新药研发成功机率小

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1、医药生物技术产品产业化案例分析贺秉坤华北制药集团新药研究开发中心顾问2004.21、序言安全有效1.1、药品的四大基本特征可控稳定1.2、药品的研发过程（周期）长根据美国Tufts大学的经济学家估计，开发一个新药——从试验室研究到获得FDA批准，需10-15年时间，如图1.1所示。此过程包括药物发现、临床前研究、I、II、III期临床研究、注册等。以美国为例，2002年FDA批准了26种新药，每种新药平均审批时间为17.8个月。图1.1药品开发耗时及成功率0481216发现/临床前测试试验室和动物测试I期：20-80健康志愿者，确定安全性和剂量II期：100-300患者志

2、愿者，进行功效及副作用研究III期：1000-5000患者志愿者，监控长期使用不良反应FDA审查批准上市后测试数据来源：PharmaceuticalResearchandManufacturersofAmerica,Tufts大学药品开发研究中心1995年数据1.3、新药研发成功机率小新药研发工作是探索性工作，研究人员是科学的先锋，他们的失败多于成功。统计资料显示，在5000-10000种侯选化合物中，只有250种能进入临床前研究试验，5种进入临床试验，1种被FDA批准。1.4、新药上市后，商业成功率低由于新药研发的费用日益增加和巨大的市场开发投入，因此只有很少一部分新药

3、上市后可获得商业成功，如图1.2所示，只有3/10的上市药物的收益等于或超过研发费用。图2：只有3/10的上市药物的收益等于或超过研发费用数据来源：H.Grabowski,J.Vernon,andJ.DiMasi,“ReturnsonResearchandDevelopmentfor1990’sNewDrugIntroductions”Pharmacoeconomics20(December2002):suppl.3,11-291990-1994年引进的新药，按销售额分类税后现值（百万2000年美元）税后研发费用1.5、新药研发费用大新药研发过程的长期性和复杂性无疑大大提

4、高了研发的费用。美国现在研究开发和上市一个新药的费用大约是15年前的4.5倍。平均花费2000年达到8.02亿美元（图1.3）图1.3：新药研究费用大大提高每种药品花费（百万2000年美元）数据来源：J.A.DiMasi,R.W.Hansen,andH.G.Grabowski,“ThePriceofInnovation:NewEstimatesofDrugDevelopmentCosts,”JournalofHealthEconomics22(2003):151-1851.6我国关于新药的定义2002年11月30日前新药是指我国未生产过的药品已生产过的药品改变剂型、改变给

5、药途径、增加新的适应症或制成新的复方制剂亦按新药管理2002年12月1日后新药是指未曾在中国境内上市销售的药品已上市药品改变剂型、改变给药途径的，按照新药管理治疗用生物制（药）品预防用生物制（药）品2.医药生物制品产业化分析2.1我国生物制（药）品的分类2.2、治疗性生物制品药学研究内容（1）生产用动物、生物组织或细胞、原料血浆的来源、收集及质量控制等研究（2）生产用细胞的来源、构建（或筛选）过程及鉴定的研究（3）种子库的建立、检定、保存及传代稳定性的研究（4）生产用其它原材料的来源（筛选）及质量标准的研究（5）原料（原液）生产工艺的研究（6）制剂处方及工艺的研究、辅料的

6、来源（筛选）和质量标准研究（7）产品质量的研究、参考品或对照品的制备及标定研究（8）初步稳定性研究2.3、治疗用生物制品药理毒理学研究内容（1）主要药效学试验研究（2）一般药理学试验研究（3）急性毒性试验研究（4）长期毒性试验研究（5）动物药代动力学试验研究（6）致突变试验研究（7）生殖毒性试验研究（8）致癌试验研究（9）免疫毒性和或免疫原性研究（10）溶血性和局部刺激性试验研究（11）复方制剂中多种组分药效、毒性、药代动力学相互影响的试验研究（12）依赖性试验研究2.4生物制品药物的临床研究（1）I期临床试验：20—30例初步的临床药理学及人体安全性评估试验。观察人体对

7、于新药的耐受性程度和药代动力学。目的：为制定给药方案提供依据。临床试验的分期：（2）II期临床试验：≥100例治疗作用初步评价，即初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性目的：为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据随机盲法对照临床试验(3)III期临床试验：≥300例治疗作用确证试验，进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系目的：为药物注册申请获得批准提供充分的依据（4）IV期临床试验≥1000--2000例新药上市后，由申请人自主进行的应用研究试验，考察在广泛实用条件下的药物