孤儿药立法对生物科技药物研发的启示.doc

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1、孤7L药立法对生物科技药物研发的启示现代的罕见疾病在医学上的治疗需求还是呈现出较为宽广的前景，对孤儿药的研发还是需要根据社会的需求实施。在对本文进行研究时，主要是通过对欧美等国家对孤儿药立法的具体内容和实施进行讨论，并对我国的孤儿药立法现状进行阐述，以此促进我国在对孤儿药立法上从其他国家进行有效借鉴，从而促进我国对孤儿药的重视和立法的实现，满足罕见疾病患者的用药需求和效果，同时提高我国生物科技药物研发技术的创新和发展。一、孤儿药立法发展1.对孤儿药问题进行研究最早可以追溯到美国，在上世纪七十年代，美国的一些罕见患者的及其亲属发现，美国的制药企业不愿

2、意研发孤儿药，即使是进行研发也不会将这些药品实现市场化，这就导致患有罕见疾病的患者没有办法进行有效治疗。针对这种情况美国在1983年就制定了《孤儿药法案》，与此同时还成立了孤儿药进行研发的办公室，并且颁布了《罕见病药物法案》，以此孤儿药得到了美国政府的支持。2.随着美国打开了孤儿药立法的先河，随后其他国家也开展实施了孤儿药立法，如：新加坡《罕见病药物特许令》、日本的《罕见病用药管理制度》和欧盟颁布的《罕见病行动方案》等这些立法的颁布不仅仅是满足了罕见病患者用药的需求，同时还通过政府颁布立法文件和通过法律手段的方式对社会用药需求和制药企业的经济利益两

3、者关系进行有效的调整，也能够最大程度的提高制药企业参与的积极性。二、孤儿药立法的主要内容孤儿药立法概述对孤儿药立法进行界定，主要通过以下四个特征完成，第一是目标患者不超过二十万，或者是发病率不高于千分之一；第二是患者超过了二十万，但是制药企业无法通过制药获取经济利益；第三是如果研发的药物是疫苗和试剂，将这些药品用于对疾病的预防，就可以将门槛进行降低；第四是能够针对市场上疾病药物稀缺进行填补，以此提高具有治疗效果的药物，又或者是提高药物的安全性。孤儿药立法的主要政策1.美国孤儿药立法政策在现目前美国的孤儿药立法体现的最为完善，通过OOPD可以享有以下

4、优惠政策：？基金补助，主要是对进行药品研发的临床或者是临床前的实验给予基金补助。自从《孤儿药立法》颁布实施以来，就已经对此投入了超过三亿美元的扶持基金，同时有研制超过六十多种的药物推向市场。？协议帮助，协议帮助主要是通过书面协议的方式引导孤儿药物上市前的临床研究，通过这种形式降低研究成本，促使孤儿药顺利注册。？开放性协议，通过这种方式允许孤儿药在没有被批准上市之前进行药物的申请应用。主要是针对急需药物的患者。2.欧盟孤儿药政策欧盟最对孤儿药实现立法是在2⑻0年正式执行，通过立法的形式鼓励制药企业对孤儿药进行研发，也斯斯形成欧洲国家孤儿药进行立法具有

5、核心借鉴意义的立法框架。主要通过？减免申请费用，具体包括对中小企业在对孤儿药进行认证时所需的一切费用，与此同时大型企业也可以享有百分之七十以上的费用额度。？协定帮助，主要是对孤儿药提供更加科学的意见，加强对药品的检验，以此提高研发药品的质量和安全。？将孤儿药纳入集中的审评制度主要是享有不同期限的市场专营期，以提高制药企业的积极性。除此之外还通过不同国家制定的政府资助政策，实施罕见病国家计划等，提高对罕见病药品的研发。三、我国孤儿药及立法现状我国孤儿药现状1.在现目前我国的孤儿药无论是立法上还是相关政策上都明显存在这许多不足之处，经研究发现，我国的罕

6、见病数量已经超过千万。从整体上虽然孤儿药的需求量较少，但是现代的制药企业由于没有利益获取，因此都不愿意进行研发和生产，就造成市面上的孤儿药不能够满足市场需求。如我国绝大多是的戈谢病或者是结节硬化症患者还饱受着疾病的煎熬，同时还需要面对药品缺乏的严峻现状。2.尤其是近几年，相关媒体也对我国孤儿药药荒和无药可以实现治疗的现状进行报道，促使现代群众对这一方面问题进行关注和讨论。在孤儿药中具有典型意义的案例，我国唯一一个可以长期服用可以治疗重症肌无力疾病的药物一一溴呲斯明片。已经呈现紧缺的情况。从XX年起这项药物在市场上就已经呈现供不应求的局面了，并且这项

7、药物进行查询这项药物的截止日期就是XX年。我国孤儿药立法现状经研究，我国患有罕见疾病的人数已经超过千万，但是在对孤儿药立法上我国还处于起步的阶段，到目前为止还没有针对孤儿药立法的政策，在地方上也还是处于起步酝酿的阶段。在1994年，我国的药品监督管理局颁布了一项，《新药审批规则》，主要是加强我国用于临床试验的新药和对疑难杂症的治疗进行审批和实现上市的流程。在XX年还颁布了《对药品注册管理的办法》其中对治疗罕见疾病的新药，对具有提升临床效果的新药实行特殊的审批制度。四、立法思想通过对孤儿药进行立法以激励生物科技药物的研发，其中起到关键作用的就是调整对

8、生物科技药物研发的宏观调控方式，将市场机制为主导思想转变为与政府规则和制度为主导思想。以往我国对药品的研发和生产主要是受到