Rubius Therapeutics使用红细胞替代缺失酶：能完全治愈癌症.doc

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1、RubiusTherapeutics使用红细胞替代缺失酶：能完全治愈癌症　　目前，新成立的生物技术公司RubiusTherapeutics希望使用红细胞替代缺失酶，并最终有效治疗一些罕见、致命疾病，例如：癌症。迄今为止，该公司已筹集2.2亿美元投入研发。　　　　就像医生使用患者免疫系统改良T细胞治疗癌症一样，RubiusTherapeutics公司正在使用红细胞研制靶向疾病疗法。媒体报道称，RubiusTherapeutics公司执行总裁托尔文·斯特雷特·尼森(TorbenStraightNissen)认为，他们的疗法基本

2、上是“超级血液”，因为该治疗是使用红细胞，而不是化学药品或者合成材料。　　RubiusTherapeutics公司计划使用医用蛋白质配备红细胞，并依据特定情况进行调整。之后这些特殊红细胞注入患者体内，开始治疗患者的疾病。最终，这种超级血液占患者体内血液总量不足1%。　　最初，该公司希望开发超级血液疗法，从而替代那些患有罕见疾病患者体内的缺失酶，以及治疗癌症和自身免疫疾病，例如：狼疮和1型糖尿病。但是与T细胞疗法不同的是，红细胞疗法具有普遍适用性。RubiusTherapeutics公司网站介绍称，我们仅需要一种通用捐献者(

3、具有O型血液的捐献者)，他们能够产生足够的治疗剂量，用于治疗数百至数千位不同患者。　　该公司正在逐渐实现自己的目标，近期刚完成筹资1亿美元。2017年6月，公司从投资方获得1.2亿美元的资金。　　尼森在一份研究报告中指出，资金的增加进一步巩固了公司基础，使我们能够加快第一批红细胞疗法(RCT)产品的开发，这些产品的目标是治疗酶缺陷、癌症和自身免疫疾病。我们召集了一支由投资者、领导和顾问构成的实力团队，他们对患者提供新奇细胞疗法具有长远规划设计。　　很可能需要一段时间RubiusTherapeutics公司的疗法才能得到广泛

4、应用，毕竟当前仅是一个概念。首先，这些疗法必须被开发，然后通过一系列临床试验确定其有效性。如果一切都进展顺利，超级血液将最终获得美国食品和药物管理局(FDA)的审批，就像2017年的T细胞疗法一样。