药物临床试验方案设计规范

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1、威海市立医院药物临床试验机构文件编号：JG-DES-001-1.0药物临床试验方案设计规范版本号1.0页数9页起草人起草日期年月日审核人审核日期年月日批准人批准日期年月日颁布日期年月日起效日期年月日威海市立医院药物临床试验机构威海市立医院药物临床试验机构文件编号：JG-DES-001-1.0药物临床试验方案设计规范临床试验方案叙述试验的背景、理论基础和目的，试验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和完成的条件。因此临床试验方案的设计应包含以上内容明确具体描述。临床试验方案是临床试验的主要文件

2、，应由研究者（Investigator）与申办者（Sponsor）在临床试验开始前共同讨论制定。方案必须由参加临床试验的主要研究者及申办者签章并注明日期。临床试验方案必须报伦理委员会审批后方能实施。临床试验中，若确有需要，可按规定程序对试验方案作修正。一、目的建立试验方案设计和制订的标准操作规程，确保试验方案的规范性与可行性。二、范围所有由本院牵头或协助参加的新药临床试验。三、内容1方案封面1）方案的首页上方应注明“××药×期临床试验方案”。2）临床试验的题目。3）试验方案版本编号、版本日期和CF

3、DA批准临床试验的批准文号。4）申办者单位名称、临床研究的负责单位、试验方案的设计者、统计分析单位与负责人、方案的制定和修改时间。2目录对整个方案标题建立索引目录，以便于研究者查阅。3方案摘要内容包括试验研究题目、试验目的、药物的名称、入选标准、病例数、给药方案（药物分组的用法用量、疗程）、有效性评价（主要、次要指标）、安全性评价指标、试验进度安排等。4缩略语表对试验方案内容中所涉及到的专业术语的缩略语提取解释。5试验研究流程图6研究者、申办者和监查员对本试验声明与签字7方案正文1）试验背景叙述研

4、究药物的研究背景、组成、适应病症、非临床研究中有潜在意义（疗效性和安全性）第8页共9页威海市立医院药物临床试验机构文件编号：JG-DES-001-1.0的新发现、临床试验中与临床试验药物有关的新发现摘要、已知的和潜在的风险和利益描述、国内外临床研究现状；叙述临床试验牵头单位和参加单位；阐明该项试验研究符合法定程序。1）试验目的通过临床试验来验证某—事先提出的假设，其次通过本次试验还可得到一些探索性的结论，明确规定本次试验的主要目的和次要目的。主要目的的主要指标应选择易于量化、客观性强的指标，并在相

5、关领域已有公认的标准和准则，且其主要目的通常是只有一个。2）申办者统计申办者的名称和地址，进行试验的场所，研究者的姓名、资格和地址。3）试验设计a）多中心临床试验：由多位研究者按同一试验方案在不同地点和单位同时进行的临床试验。由一位主要研究者总负责，并作为各中心间的协调研究者。保证样本量的均衡性、保证试验数据与结论的科学性、客观性、可靠性；b）试验设计类型：为尽可能避免或减少由于各种因素干扰而造成的误差，排除非药物因素对新药临床评价的影响，新药临床试验必须设置对照组。Ø平行对照试验：最常用，是目前

6、应用的随机对照试验设计中最好者。组间可比性强，各种干扰因素可因随机分配而平衡；结果及结论较可靠，常与随机、盲法结合，具有说服力。Ø交叉对照试验：两组受试者在两个不同阶段交替成为对照组或试验组，接受对照措施或试验性措施。它是随机对照试验的一种特殊形式。Ø析因设计，成组序贯设计等c）病例数：根据试验的类型、主要目标、试验设计、比较类型和统计学原理来确定。样本含量的确定与以下因素有关，即主要指标的性质（定量指标与定性指标）、临床上认为有意义的差值、检验统计量、检验假设、I型和Ⅱ型错误概率等，样本含量的具

7、体计算方法以及计算过程中所需的统计量的估计值应根据预试验或文献资料结果计算，当根据统计公式估计的样本量低于《药物注册管理办法》中所要求的样本含量时，以《药物注册管理办法》为准，确定样本含量的计算方法依据应在试验方案中描述。d）随机分组：随机纳入，减少偏倚干扰，排除分配误差，保证可比性。根据不同试验的要求，可采用随机数字表、计算机随机、配对随机、分层随机、区组随机等。e）对照药选择Ø阳性对照：根据同类（同类药物，相同剂型、相同给药途径者）、公认、可比、择优的原则选择第8页共9页威海市立医院药物临床试

8、验机构文件编号：JG-DES-001-1.0已知有效药物作为阳性对照药；若选国外产品，应为已获准我国审批进口者（合法性、科学性）。应考虑试验药与对照药在功能与主治上有可比性。Ø安慰剂对照：安慰剂是一种模拟药物，其外观、大小、颜色、重量、剂型等都与试验药物一致，但不含有试验药物的有效成分。设置安慰剂对照的目的是在于克服研究者、受试者等由于心理性因素所形成的偏倚。安慰剂的使用有一定适应范围，常用于轻症或功能性疾病患者；不用于急、重或器质性疾病患者。a）盲法的要求和设计：为排除来自研究者