FDA新药注册流程（NDA）

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1、一文讲透FDA新药注册流程（NDA）新药研发一直是生物医药领域最令人兴奋的行业。根据最新的统计数据，美国每个被批准上市的新药的平均研发成本是20亿美元，平均周期超过10年。每个成功上市的新药背后，都凝聚着众多科学家、投资人和企业的心血、汗水和投入。新药研发的成功率其实非常低，有很多无法预测的风险。比如：现在最热门的肿瘤药，从概念到最后成功上市，成功率只有区区的5%，可谓“百里挑一”。为了保证市场的健康成长，同时鼓励创新和研发，美国的药品及食品管理局（FoodandDrugAdministratio

2、n，FDA)制定了一系列非常完善的措施和管理手段。在美国，一个普通的新化合物从最初的发现到申请上市，大约需要经过15年的时间，其中FDA用于审评的时间大约为6～10个月。美国新药审评是在FDCA（FederalFood，DrugandCosmeticAct，联邦食品、药品、化妆品法案）中规定的。尽管FDCA被许多人看来在这类法律中是最复杂的一个，但此法案有关新药审评最重要的条款却相当简单。首先，FDCA规定：用于诊断、治愈、缓解、预防人和其它动物疾病的物品；用于影响人或其它动物身体的结构或功能的物

3、品（食品除外）为药品。FDCA还规定，任何新药在上市之前一定要表明它是安全、有效的以及经过审批。新药申请条件符合以下情况均可向FDA提出NDA申请：1.新分子实体(NME)  2.新化学实体（NCE）  3.原批准药品相同化学成分的新盐基、新酯基 4.原批准药品的新配方组成5.原批准药品的新适应症（包括处方药转非处方药使用）6.新剂型、新给药途径、新规格（单位含量） 7.两种以上原批准药品的新组合 新药注册途径505（b）——《联邦食品、药品、化妆品法案》第5章第505分章，即505法案。505法

4、案包括NDA的3种申请：第一种：505b1：申报者进行所有药学研究。（Completelynew）第二种：505b2：同样也是申报者进行所有药学研究，但不同的是部分信息不实由申报者自己完成（by），或者这些研究不是为了申报者而完成的（for）；以及申报者没有引用的权利。（Hybridnew，Somestudyyoucanbridge）第三种：505j：欲申报制剂在API，剂型，给药途径，标签，质量，检验，适应症上都和已有品种一样。（Generic，ANDA）505j是ANDA的申请途径，本文中就不

5、做详谈。新药申请程序美国每年上市许多新药，虽品种不同，FDA对它们的评审要求也各不相同，但评审框架还是一致的，大体可分为以下几步：1、临床前研究新药安全、有效性的研究最终将在人体上进行，但在FDA允许试验药物试用于人体之前，必须证明该药的研究对人体是安全的。如果药品申办者不能从现有的研究数据、本国及他国的使用等数据证明该药是安全的，那么就必须要进行临床前研究。在这阶段，FDA一般规定（最低限度）药品申办者必须：（1）做该药的药理研究；（2）在至少二种动物身上进行急毒试验；（3）按照该药预想的用途进

6、行为期二个星期至三个月的短期研究。需要指出的是，一旦临床前研究结束，动物试验并没有结束随之完成，许多时间更长、更专项的研究如慢性、抗癌试验将在整个新药申请过程中进行。临床前研究用来评估:·药品的药理学现象和作用机理(MOA)·药物毒性特征和毒性靶器官·药物吸收、分布、代谢和排泄(ADME)2、提出新药临床试验申请（IND）当药品申办者认为它已具有足够的数据证明该药是安全时，就可准备向FDA提交新药临床研究申请（IND）。本质上IND只是一个建议，通过这个建议，药品申办者获得FDA的许可，开始在人身

7、上进行试验。在临床研究申请中，药品申办者必须提交至少以下两个领域的材料：首先，它必须向FDA公布所有临床前研究的结果，提供该药组成的信息，以及生产该药的生产、质控程序。其次，它还必须提供临床研究的计划书。在计划书中详细叙述了药品申办者希望的临床研究以证明该药用于人体的安全性、有效性，还有和临床研究有关的一些其它材料包括研究者（临床医生）的资格也必须包括在内。按照现行规定，FDA有30天的时间来决定是否允许该药进行人体试验，同时FDA还将评价临床计划书。临床研究计划要保证临床受试者不应受到不必要的危

8、险以及有希望证明该药用于人体是安全、有效的。如果在提交IND以后30天内，FDA没有同药品申办者联系，那么临床试验就可以开始。然而，药品申办者在开始临床研究之前最好还是同FDA取得联系。一旦FDA作出决定临床研究不应开始，它应在30天内发出，推迟临床试验直到相关问题得到解决。一般来说，FDA发出“临床试验暂停”通知，主要是以下几个原因：（1）临床前研究未能证明该药用于人体会是安全的；（2）临床前研究未符合GLP及一些其它标准；（3）所建议的临床研究计划书不完整、临床研究不安全。如果