刘彦君生物医药开发经验

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1、医药开发的案例分析刘彦君二十一世纪最有前景的行业------经济风暴中的避风港医药行业是直接造福亿万生众的行业。2007年至今的全球经济风暴中的给世纪经济和人们生活造成了巨大的影响，而生物医药行业作为标准的“三高”行业—高风险，高投入，高产出，却成为了风暴中的亮点。医药开发的本质医药开发不仅仅是一项科学活动:科学活动的主要过程是失败，但医药开发的主要过程不应总是失败。2.医药开发主要特征是一项充满风险的商业活动应该尽可能地避免失败，若不能避免失败，就让失败来的早一点。3.医药开发的关键就是控制风险,控制风险的主要手段是建立“

2、核心竞争力”的专业平台。控制风险讲科学讲技术讲市场讲资金讲人才控制风险之一讲科学讲科学(不要超出实际能力做事)问题1：医药企业是科学研究的主体?例1:辉瑞70亿美金的R&D的研发费用；例2：863申请主张以企业为主题,鼓励院校和企业联合申请。企业在创新方面究竟如何定位？1.1合作分工：主要培养评价和验证原创项目的能力，而不是完全自己去创造原创项目。1.2不挑战正常的思维逻辑控制风险之二讲技术讲技术问题：企业是技术创新的主体？工科大学是主体？2.1培养具备消化原创项目的技术能力2.2建立生物制药的关键技术平台：大规模抗体药物制

3、备技术的领先者一定是企业，但最初的技术雏形往往起始于大专院校；我们要清楚两者的交接点。控制风险之三讲市场3.讲市场3.1产品是市场容易接受的——可卖性3.2SFDA的准入3.3知识产权3.4市场是变化的控制风险之四讲资金生存法则高科技医药公司，尤其是生物医药公司的典型特征是一个药物开发的周期长于一个公司的生存时间控制风险之根本——讲人才讲科学（医药开发需要强调的科学特征）医药开发的每一步骤是验证科学，不是逻辑推理，每一步的成功只是下一步的前提和基础。不挑战正常的科学逻辑始终留给自己纠正错误的机会---需要诚实的态度。带着问题

4、前行，带着风险前行医学开发最重要的科学特征无论先前的工作多么理想，最终的结果只有100%和0%！失败触目惊心1、提高高密度脂蛋白水平不能减少心血管疾病的发生2006年12月，美国辉瑞公司（NYSE:PFE）因安全原因终止了血脂调节药物Torcetrapib（提高高密度脂蛋白HDL）的临床研究，公司为这个规模巨大的临床研究付出了8亿美元。临床研究有15000名患者参加，实验组比对照组的HDL上升了61%，LDL下降了20%。但是，用药2年后两组的粥样硬化形成并没有显著性差异。也就是说，Torcetrapib能够显著提高HDL在

5、血液中的浓度，但并不能阻止和延缓冠状动脉因粥样硬化导致的狭窄。这次临床研究导致专家开始怀疑HDL在预防粥样硬化形成发挥有益作用的理论。*理论需要更多的实践验证，过于乐观造成巨大的损失2.抑制炎性反应不能阻止冠状动脉粥样硬化生成2007年3月19日，生物技术公司AtheroGenics（Nasdaq：AGIX）宣布其心脏病新药候选者AGI-1067临床研究失利，AGI-1067的作用机理是阻止胆固醇类物质激发白细胞反应（动脉过敏反应），从而减少心脏动脉壁上堆积细胞和脂肪，最终防止血管狭窄。AGI-1067的III期临床研究规

6、模达6000人，目标是使冠心病患者减少使用动脉支架、搭桥手术和因胸痛住院。但是，结果证实服用AGI-1067的冠心病患者比对照明显地需要植入支架。3、第50个失败的神经保护剂2006年10月27日，阿斯利康（NYSE:AZN）和一家美国生物技术公司Renovis联合宣布神经保护新药候选者NXY-059的III期临床研究失利，适应症是脑卒中造成的脑细胞损伤。NXY-059能够捕获自由基，后者是造成脑细胞损伤的高度活性因子。多年来所谓的神经保护剂一直是研究热点，大约有1026个神经保护剂在不同的研究阶段，其中114个在临床，91

7、2个在动物研究阶段。迄今为止，还没有任何一个新药获得成功，原因是对脑卒中造成脑细胞影响的基础研究以及动物实验均不能准确预示人体的反应。在II期临床研究NXY-059显示了很好的结果，比对照降低了脑卒中后的肢体障碍后遗症。但是，一个包括3200名患者的大型临床研究证实NXY-059无效。在未知的领域的探索，风险也是巨大的，谁是第51个呢丹麦制药巨人诺华诺德（NYSE:NVO）的NovoSeven是重组人活化凝血因子VII，批准适应症为血友病和某些手术大出血，2006年的全球销售额为10亿美元。在临床实践中，发现NovoSeve

8、n对各种大出血有很好的疗效。因此未来最主要的新增适应症研究就是脑出血。如果被问及“脑出血后最有效的止血药是什么”，我国10个脑外科医生中9个会告诉你是NovoSeven，这也正是II期临床研究的结果。然而，由22个国家821名患者参加的III期临床研究证实，NovoSeven并不能在90天