细胞治疗未来展望

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1、细胞治疗未来展望班级：牛物技术1302班学号：201378010234姓名：张润细胞治疗是利用患者自体(或异体)的成体细胞(或干细胞)对组织、器官进行修复的治疗方法。广泛用于骨髓移植、晚期肝硕化、股骨头坏死、恶性肿瘤、心肌梗死等疾病。细胞治疗技术已经成为近年来最引人注目的领域之一，虽然国内细胞治疗研究不断取得重要成果，但仍存在一些会对细胞治疗技术的临床转化产生负面影响的不规范现象。一般来讲，细胞治疗包括肿瘤细胞免疫治疗，以及干细胞治疗两大类。肿瘤细胞免疫治疗是一种新兴的肿瘤治疗模式，它从病人体内采集免疫细胞，然后进行体外培养和扩增，再回输到病人体内，来激发以及增强机体的自身

2、免疫功能以治疗肿瘤。肿瘤细胞免疫治疗是继手术、放疗和化疗之后的第四种肿瘤治疗方法。肿瘤细胞免疫治疗主要包括四人类：过继细胞免疫治疗、肿瘤疫苗、非特异性免疫刺激、以及免疫检验点单克隆抗体。过继细胞免疫治疗是国际研发热点，主要包括TIL、TCR、CAR、LAK、C1K、DC、NK等几大类。美国前总统卡特在2015年12刀宣布其接受4个刀的PD1免疫检查点抑制剂治疗后，脑部的黑素瘤已经完全消失；且自美国5岁女孩Em订y接受CAR-T疗法后病情得到完全缓解之后，癌症免疫疗法已经被列为当年排位第一的科技进步，自此世界各人药物和疾病研发巨头也加强了在该领域的研究。目前，研究最为火热的免

3、疫细胞疗法主要包括以下几个方面：(一)CAR-T疗法前景：CAR-T技术是目前研究最为火热的一种免疫细胞疗法。在目前的国内外临床研究进展中，美国的CAR-T临床试验数量稳居世界第一。来自宾夕法尼亚人学的CarlII.June团队在临床上的CAR-T研究相对较为领先，其治疗急性淋巴口血病的CD19的2期临床结果将会在今年的7、8月份公布。美国在研项目中临床项目仍然以CD19为主，在实体瘤方面大多扔处于I期，并且已公布的临床结果并不理想。例如宾夕法尼亚大学用mRNA暂时表达SS1抗mesothelin的临床1期实验中，虽然观察到了腹水中癌细胞减少，但是效果短暂，很快病程就进一步

4、恶化了。这与初期研发采用了鼠源性抗体并产生了自身免疫有关。贝勒医学院采用2代CAR-T以HER2靶点治疗神经胶质瘤的1期临床中，16个病人只有1个达到部分缓解(Partialresponse,PR),7个病情稳定(Stabledisease,SD)。贝勒医学院以GD2为靶点治疗神经胶质瘤的早期研究中曾经有3/11的病人达到短暂的完全缓解(Completeresponse,CR),但是具有共刺激因子的研究结果还需要观察。中国的CAR-T临床疗法数量仅次于美国，但是由于我国存在很多技术初创公司，信息不对外公开，加上我国细胞治疗临床实验审批权下放在I矢院一级、缺乏中心化查询机构，

5、还有技术来源不完全是医院自主建立等原因，使得我国很多的临床研究进展无法获得。就目前已知的CAR-T疗法临床研究情况来看，西比曼、科济生物、博生吉、雅科生物、北大未名等后发企业将冃光同时瞄准了实体瘤和血液瘤：四比曼生物科技收购了301医院4个CAR-T产品并拥有后续产品的优先权；科济生物独有的GPC3靶点治疗肝癌和EGFR治疗神经胶质瘤；雅科牛物在同济医院和陆道培血液肿瘤中心进行CD19产品临床试验「博牛吉在精囊腺癌中MUC1靶点的CAR-T产品取得初步疗效；北大未名生物研究所在安医大二附院做CD19临床。由于国内相关技术金业数量的增多和国外技术的嫁接等原因，CAR-T疗法在

6、国内的发展将会取得前所未有的进展。而U有可能会在某些地方赶超欧美国家。但是由于国内政策的缺失，当前实验规范程度不够，所以预期在海外获批Z后，国内才会跟进。（-）基因编辑辅助细胞治疗基因编辑技术指特异性剪切基因组DNA位点的技术。基因编辑特指在基因组上进行特定位点的剪切。基因编辑是指在基因组上剪切将基因编辑与传统的暂时性表达的质粒区分开来，对特定位点剪切将基因编辑与随机整合进入基因组的逆转录病毒区分开来。基因编辑的优势在于特界性直接编辑基因组，具有可持续性和安全性。当前的基因编辑技术主要分为三种：ZFN、TALEN和CRISPR,它们的技术各具优势，这三种技术的比较图如下图：

7、牛均吏豐事CfRNAAtoRNA■白(ZF)Fold<(24%)饮負(10%)18>36bp吋父.A•1kbx2$angbqRMAEditas・Canbou久•斡爷.CR»SPR44<基因编辑在临床应用上仍然处于早期，主要应用仍然在科研领域。传统上基因编辑技术主