儿药"研发和生产有立竿见影的作用。这些国家通过税收抵免、注册费免除和优先审查等措施推动"孤儿药"的研发，同时给予"孤儿药"市场独占权和医保政策扶持。如美国的《罕见病药物法案》，"孤儿药"在临床研发期享有50%的课税扣除优惠，并可向前延伸3年，向后延伸15年，总税收减免可达临床研

6、究总费用的70%,此外还规定可减免"孤儿药"注册费用，允许其单独定价并给予7年市场独占权。在xx年，美国FDA共批准45个新药，其中有21个罕见病药物，差不多占本年度获批新药的一半（47%），这21个罕见病药物的获批再次见证了《罕见病药物法案》对全球制药巨头增强罕见病药物的研发兴趣和动力起到了积极作用。　　　　内容仅供参考