医学统计学实验设计与临床试验设计课件

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1、医学统计学实验设计与临床试验设计卫生部“十二五”规划教材实验设计概述实验设计（experimentaldesign），是指研究者根据研究目的和条件，结合统计学要求，合理安排各种实验因素，严格控制实验误差，最大限度地获得丰富而可靠的数据。包括：动物实验、临床试验是处理因素作用于研究对象产生的反应和结果。是指根据研究目的而确定的观察总体。是指根据研究目的而施加于研究对象的干预措施。处理因素treatment研究对象studysubject实验效应experimentaleffect实验设计三要素处理因素一般是

2、主动施加的某种外部干预或措施。如不同药物治疗（新药、常规药）、不同检测方法等。确定处理因素时，要注意：a、处理因素要标准化b、明确处理因素和非处理因素非处理因素（confoundingfactor），除处理因素外能使研究对象产生效应的因素，混杂在处理因素中间。处理因素a、应具有明确的纳入标准和排除标准研究对象►动物选择：种系的选择（种类、品系）、动物个体的选择（如年龄、性别、体重、窝别、营养状态等）。►病例选择：正确诊断、纳入标准、排除标准。纳入标准是：（1）成年人：18~80岁，男女不限；（2）经临床确

3、诊，患有急性细菌感染需要进行全身抗菌药物治疗的患者；（3）细菌学证实，即致病菌培养阳性；（4）病人无严重肝、肾、心脏及造血系统疾病；（5）病人需知情同意等。排除标准是：（1）药物或食物过敏史者；（2）过敏状态，如过敏性疾患合并感染；（3）造血功能障碍（特殊情况例外）；（4）妊娠及哺乳期妇女；（5）精神状态不能很好合作者；（6）正在应用其它抗菌类药物者等。【例】在研究抗菌药物疗效时b、选择对处理因素敏感性强的研究对象►选择症状频繁发作、或疾病急性期的患者研究对象c、选择依从性好的患者作为研究对象►选择那些能

4、够服从试验安排并坚持合作的患者d、注意医学伦理学问题►由受试者或其法定代理人在知情同意书上签字并注明日期。►动物实验中，注意善待动物。a、主观指标和客观指标实验效应►客观指标：借助仪器等手段进行测量来反映观察结果，人为影响因素较少。如生化检查、CT检查。►主观指标：由病人回答或医生判断来描述的观察结果，容易受到研究者和受试对象心理因素的影响。如疼痛程度、食欲好坏、心理学量表。b、选择灵敏度和特异度高的指标►灵敏度：某处理因素存在时所选指标能够反映处理因素的效应程度，该指标反映检出真阳性的能力。►特异度：某

5、处理因素不存在时所选指标不显示处理效应的程度，即反映指标鉴别真阴性的能力。实验效应c、观察指标的准确度和精密度实验效应►准确度：观察值与真实值的接近程度。主要受系统误差影响。►精确度：相同条件下同一对象的同一指标进行重复观察时，观察值与其均数的接近程度。主要受随机误差影响。实验设计三原则对照原则control随机化原则randomization重复原则replication在实验中应设立对照组，其目的是通过与对照组效应对比鉴别出实验组的效应大小。是指每个受试对象有相同的概率或机会被分配到不同的处理组。是指

6、在相同实验条件下重复进行多次观察，是消除非处理因素影响的又一重要方法。对照原则只有设立了对照组，才能消除非处理因素对实验结果的影响，从而使处理因素的效应得以体现。处理因素的效应大小，是通过与对照组对比所得到的差别显现。区分处理因素与非处理因素的效应，是效应比较的必要基础。对照原则1、空白对照（blankcontrol）对照组不给予任何处理的对照反映了观察对象在实验过程中的自然变化临床试验慎用2、安慰剂对照（placebocontrol）防止对照组病人产生与实验组病人不同的心理与双盲法同时实施注意保密和伦理

7、道德问题对照原则3、标准对照（standardcontrol）使用现有的标准值或正常值做对照，或以标准品和标准效应作为对照临床试验常以目前公认的药物（药典记载）或疗法作为对照。4、实验对照（experimentalcontrol）对照组不施加处理因素，但施加实验因素（不是研究的处理因素）保持实验条件的一致性克服对照组病人的心理因素对照原则5、自身对照（self-control）对照和实验因素施加在同一个受试者上避免个体差异引起的误差6、相互对照（mutualcontrol）指各实验组之间互为对照7、历史对

8、照（historicalcontrol）以过去的研究结果作对照资料可比性较差随机化原则随机≠“随便”、“随意”,指每个受试对象以机会均等的原则随机地分配到试验组和对照组。随机化的目的：是使各组非实验因素的条件均衡一致，以消除对实验结果的影响。随机化的方法：简单随机化、区组随机化、分层随机化、分层区组随机化等。【例】随机化的方法抽签等随机数字表计算器软件顺序号随机数对随机数编秩号组别17112216152317172443155