苏州工业园区重大技术攻关项目(生物医药类)

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1、苏州工业园区重大技术攻关项目(生物医药类)编号：生物医药001建议人姓名张佩琢单位苏州吉玛基因药物科技有限公司建议人电话13818581653邮箱pzhang@genepharma.com技术方向建议方向名称RNAi技术内容简介：荣获2006年诺贝尔生理医学奖的RNAi（RNA干扰）技术是二十世纪生命科学最伟大的发现之一，是生命科学领域中最具发展前景的生物医药技术和基因功能研究的新技术。权威的美国《科学》周刊连续四年将RNAi评选为该年度全球科学十大进展，并广泛应用于基因功能研究、药物靶点筛选和新药开发。与传统药物相比，RNAi药物设计方便、快捷

2、和准确，缩短了新药研发周期1-2年，降低了研发风险和研发费用，专利保护期长；药物使用剂量小、副作用少、作用时间长、专一性强；同一技术平台可研发和生产出多种不同药品。RNAi在治疗恶性肿瘤、传染性、遗传性、神经性疾病等方面，有着巨大的应用前景，各发达国家纷纷把这一领域的研究列入各自的生物医药技术发展计划中，我国也从2005年开始，将RNAi技术先后列入、973计划、863计划和“十一、五”支撑计划等国家重大科技计划中，单独立项，给予重点支持。短短几年间，利用RNAi技术在基因功能研究和新药研究方面取得了巨大的突破。目前国外已有RNAi药物进入III

3、期临床，10余个药物进入I期和II期阶段，临床前研究阶段的则更多，以RNAi为基础的基因药物在未来3-5年将进入爆炸性增长阶段。国际医药巨头如诺华、默克、阿斯利康、罗氏等纷纷投入数亿美元的巨资，以各种方式介入这一领域。据多家市场分析机构研究，目前RNAi的市场规模已达10亿美元，2014年将到达100亿美元，未来将超过千亿美元。RNAi技术最重要的有两大技术分支：siRNA和miRNA。技术难题建难题1名称miRNA检测临床诊断试剂盒-30-议简介：miRNA（microRNA）是生物体内天然存在的一类大小约21—23个碱基的单链小分子RNA，近

4、年来已发现有400多种。大量的研究证明，miRNA是调控基因表达的“钥匙“，调控着人类1/3的基因的表达，并顺次调节蛋白质制造过程。通过研究miRNA在不同疾病中表达的不同，可以寻找疾病新的标志物，从而开发出一系列新的临床诊断试剂，这对于传统检测手段不易诊断的疾病和进行基因分型、指导医生用药来讲，具有非常重要的意义，同时具有产业化的实际意义。而作为疾病标志物的miRNA，还极有可能作为新的药物靶点，从而开发出新的治疗性RNAi药物。本技术难点在于：要从疾病样本中将miRNA提取、纯化和富集起来，通过逆转录、基因扩增、荧光定量分析等一系列试验，并与

5、正常样本中miRNA作对比，从中发现规律，找到可以作为疾病标志物的miRNA，从而开发出新的临床诊断试剂。解决方案：已经开发出一步法快速miRNA快速纯化试剂盒，可用于miRNA纯化。也已经开发出miRNA荧光定量PCR新方法，并已经在与国内多家研究单位的合作研究中取得很好的初步结果，正在进行专利申报的准备工作。难题2名称大规模siRNA合成简介：siRNA新药研发进入到动物试验、临床前研究阶段，就需要大规模合成的siRNA，进入临床试验和上市阶段，则需要在GMP生产条件下合成的大规模siRNA，即原料药（API）。目前能够提供大规模siRNA的

6、厂家只有欧美的四、五家公司，每克售价高达上万美元。我国要发展RNAi药物产业，必须解决大规模siRNA生产问题。本技术难点在于：1、大规模siRNA合成难度高，杂质难分离，纯化难度大；2、原料RNA单体消耗量大，成本高。解决方案：已经在小规模到中等规模（mg至g级）siRNA合成上取得十分丰富的经验。在纯化方法上有独创。原料RNA单体包括各种普通单体，修饰单体等已经在苏州实现产业化，成本得以大幅度降低。-30-编号：生物医药002建议人姓名陆阳、杨宏钧单位苏州圣诺生物医药技术有限公司建议人电话1353397603913764630476邮箱pat

7、ricklu@sirnaomics.comharryyang@sirnaomics.com技术方向建议方向名称小干扰核酸药物开发内容简介：RNA干扰(RNAi)技术诞生于2002年，美国《科学》杂志提名RNAi为“年度的突破”(2002)；美国《财富》杂志宣称这一突破“将为生物技术产业带来数十亿美元的价值”(2003)。更令人鼓舞的是，2006年的诺贝尔医学奖授予在发现核酸干扰上贡献卓著的AndrewFire博士和CraigMello博士。核酸干扰的实验应用不仅再次激起对基因功能基础理论研究的热潮，而且挖掘其在新药开发和临床应用等方面的潜力已成为

8、目前制药产业的热点。核酸干扰技术与核酸干扰药物的研发标志着世界生物医药产业界的一次革命，一些跨国制药企业如默克、诺华、罗氏等公司更是推波