基因技术与生物制药前景展望

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1、基因技术与生物制药前景展望作者：　申银万国证券研究所主要结论:　　（1）生物工程领域目前正处于技术变革的重大时期，基因技术产业是新经济的重要组成内容。　　（2）基因组和后基因组的研究导致生物制药业产生重大变革，人类由此步入基因诊断、基因药物和基因治疗的时代。　　（3）国外大型制药企业的新药开发已始于基因组研究，使得从事基因组和后基因组研究的基因技术公司在美国NASDAQ市场表现突出。　　（4）国内由于制药企业在新药研究开发方面的落后和基因工程产业化分离提纯技术的薄弱，基因技术产业尚处于萌芽状态。　　（5）"以功能基因组研究为重点，以基因组药物开发为目标，从我国自

2、主克隆的人类基因和公共数据库的人类基因中寻找新药，开发出具有自主知识产权的基因组药物"，成为我国生物制药业摆脱困境的可行方案。　　主题词：生物制药，行业研究　　前言　　2000年6月26日，是人类历史上一个纪念的日子，在世界各国科学家的通力合作下，"人类基因组计划"第一阶段性工作－工作框架图正式公布，这标志人类基因组计划取得了巨大的阶段性成果。同时，后基因组研究取得很大的进展，深刻地影响着制药领域，并且导致医药产业的结构和内容发生许多变化，这些变化在美国资本市场已经有所表现，本文进一步分析国内的基因组和后基因组研究的进展，并对国内生物制药的前景和涉及这一领域的上

3、市公司进行探讨。　　一、基因组和后基因组研究概况　　1、人类基因组计划(HGP)　　人类基因组计划(HumanGenomeProject，HGP)是由美国科学家率先提出的，旨在阐明人类基因组30亿碱基对的序列，发现所有人类基因并阐明其在染色体上的位置，并破译人类全部遗传信息的全球范围内的科学计划。该计划于1989年开始组织实施，准备用15年的时间，耗资30亿美元，目标是在2005年完成绘制人体全部基因图谱和核苷酸测序工作。目前的进展已经出现提前实现的趋势。在去年底，国际上的科学家已对人体23对染色体里的30亿个碱基对中的10亿个完成了识别和测序工作，并已将这10

4、亿个碱基对的测定结果公开发表。国际人类基因组于今年6月完成全部30亿个碱基对的人类基因组草图。在此基础上，再对测定的基因序列进行仔细核实，预计能在明年6月绘制出最后的精确的人类基因组图谱。这个图谱就像是一张构成一个人体细胞DNA（脱氧核糖核酸）的30亿个碱基对精确排列的"地图"，这些碱基对以一种特殊方式排列形成人体的10万个基因。　　人类基因组是所有染色体或基因位点的总合，含有有关生、长、老、病、死的全部遗传信息。因为人类个体的基因位点是相同的，因而人类只有一个基因组，不同个体之间差异的根本原因是每一基因位点上的等位基因并不是完全相同的，如果基因结构变异导致关键

5、蛋白质数量或质量的异常，则可引起疾病。因此HGP的实施极大地带动了人类疾病相关基因的定位、克隆与结构、功能等的研究，通过对每一个基因的测定，可以找到它的准确位置，从而为预防、诊断、治疗6000多种人类单基因遗传病和一批多基因病（如恶性肿瘤、心血管疾病）提供了准确依据。目前已有大约500个基因用于药物开发，到HGP完成时，这一数字将增加6～20倍，达到3000～10000个。　　2、后基因组研究　　人类后基因组研究是在已知基因序列的基础上进行基因功能的研究，即收集、整理、检索和分析基因序列中表达的蛋白质的结构与功能等信息，找出规律，发现重要功能基因，使其具有经济用

6、途。后基因组的研究重点将从揭示生命的所有遗传信息转移到在整体水平上对功能的研究，从基因组整体水平上对基因的活动规律进行阐述。　　后基因组学所要解决的核心问题就是如何破译天文数字般的DNA信息所编码的蛋白质功能以及占人基因组序列95％以上的非编码区的调控功能。如检测基因表达水平即检测基因的差别表达进而找出与疾病相关基因和变异的基因；检测基因多型性；从整体基因组水平上考察生物代谢途径，如细胞分化发育阶段转换的关键时刻基因表达的差别和特点等方面。同时，人们尽管对约占人类基因组95%的非编码区的作用还不太了解，但从生物进化的观点看来，这部分序列必定具有重要的生物功能，它

7、们与基因在四维时空的表达调控有关。寻找这些区域编码特征，信息调节与表达规律是未来相当长时间内的热点课题。　　在后基因组时代，生物学家面对的不仅是序列和基因而是越来越多的完整基因组，对这些完整基因组研究所导致的比较基因组学必将为后基因组研究开辟新的领域。随着人类基因组计划的执行，找到人类10万个基因的碱基序列是指日可待的事，因而确定人的上千个原癌基因和几万个与疾病相关基因表达产物的氨基酸顺序也会逐步实现，然而要找到这些蛋白质致病的分子基础，只有氨基酸顺序的知识是不够的，必须知道它们的三维结构，因此蛋白组学(Proteomics)的研究显得异常重要，基于蛋白质的结构

8、与功能的药物设计将成为后