DME临床医学研究设计概说二

《DME临床医学研究设计概说二》由会员上传分享，免费在线阅读，更多相关内容在行业资料-天天文库。

1、三、设计方案分类的基本原则样本的方向(samplingdirection)研究者能否主动控制试验性措施1样本指向从因到果从果到因前瞻性研究回顾性研究能否主动控制试验措施能否试验性研究调查性研究前瞻性试验性研究前瞻性调查性研究回顾性调查性研究ⅠⅡⅢ2此三种类型均设置同期的对照组，分别命名为Ⅰ型、Ⅱ型、Ⅲ型设计方案。此外，尚有不设立对照，或非同期对照者，称Ⅳ型设计方案。3（一）Ⅰ型设计方案4特点试验性措施为研究者所控制由因至果的研究，结局在样本被纳入研究时不存在。同时设置对照组。I型设计方案5类别随机对照试验随机交叉

2、对照试验半随机对照试验同个体的自身前后对照I型设计方案6１．随机对照试验（RandomizedControlledTrial，RCT）7受试对象（N）合格的受试对象（Ne)试验组对照组阳性结局(D)阴性结局(D)阳性结局(D)阴性结局(D)Rs随机对照试验8结局有效（+）无效（—）试验组ab对照组cd样本指向9补肾益智方治疗AD双盲随机对照试验治疗组：补肾益智方对照组：石杉碱甲10随机对照试验优点组间可比性强已知的混杂因素可以由于随机分层分配而齐同；未知的混杂因素也可以由于随机分配而平衡。由于根据诊断标准、纳入标

3、准、排除标准确立了合格的研究对象，及防治措施、效应指标的标准化，易于使研究得到重复验证，保证了试验的可重复性。结果及结论较可靠，同时，常与盲法结合在一起，统计学的分析建立在随机对照、盲法的基础上，具有更强的说服力。11随机对照试验缺点需要耗费较大的人力、物力和时间。严格执行有关规定有时有一定困难，故适用范围受到限制。有时涉及医德问题。12随机对照试验多用于临床治疗性或预防性的研究在特定条件下可用于病因学因果效应研究、药物不良反应的研究如某可能致病因素，对人体尚无确切的危险性证据，但又不能排除与疾病的发生有关13随

4、机对照试验随机对照试验是在人体身上进行的真正试验。在判断效果的真实性方面，随机化试验是目前应用的研究设计中最好的一种。14２．随机交叉对照试验15残效消除期受试对象合格受试对象随机分配甲组乙组有效无效有效无效甲组乙组有效无效有效无效接受试验措施接受对照措施16随机交叉对照试验优点由于属随机分配，同时设立对照，论证强度较好。自身对照，可减少个体差异的影响。每一病例既可作为对照组成员，又可为治疗组成员，所需样本量较少。17残效消除期受试对象合格受试对象随机分配甲组乙组有效无效有效无效甲组乙组有效无效有效无效接受试验措

5、施接受对照措施18随机交叉对照试验缺点一般地，观察时间有延长的倾向治疗残余效应（Carry-overEffects）某些病例，由于两个阶段之间的间隔没有任何治疗，对病情不利。难以保证每一观察病例都完成两个阶段的治疗，在第一阶段已被治愈的病例不可能再回到第一阶段治疗前的状态，而无法进入第二阶段治疗。19由于本方案的特点，它的使用范围常受到一定的限制。如在临床试验中，常以某些病情较稳定的慢性疾病，用药期间，病情有可能得到控制，但停药后，病情又易重现为宜。对于以急性病、重症病作为研究对象或以病死率作为疗效评定指标的研究

6、也不适宜采用此设计方案。20３．半随机对照试验是按半随机化的方式将受试对象分配到试验组和对照组，其余设计方式与随机对照试验相同。半随机化，例如根据受试者的生日、住院日（日期或星期）、住院号等的奇偶数分配到试验组和对照组。21受试对象合格受试对象半随机分配试验组对照组有效无效有效无效22半随机对照试验优缺点优点：与随机对照试验相似，操作方便。缺点：因其是半随机化，在受试例数少时，组间的混杂因素均衡性较低，结果及结论的可靠性下降。23４．同个体的自身前后对照(before-afterstudyinthesameind

7、ividuals)本试验系在同一个体上进行，并作前－后效果的比较研究，多用于药物或其它治疗试验。整个试验阶段被人为地分为前后两个部分，并分别使用对照性措施和试验性措施。最后比较、分析两个阶段的结果，并获得相应结论。24合格受试对象接受措施甲接受措施乙阳性结局阴性结局洗脱期阳性结局阴性结局试验第一阶段试验第二阶段25４．同个体的自身前后对照整个试验分为两个或多个阶段，在第一阶段受试对象接受试验或对照措施，但不能不作处理而只作临床观察仅有一种治疗措施，观察治疗前后的效果，则不能称为同个体的自身前后对照前后两阶段的观察

8、期应相同26同个体的自身前后对照试验优点所需样本量较少，节省人力、物力。由于观察在同一个体进行，可减少个体差异带来的影响。受试者均可接受试验和对照措施27同个体的自身前后对照试验缺点疾病的严重性和若干影响疾病预后的因素（如季节、个体心理状态等）在不同的观察阶段可能有差异，因而影响两个阶段起始点的可比性。研究者知道研究对象处于试验的某一阶段，盲法则难以保证。28（二）Ⅱ型设